成人の血友病 A 保因者における DDAVP に対する検査室での反応の特徴付け
2018年7月12日 更新者：Robert Sidonio、Emory University
この研究の目的は、女性の血友病 A 保因者が DDAVP (デスモプレシン) と呼ばれる薬剤にどのように反応するかを調べることです。
調査の概要
詳細な説明
DDAVP (デスモプレシン) は、血友病、フォン ヴィレブランド病、質的血小板障害などの出血性疾患のある人の治療に一般的に使用され、凝固を改善します。
治験責任医師は、静脈内 DDAVP (デスモプレシン) に反応した被験者の凝固因子の増加を評価したいと考えており、これらの内部凝固因子のレベルは、投薬後のさまざまな時点で測定されます。
治験責任医師は、成人の血友病 A 保因者における DDAVP (デスモプレシン) に対する反応を、質的血小板機能不全と診断された女性と比較します。
研究の種類
介入
入学 (実際)
2
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory University
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Children's Hospital of Atlanta Egleston
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～60年 (大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
女性
説明
包含基準:
血友病 A 保因者の包含基準:
- 入学時の年齢が18～60歳の女性
- 遺伝的に確認された、または絶対的な血友病Aキャリア（血友病Aの2人の男の子の母親、血友病Aの父親の娘、または息子と血友病Aの別の男性の親戚の母親）
- 変異型の保持によって患者を層別化するために、FVIII 分泌の低下、タンパク質の安定性またはトロンビン切断部位の干渉につながると予測される軽度の変異の 10 人の血友病保因者と、予測される負の交差反応物質につながる重度の変異の 10 人の血友病保因者が選択されます。 予測される変異の FVIII 機能は、EAHAD (欧州血友病協会) の凝固因子バリアント データベース (www.eahad-db.org) によって検証されます。
- 採血量が許容範囲内であることを確認するための体重 >40kg
非血友病 A キャリアの包含基準 (軽度の質的血小板機能不全の女性):
- 入学時の年齢が18～60歳の女性
- -全血または血小板が豊富な血漿ルミアグリゴメトリーは、少なくとも1つの機会に少なくとも1つのアゴニストへの凝集の減少と一致する（グランツマンストロンバステニアまたはベルナール・スーリエ症候群の証拠を除く）、またはプライマリ血液学者によって質的血小板障害があると決定された
- 登録されているキャリアと 10 歳までに一致する年齢
- 採血量が許容範囲内であることを確認するための体重 >40kg
除外基準:
- -付随する出血または凝固障害の個人歴
- アスピリンまたはクロピドグレルの毎日の使用を必要とする心臓病
- -デスモプレシン（DDAVP）後24時間、水分制限プロトコルを遵守できない
- 心筋梗塞、腎不全または肝不全またはてんかんの個人歴
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：診断
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：軽度の突然変異を伴う血友病A保因者
血友病 A 軽度の変異を有する保因者には、0.3mcg/kg の DDAVP (デスモプレシン) を単回静脈内投与します。
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デスモプレシンまたは DDAVP は、非外傷性末梢 IV ラインを介して 0.3 mcg/kg の用量で 30 分間にわたって静脈内 (IV) 投与されます。
他の名前：
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アクティブコンパレータ：重度の変異を有する血友病A保因者
血友病 A 重症型変異を有する保因者には、0.3mcg/kg の DDAVP (デスモプレシン) を単回静脈内投与します。
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デスモプレシンまたは DDAVP は、非外傷性末梢 IV ラインを介して 0.3 mcg/kg の用量で 30 分間にわたって静脈内 (IV) 投与されます。
他の名前：
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アクティブコンパレータ：コントロール
軽度の質的血小板機能不全の被験者には、0.3mcg/kgのDDAVP（デスモプレシン）の単回静脈内投与が行われます。
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デスモプレシンまたは DDAVP は、非外傷性末梢 IV ラインを介して 0.3 mcg/kg の用量で 30 分間にわたって静脈内 (IV) 投与されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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第 VIII 因子抗原レベルの 50% を超える増加を達成し、維持する被験者の割合
時間枠：240分
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０．３ｍｃｇ／ｋｇで静脈内デスモプレシン（ＤＤＡＶＰ）を投与した後、ベースラインと比較して２４０分で第ＶＩＩＩ因子抗原（ＦＶＩＩＩ：Ｃ）レベル＞５０％を達成し維持する被験者のパーセンテージを記録する。
第ＶＩＩＩ因子抗原（ＦＶＩＩＩ：Ｃ）のレベルは、一段階アッセイを使用して測定される。
保因者と対照群との間の実験室応答を比較し、ベースラインから2倍を超える応答を有し、240分で第VIII因子抗原(FVIII:C)>50%を維持した被験者の割合を記録する。
第 VIII 因子抗原 (FVIII:C) のレベルを 240 分で 50% 以上に維持する血友病 A 保因者の割合が低いことは、成人のデスモプレシン (DDAVP) に対する実験室での反応と第 VIII 因子抗原 (FVIII:C) の持続性を示しています。対照群と比較して、血友病Aキャリアが減少しています。
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240分
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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第VIII因子抗原レベルの経時変化
時間枠：ベースライン、240 分
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静脈内デスモプレシン（DDAVP）を0.3mcg/kgで投与した後、保因者は突然変異のタイプ（軽度または重度）によって層別化されます。
第VIII因子抗原のレベルは、ベースラインと240分で一段階アッセイを使用して測定されます。
軽度および重度の変異を有する血友病保因者の第 VIII 因子抗原のレベルが記録されます。
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ベースライン、240 分
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フォン・ヴィレブランド因子抗原 (vWF:Ag) レベルの経時変化
時間枠：ベースライン、240 分
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静脈内デスモプレシン（DDAVP）を0.3mcg/kgで投与した後、保因者は突然変異のタイプ（軽度または重度）によって層別化されます。
フォン・ヴィレブランド因子抗原（ｖＷＦ：Ａｇ）のレベルは、ベースラインおよび２４０分で比濁アッセイを使用して測定される。
軽度および重度の変異を有する血友病保因者におけるフォン・ヴィレブランド因子抗原（vWF:Ag）のレベルを記録します。
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ベースライン、240 分
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ベースラインのFVIII:C/vWF:Ag比が1である被験者の平均FVIII:C/vWF:Ag比
時間枠：240分
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第ＶＩＩＩ因子抗原：フォン・ヴィレブランド因子抗原（ＦＶＩＩＩ：Ｃ：ｖＷＦ：Ａｇ）比が１である被験者における第ＶＩＩＩ因子抗原（ＦＶＩＩＩ：Ｃ）レベルの維持を評価する。
第ＶＩＩＩ因子抗原およびフォン・ヴィレブランド因子抗原のレベルは、一段階アッセイおよび比濁アッセイをそれぞれ使用して測定される。
ベースライン FVIII:C:vWF:Ag = 1 の被験者は、240 分で FVIII:C:vWF:Ag 比が評価されます。
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240分
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ベースラインのFVIII:C/vWF:Ag比が1未満の被験者の平均FVIII:C/vWF:Ag比
時間枠：240分
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第ＶＩＩＩ因子抗原：フォン・ヴィレブランド因子抗原（ＦＶＩＩＩ：Ｃ：ｖＷＦ：Ａｇ）比が＜１である被験者における第ＶＩＩＩ因子抗原（ＦＶＩＩＩ：Ｃ）レベルの維持を評価する。
第ＶＩＩＩ因子抗原およびフォン・ヴィレブランド因子抗原のレベルは、一段階アッセイおよび比濁アッセイをそれぞれ使用して測定される。
ベースライン FVIII:C:vWF:Ag < 1 を有する対象は、240 分で評価される FVIII:C:vWF:Ag 比を有する。
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240分
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ベースラインの FVIII:C/vWF:Ag 比が 1 を超える被験者の平均 FVIII:C/vWF:Ag 比
時間枠：240分
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第ＶＩＩＩ因子抗原：フォン・ヴィレブランド因子抗原（ＦＶＩＩＩ：Ｃ：ｖＷＦ：Ａｇ）比が＞１である被験者における第ＶＩＩＩ因子抗原（ＦＶＩＩＩ：Ｃ）レベルの維持を評価する。
第ＶＩＩＩ因子抗原およびフォン・ヴィレブランド因子抗原のレベルは、一段階アッセイおよび比濁アッセイをそれぞれ使用して測定される。
ベースラインの FVIII:C:vWF:Ag が 1 を超える被験者は、240 分で FVIII:C:vWF:Ag 比を評価します。
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240分
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Robert Sidonio, Jr., MD、Emory University
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2015年7月1日
一次修了 (実際)
2018年6月15日
研究の完了 (実際)
2018年6月15日
試験登録日
最初に提出
2015年7月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年7月21日
最初の投稿 (見積もり)
2015年7月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年7月16日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年7月12日
最終確認日
2018年7月1日
詳しくは
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