Studie zur hochdosierten Melphalan/Stammzelltransplantation mit oder ohne Bortezomib (VelRand)

Einschlusskriterien:

1. Histologische Diagnose der primären systemischen (AL) Amyloidose basierend auf:

   • Ablagerung von amyloidem Material durch Kongorot-Färbung mit charakteristischer apfelgrüner Doppelbrechung UND …
   • Nachweis einer klonalen Plasmazelldyskrasie mit monoklonalem Protein im Serum oder Urin durch Immunfixationselektrophorese-Untersuchungen UND/ODER anormaler Assay für freie Leichtketten im Serum UND/ODER klonale Plasmazellen in der Knochenmarksuntersuchung, nachgewiesen durch Immunhistochemie, Durchflusszytometrie oder In-situ-Hybridisierung UND …
   • Hinweise auf eine andere Organbeteiligung als das Karpaltunnelsyndrom. Patienten mit seniler, sekundärer, lokalisierter, dialysebedingter oder familiärer Amyloidose sind nicht teilnahmeberechtigt. Die Bestätigung der Gewebediagnose an allen Stellen der Organdysfunktion wird empfohlen, ist aber nicht erforderlich.
2. Die Patienten müssen > 18 Jahre alt sein.
3. Die Patienten müssen einen Leistungsstatus von 0-2 nach den Kriterien der Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) haben
4. Die Patienten müssen eine linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) von > 45 % innerhalb von 60 Tagen nach der Aufnahme per Echokardiogramm aufweisen
5. Lungenfunktionstests müssen eine Diffusionskapazität der Lunge für Kohlenmonoxid (DLCO) > 50 % zeigen.
6. Alle Patienten müssen über den Forschungscharakter dieser Studie informiert werden und müssen ihre schriftliche Einverständniserklärung gemäß den institutionellen und bundesstaatlichen Richtlinien unterschreiben und abgeben.

Ausschlusskriterien:

1. Patienten mit kürzlich aufgetretenem (< 6 Monate) Myokardinfarkt, dekompensierter Herzinsuffizienz, Klasse III/IV der New York Heart Association (NYHA) oder Arrhythmie, die auf eine medikamentöse Therapie nicht ansprechen, sind von der Teilnahme ausgeschlossen.
2. Vorherige Chemotherapie mit Alkylierungsmittel nur erlaubt, wenn kein morphologischer oder zytogenetischer Hinweis auf ein myelodysplastisches dysplastisches Syndrom (MDS) vorliegt. Die kumulative Gesamtdosis von oralem Melphalan muss < 300 mg betragen. Die Patienten sollten < 4 Wochen vor der Registrierung keine zytotoxische Therapie erhalten haben und sich vollständig von den Wirkungen einer solchen Therapie erholt haben.
3. Die Patienten dürfen kein offensichtliches multiples Myelom haben (> 30 % Knochenmarkplasmazytose und ausgedehnte (> 2) lytische Läsionen und Hyperkalzämie).
4. Keine andere frühere bösartige Erkrankung ist zulässig, mit Ausnahme der folgenden: angemessen behandelter Basalzell- oder Plattenepithelkarzinom, In-situ-Zervixkrebs, angemessen behandelter Krebs im Stadium I oder II, von dem sich der Patient derzeit in vollständiger Remission befindet, oder jeder andere Krebs, von dem die Der Patient ist seit 5 Jahren beschwerdefrei.
5. Die Patienten dürfen nicht HIV-positiv sein.
6. Schwangere oder stillende Frauen dürfen nicht teilnehmen. Frauen und Männer im gebärfähigen Alter dürfen nicht teilnehmen, es sei denn, sie haben zugestimmt, eine wirksame Verhütungsmethode anzuwenden.