Ensayo de alta dosis de melfalán/trasplante de células madre con o sin bortezomib (VelRand)

Criterios de inclusión:

1. Diagnóstico histológico de amiloidosis sistémica primaria (AL) basado en:

   • Deposición de material amiloide por tinción con rojo Congo que muestra la característica birrefringencia verde manzana, Y...
   • evidencia de una discrasia de células plasmáticas clonales con proteína monoclonal en el suero o la orina mediante estudios de electroforesis de inmunofijación Y/O análisis anormal de cadenas ligeras libres en suero Y/O células plasmáticas clonales en el examen de médula ósea demostrado por inmunohistoquímica, citometría de flujo o hibridación in situ Y …
   • evidencia de afectación de órganos distintos del síndrome del túnel carpiano. Los pacientes con amiloidosis senil, secundaria, localizada, relacionada con la diálisis o familiar no son elegibles. Se alienta, pero no se exige, la confirmación del diagnóstico tisular en todos los sitios de disfunción orgánica.
2. Los pacientes deben ser mayores de 18 años.
3. Los pacientes deben tener un estado funcional de 0-2 según los criterios del Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG)
4. Los pacientes deben tener una fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) > 45 % por ecocardiograma dentro de los 60 días posteriores a la inscripción
5. Las pruebas de función pulmonar deben mostrar una capacidad de difusión del monóxido de carbono (DLCO) > 50 % en los pulmones.
6. Todos los pacientes deben ser informados de la naturaleza de investigación de este estudio y deben firmar y dar su consentimiento informado por escrito de acuerdo con las pautas institucionales y federales.

Criterio de exclusión:

1. Los pacientes con infarto de miocardio reciente (< 6 meses), insuficiencia cardíaca congestiva, clase III/IV de la New York Heart Association (NYHA) o arritmia refractaria a la terapia médica no son elegibles.
2. Se permite la quimioterapia previa con un agente alquilante solo si no hay evidencia de Síndrome Displásico Mielodisplásico (SMD) morfológica o citogenéticamente. La dosis acumulada total de melfalán oral debe ser < 300 mg. Los pacientes no deben haber recibido ningún tratamiento citotóxico < 4 semanas antes del registro y deben haberse recuperado por completo de los efectos de dicho tratamiento.
3. Los pacientes no deben tener mieloma múltiple manifiesto (>30 % de plasmocitosis de la médula ósea y lesiones líticas extensas (>2) e hipercalcemia).
4. No se permiten otras neoplasias malignas previas excepto las siguientes: cáncer de piel de células basales o de células escamosas tratado adecuadamente, cáncer de cuello uterino in situ, cáncer en estadio I o II tratado adecuadamente del cual el paciente se encuentra actualmente en remisión completa, o cualquier otro cáncer del cual el El paciente ha estado libre de enfermedad durante 5 años.
5. Los pacientes no deben ser VIH positivos.
6. No podrán participar mujeres embarazadas o lactantes. Las mujeres y los hombres en edad reproductiva no pueden participar a menos que hayan aceptado usar un método anticonceptivo eficaz.