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Caracterização da Resposta Laboratorial ao DDAVP em Adultos Portadores de Hemofilia A

12 de julho de 2018 atualizado por: Robert Sidonio, Emory University
O objetivo deste estudo é determinar como mulheres portadoras de hemofilia A respondem a um medicamento chamado DDAVP (Desmopressina).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

DDAVP (desmopressina) é comumente usado no tratamento de pessoas com distúrbios hemorrágicos, como hemofilia, doença de von Willebrand ou distúrbios qualitativos das plaquetas, para ajudá-los a coagular melhor. O investigador deseja avaliar o aumento dos fatores de coagulação dos indivíduos em resposta à DDAVP intravenosa (Desmopressina) e os níveis desses fatores de coagulação internos serão medidos em momentos diferentes após a administração do medicamento. O investigador irá comparar a resposta ao DDAVP (Desmopressina) em adultos portadores de hemofilia A com mulheres com diagnóstico de disfunção plaquetária qualitativa.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

2

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Children's Hospital of Atlanta Egleston

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 60 anos (Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Fêmea

Descrição

Critério de inclusão:

Critérios de inclusão para portadores de hemofilia A:

  • Mulheres de 18 a 60 anos de idade no momento da inscrição
  • Hemofilia A geneticamente comprovada ou portadora obrigatória (mãe de 2 meninos com hemofilia A, filha de pai com hemofilia A ou mãe de filho e outro parente do sexo masculino com hemofilia A)
  • Para estratificar os pacientes por portadores de mutação tipo 10 portadores de hemofilia de mutações leves que são previstas para levar à redução da secreção de FVIII, estabilidade de proteína ou interferência no local de clivagem da trombina e 10 portadores de hemofilia de mutações graves que levam a material reativo negativo previsto serão selecionados. A função FVIII prevista da mutação será verificada pelo banco de dados de variantes de fator coagulante da EAHAD (Associação Europeia para Hemofilia e Distúrbios Relacionados) em www.eahad-db.org)
  • Peso > 40 kg para garantir que os volumes de sangue a serem coletados estejam dentro da faixa segura aceita

Critérios de inclusão para não portadores de hemofilia A (mulheres com disfunção plaquetária qualitativa leve):

  • Mulheres de 18 a 60 anos de idade no momento da inscrição
  • Lumiagregometria de sangue total ou plasma rico em plaquetas consistente com agregação reduzida para pelo menos 1 agonista em pelo menos uma ocasião (excluindo evidência de Trombastenia de Glanzmann ou Síndrome de Bernard Soulier) ou determinada por hematologista primário como tendo um distúrbio plaquetário qualitativo
  • Idade correspondente por 10 anos à operadora inscrita
  • Peso > 40 kg para garantir que os volumes de sangue a serem coletados estejam dentro da faixa segura aceita

Critério de exclusão:

  • História pessoal de sangramento concomitante ou distúrbio de coagulação
  • Condição cardíaca que requer o uso diário de aspirina ou clopidogrel
  • Incapacidade de cumprir o protocolo de restrição de fluidos por 24 horas após a Desmopressina (DDAVP)
  • História pessoal de infarto do miocárdio, insuficiência renal ou hepática ou epilepsia

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Diagnóstico
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: Portadores de hemofilia A com mutação leve
Os portadores de hemofilia A com mutação do tipo leve receberão uma dose única intravenosa de 0,3mcg/kg de DDAVP (Desmopressina).
Medicamento: Desmopressina
Desmopressina ou DDAVP serão administrados por via intravenosa (IV) através de uma linha IV periférica não traumática em uma dose de 0,3 mcg/kg durante 30 minutos.
Outros nomes:
  • DDAVP
Comparador Ativo: Portadores de hemofilia A com mutação grave
Os portadores de hemofilia A com mutação do tipo grave receberão uma dose única intravenosa de 0,3mcg/kg de DDAVP (Desmopressina).
Medicamento: Desmopressina
Desmopressina ou DDAVP serão administrados por via intravenosa (IV) através de uma linha IV periférica não traumática em uma dose de 0,3 mcg/kg durante 30 minutos.
Outros nomes:
  • DDAVP
Comparador Ativo: Ao controle
Indivíduos com disfunção plaquetária qualitativa leve receberão uma dose intravenosa única de 0,3mcg/kg de DDAVP (Desmopressina).
Medicamento: Desmopressina
Desmopressina ou DDAVP serão administrados por via intravenosa (IV) através de uma linha IV periférica não traumática em uma dose de 0,3 mcg/kg durante 30 minutos.
Outros nomes:
  • DDAVP

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de indivíduos que atingem e mantêm aumento > 50% nos níveis de antígeno do Fator VIII
Prazo: 240 minutos
Após a administração de Desmopressina intravenosa (DDAVP) a 0,3mcg/kg, será registrada a porcentagem de indivíduos que atingem e mantêm níveis de antígeno de Fator VIII (FVIII:C) >50% em 240 minutos em comparação com a linha de base. Os níveis de antígeno do Fator VIII (FVIII:C) serão medidos usando um ensaio de um estágio. A resposta laboratorial entre os portadores e o grupo de controle será comparada e a porcentagem de indivíduos que têm mais de 2 vezes a resposta da linha de base e manutenção do antígeno Fator VIII (FVIII:C) > 50% em 240 minutos será registrada. Uma porcentagem menor de portadores de hemofilia A que mantêm níveis de antígeno Fator VIII (FVIII:C) > 50% em 240 minutos indica que a resposta laboratorial e manutenção do antígeno Fator VIII (FVIII:C) em resposta à Desmopressina (DDAVP) em adultos portadores de hemofilia A é reduzido em relação ao grupo controle.
240 minutos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança na resposta ao longo do tempo dos níveis de antígeno do Fator VIII
Prazo: Linha de base, 240 minutos
Após a administração de Desmopressina (DDAVP) intravenosa a 0,3mcg/kg, os portadores serão estratificados pelo tipo de mutação (leve ou grave). Os níveis de antígeno do Fator VIII serão medidos usando um ensaio de um estágio na linha de base e 240 minutos. Serão registrados os níveis do antígeno Fator VIII em portadores de hemofilia com mutações leves e graves.
Linha de base, 240 minutos
Alteração na resposta ao longo do tempo dos níveis de antígeno do fator de von Willebrand (vWF:Ag)
Prazo: Linha de base, 240 minutos
Após a administração de Desmopressina (DDAVP) intravenosa a 0,3mcg/kg, os portadores serão estratificados pelo tipo de mutação (leve ou grave). Os níveis de antígeno do fator de von Willebrand (vWF:Ag) serão medidos por meio de ensaio turbidométrico na linha de base e 240 minutos. Serão registrados os níveis de antígeno do fator de von Willebrand (vWF:Ag) em portadores de hemofilia com mutações leves e graves.
Linha de base, 240 minutos
Razão FVIII:C/vWF:Ag média em indivíduos com a razão FVIII:C/vWF:Ag de linha de base de 1
Prazo: 240 minutos
Será avaliada a manutenção dos níveis de antígeno do Fator VIII (FVIII:C) em indivíduos com relação de 1 antígeno do fator VIII:antígeno do fator de von Willebrand (FVIII:C:vWF:Ag). Os níveis de antígeno do fator VIII e antígeno do fator de von Willebrand serão medidos usando um ensaio de um estágio e ensaios turbimétricos, respectivamente. Os sujeitos que têm uma linha de base FVIII:C:vWF:Ag =1 terão sua razão FVIII:C:vWF:Ag avaliada em 240 minutos.
240 minutos
Razão média de FVIII:C/vWF:Ag em indivíduos com a razão basal de FVIII:C/vWF:Ag <1
Prazo: 240 minutos
Será avaliada a manutenção dos níveis de antígeno do Fator VIII (FVIII:C) em indivíduos com relação antígeno do fator VIII:antígeno do fator de von Willebrand (FVIII:C:vWF:Ag) <1. Os níveis de antígeno do fator VIII e antígeno do fator de von Willebrand serão medidos usando um ensaio de um estágio e ensaios turbimétricos, respectivamente. Os indivíduos que têm uma linha de base FVIII:C:vWF:Ag <1 terão sua razão FVIII:C:vWF:Ag avaliada em 240 minutos.
240 minutos
Razão FVIII:C/vWF:Ag média em indivíduos com a razão FVIII:C/vWF:Ag basal de >1
Prazo: 240 minutos
Será avaliada a manutenção dos níveis de antígeno do Fator VIII (FVIII:C) em indivíduos com relação antígeno do fator VIII:antígeno do fator de von Willebrand (FVIII:C:vWF:Ag) >1. Os níveis de antígeno do fator VIII e antígeno do fator de von Willebrand serão medidos usando um ensaio de um estágio e ensaios turbimétricos, respectivamente. Os indivíduos que têm uma linha de base FVIII:C:vWF:Ag >1 terão sua razão FVIII:C:vWF:Ag avaliada em 240 minutos.
240 minutos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Emory University

Investigadores

  • Investigador principal: Robert Sidonio, Jr., MD, Emory University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de julho de 2015

Conclusão Primária (Real)

15 de junho de 2018

Conclusão do estudo (Real)

15 de junho de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de julho de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

21 de julho de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

22 de julho de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

16 de julho de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de julho de 2018

Última verificação

1 de julho de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • IRB00080329

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