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Charakterisierung der Laborantwort auf DDAVP bei erwachsenen Hämophilie-A-Trägern

12. Juli 2018 aktualisiert von: Robert Sidonio, Emory University
Der Zweck dieser Studie ist es, festzustellen, wie weibliche Hämophilie-A-Trägerinnen auf ein Medikament namens DDAVP (Desmopressin) ansprechen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

DDAVP (Desmopressin) wird üblicherweise bei der Behandlung von Personen mit Blutgerinnungsstörungen wie Hämophilie, von-Willebrand-Krankheit oder qualitativen Blutplättchenstörungen verwendet, um ihnen zu helfen, besser zu gerinnen. Der Forscher möchte den Anstieg der Gerinnungsfaktoren der Probanden als Reaktion auf intravenöses DDAVP (Desmopressin) beurteilen, und die Werte dieser internen Gerinnungsfaktoren werden zu verschiedenen Zeiten nach Verabreichung des Medikaments gemessen. Der Prüfarzt vergleicht die Reaktion auf DDAVP (Desmopressin) bei erwachsenen Hämophilie-A-Trägern mit Frauen mit der Diagnose einer qualitativen Thrombozytenfunktionsstörung.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

2

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Children's Hospital of Atlanta Egleston

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 60 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Weiblich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Einschlusskriterien für Hämophilie-A-Träger:

  • Frauen im Alter von 18 bis 60 Jahren zum Zeitpunkt der Anmeldung
  • Genetisch verifizierte oder obligate Hämophilie-A-Trägerin (Mutter von 2 Jungen mit Hämophilie A, Tochter eines Vaters mit Hämophilie A oder Mutter eines Sohnes und eines weiteren männlichen Verwandten mit Hämophilie A)
  • Zur Stratifizierung von Patienten nach Mutationsträgern werden Hämophilie-Träger vom Typ 10 mit leichten Mutationen, von denen vorhergesagt wird, dass sie zu einer verringerten FVIII-Sekretion, Proteinstabilität oder Interferenz der Thrombin-Spaltstelle führen, und 10 Hämophilie-Träger von schweren Mutationen, die zu vorhergesagtem negativem kreuzreaktivem Material führen, ausgewählt. Die vorhergesagte FVIII-Funktion der Mutation wird von der EAHAD (European Association for Haemophilia and Allied Disorders) Coagulant Factor Variant Database unter www.eahad-db.org verifiziert)
  • Gewicht > 40 kg, um sicherzustellen, dass die zu entnehmenden Blutmengen innerhalb des akzeptierten sicheren Bereichs liegen

Einschlusskriterien für Nicht-Hämophilie-A-Träger (Frauen mit leichter qualitativer Thrombozytenfunktionsstörung):

  • Frauen im Alter von 18 bis 60 Jahren zum Zeitpunkt der Anmeldung
  • Vollblut- oder plättchenreiches Plasma-Lumiaggregometrie im Einklang mit einer reduzierten Aggregation auf mindestens 1 Agonisten bei mindestens einer Gelegenheit (ausgenommen Hinweise auf Glanzmann-Thrombasthenie oder Bernard-Soulier-Syndrom) oder vom primären Hämatologen als eine qualitative Thrombozytenstörung festgestellt
  • Altersangleichung um 10 Jahre an den bei der Fluggesellschaft angemeldeten Träger
  • Gewicht > 40 kg, um sicherzustellen, dass die zu entnehmenden Blutmengen innerhalb des akzeptierten sicheren Bereichs liegen

Ausschlusskriterien:

  • Persönliche Vorgeschichte von begleitenden Blutungen oder Gerinnungsstörungen
  • Herzerkrankungen, die die tägliche Einnahme von Aspirin oder Clopidogrel erfordern
  • Unfähigkeit, das Flüssigkeitsrestriktionsprotokoll für 24 Stunden nach Desmopressin (DDAVP) einzuhalten
  • Persönliche Vorgeschichte eines Myokardinfarkts, Nieren- oder Leberinsuffizienz oder Epilepsie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Diagnose
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Hämophilie-A-Träger mit leichter Mutation
Hämophilie-A-Träger mit einer leichten Mutation erhalten eine intravenöse Einzeldosis von 0,3 µg/kg DDAVP (Desmopressin).
Arzneimittel: Desmopressin
Desmopressin oder DDAVP werden intravenös (IV) über einen nichttraumatischen peripheren IV-Zugang in einer Dosis von 0,3 µg/kg über 30 Minuten verabreicht.
Andere Namen:
  • DDAVP
Aktiver Komparator: Hämophilie-A-Träger mit schwerer Mutation
Hämophilie-A-Träger mit einer schweren Typmutation erhalten eine intravenöse Einzeldosis von 0,3 µg/kg DDAVP (Desmopressin).
Arzneimittel: Desmopressin
Desmopressin oder DDAVP werden intravenös (IV) über einen nichttraumatischen peripheren IV-Zugang in einer Dosis von 0,3 µg/kg über 30 Minuten verabreicht.
Andere Namen:
  • DDAVP
Aktiver Komparator: Kontrolle
Personen mit einer leichten qualitativen Thrombozytenfunktionsstörung erhalten eine intravenöse Einzeldosis von 0,3 µg/kg DDAVP (Desmopressin).
Arzneimittel: Desmopressin
Desmopressin oder DDAVP werden intravenös (IV) über einen nichttraumatischen peripheren IV-Zugang in einer Dosis von 0,3 µg/kg über 30 Minuten verabreicht.
Andere Namen:
  • DDAVP

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Probanden, die einen Anstieg der Faktor-VIII-Antigenspiegel von >50 % erreichen und aufrechterhalten
Zeitfenster: 240 Minuten
Nach der Verabreichung von intravenösem Desmopressin (DDAVP) mit 0,3 µg/kg wird der Prozentsatz der Probanden aufgezeichnet, die Faktor-VIII-Antigen (FVIII:C)-Spiegel > 50 % nach 240 Minuten im Vergleich zum Ausgangswert erreichen und aufrechterhalten. Die Spiegel des Faktor-VIII-Antigens (FVIII:C) werden mit einem einstufigen Assay gemessen. Die Laborantwort zwischen den Trägern und der Kontrollgruppe wird verglichen und der Prozentsatz der Probanden, die eine mehr als 2-fache Antwort gegenüber dem Ausgangswert und eine Aufrechterhaltung des Faktor-VIII-Antigens (FVIII:C) > 50 % nach 240 Minuten aufweisen, wird aufgezeichnet. Ein geringerer Prozentsatz von Hämophilie-A-Trägern, die Faktor-VIII-Antigen (FVIII:C)-Spiegel > 50 % nach 240 Minuten aufrechterhalten, weist darauf hin, dass die Laborantwort und Aufrechterhaltung von Faktor-VIII-Antigen (FVIII:C) als Antwort auf Desmopressin (DDAVP) bei Erwachsenen vorliegt Hämophilie-A-Träger sind im Vergleich zur Kontrollgruppe reduziert.
240 Minuten

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der zeitlichen Reaktion der Faktor-VIII-Antigenspiegel
Zeitfenster: Grundlinie, 240 Minuten
Nach Verabreichung von intravenösem Desmopressin (DDAVP) mit 0,3 mcg/kg werden die Träger nach Art der Mutation (leicht oder schwer) stratifiziert. Die Spiegel des Faktor-VIII-Antigens werden mit einem einstufigen Assay zu Studienbeginn und nach 240 Minuten gemessen. Die Spiegel des Faktor-VIII-Antigens bei Hämophilie-Trägern mit leichten und schweren Mutationen werden aufgezeichnet.
Grundlinie, 240 Minuten
Veränderung der zeitlichen Reaktion der Spiegel des von-Willebrand-Faktor-Antigens (vWF:Ag).
Zeitfenster: Grundlinie, 240 Minuten
Nach Verabreichung von intravenösem Desmopressin (DDAVP) mit 0,3 mcg/kg werden die Träger nach Art der Mutation (leicht oder schwer) stratifiziert. Die Spiegel des von-Willebrand-Faktor-Antigens (vWF:Ag) werden unter Verwendung eines turbidometrischen Assays zu Studienbeginn und nach 240 Minuten gemessen. Die Spiegel des von-Willebrand-Faktor-Antigens (vWF:Ag) bei Hämophilie-Trägern mit leichten und schweren Mutationen werden erfasst.
Grundlinie, 240 Minuten
Mittleres FVIII:C/vWF:Ag-Verhältnis bei Probanden mit einem Ausgangs-FVIII:C/vWF:Ag-Verhältnis von 1
Zeitfenster: 240 Minuten
Die Aufrechterhaltung der Faktor-VIII-Antigen (FVIII:C)-Spiegel bei Probanden mit einem Faktor-VIII-Antigen:Von-Willebrand-Faktor-Antigen (FVIII:C:vWF:Ag)-Verhältnis von 1 wird bewertet. Die Spiegel des Faktor-VIII-Antigens und des von-Willebrand-Faktor-Antigens werden mit einem einstufigen Assay bzw. turbidometrischen Assays gemessen. Das FVIII:C:vWF:Ag-Verhältnis der Probanden mit einem Basislinien-FVIII:C:vWF:Ag = 1 wird nach 240 Minuten bestimmt.
240 Minuten
Mittleres FVIII:C/vWF:Ag-Verhältnis bei Probanden mit einem Ausgangs-FVIII:C/vWF:Ag-Verhältnis von < 1
Zeitfenster: 240 Minuten
Die Aufrechterhaltung der Faktor-VIII-Antigen (FVIII:C)-Spiegel bei Probanden mit einem Faktor-VIII-Antigen:Von-Willebrand-Faktor-Antigen (FVIII:C:vWF:Ag)-Verhältnis von < 1 wird bewertet. Die Spiegel des Faktor-VIII-Antigens und des von-Willebrand-Faktor-Antigens werden mit einem einstufigen Assay bzw. turbidometrischen Assays gemessen. Das FVIII:C:vWF:Ag-Verhältnis der Probanden mit einem Ausgangs-FVIII:C:vWF:Ag < 1 wird nach 240 Minuten bestimmt.
240 Minuten
Mittleres FVIII:C/vWF:Ag-Verhältnis bei Probanden mit einem Ausgangs-FVIII:C/vWF:Ag-Verhältnis von >1
Zeitfenster: 240 Minuten
Die Aufrechterhaltung der Faktor-VIII-Antigen (FVIII:C)-Spiegel bei Probanden mit einem Faktor-VIII-Antigen:Von-Willebrand-Faktor-Antigen (FVIII:C:vWF:Ag)-Verhältnis von > 1 wird bewertet. Die Spiegel des Faktor-VIII-Antigens und des von-Willebrand-Faktor-Antigens werden mit einem einstufigen Assay bzw. turbidometrischen Assays gemessen. Das FVIII:C:vWF:Ag-Verhältnis der Probanden mit einem Ausgangs-FVIII:C:vWF:Ag > 1 wird nach 240 Minuten bestimmt.
240 Minuten

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Emory University

Ermittler

  • Hauptermittler: Robert Sidonio, Jr., MD, Emory University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juli 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

15. Juni 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

15. Juni 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Juli 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Juli 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

22. Juli 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

16. Juli 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Juli 2018

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IRB00080329

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