Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Характеристика лабораторного ответа на DDAVP у взрослых носителей гемофилии А

12 июля 2018 г. обновлено: Robert Sidonio, Emory University
Целью этого исследования является определение того, как женщины-носители гемофилии А реагируют на лекарство под названием DDAVP (десмопрессин).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

DDAVP (десмопрессин) обычно используется для лечения людей с нарушениями свертываемости крови, такими как гемофилия, болезнь фон Виллебранда или качественные нарушения тромбоцитов, чтобы улучшить их свертываемость. Исследователь хочет оценить увеличение факторов свертывания крови субъектов в ответ на внутривенное введение DDAVP (десмопрессин), и уровни этих внутренних факторов свертывания будут измеряться в разное время после введения лекарства. Исследователь сравнит ответ на DDAVP (десмопрессин) у взрослых носителей гемофилии А и у женщин с диагнозом качественной дисфункции тромбоцитов.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

2

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Emory University
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Children's Hospital of Atlanta Egleston

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 60 лет (Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Женский

Описание

Критерии включения:

Критерии включения для носителей гемофилии А:

  • Женщины 18-60 лет на момент зачисления
  • Генетически подтвержденный или облигатный носитель гемофилии А (мать 2 мальчиков с гемофилией А, дочь отца с гемофилией А или мать сына и другого родственника мужского пола с гемофилией А)
  • Для стратификации пациентов с носительством гемофилии типа 10 будут выбраны носители легких мутаций, которые, по прогнозам, приведут к снижению секреции FVIII, стабильности белка или интерференции сайта расщепления тромбином, и 10 носителей гемофилии с тяжелыми мутациями, которые приведут к прогнозируемому отрицательному перекрестно-реактивному материалу. Предсказанная функция мутации FVIII будет проверена с помощью базы данных вариантов коагулянтных факторов EAHAD (Европейской ассоциации гемофилии и родственных заболеваний) на сайте www.eahad-db.org)
  • Вес > 40 кг, чтобы гарантировать, что объемы крови, которые необходимо взять, находятся в пределах допустимого безопасного диапазона.

Критерии включения для носителей негемофилии А (женщины с легкой качественной дисфункцией тромбоцитов):

  • Женщины 18-60 лет на момент зачисления
  • Люмиагрегометрия цельной крови или богатой тромбоцитами плазмы, свидетельствующая о снижении агрегации по крайней мере до 1 агониста по крайней мере в одном случае (за исключением признаков тромбастении Гланцманна или синдрома Бернара-Сулье) или определенная первичным гематологом как наличие качественного нарушения тромбоцитов
  • Возраст на 10 лет соответствует зарегистрированному оператору связи
  • Вес > 40 кг, чтобы гарантировать, что объемы крови, которые необходимо взять, находятся в пределах допустимого безопасного диапазона.

Критерий исключения:

  • Сопутствующее кровотечение или нарушение свертываемости в личном анамнезе
  • Сердечные заболевания, требующие ежедневного приема аспирина или клопидогреля.
  • Неспособность соблюдать протокол ограничения жидкости в течение 24 часов после введения десмопрессина (DDAVP)
  • Личная история инфаркта миокарда, почечной или печеночной недостаточности или эпилепсии

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Диагностика
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: Носители гемофилии А с легкой мутацией
Носителям гемофилии А с мутацией легкого типа будет введена однократная внутривенная доза 0,3 мкг/кг DDAVP (десмопрессина).
Лекарство: Десмопрессин
Десмопрессин или DDAVP будут вводить внутривенно (в/в) через нетравматический периферический в/в катетер в дозе 0,3 мкг/кг в течение 30 минут.
Другие имена:
  • ДДАВП
Активный компаратор: Носители гемофилии А с тяжелой мутацией
Носителям гемофилии А с мутацией тяжелого типа будет введена однократная внутривенная доза 0,3 мкг/кг DDAVP (десмопрессина).
Лекарство: Десмопрессин
Десмопрессин или DDAVP будут вводить внутривенно (в/в) через нетравматический периферический в/в катетер в дозе 0,3 мкг/кг в течение 30 минут.
Другие имена:
  • ДДАВП
Активный компаратор: Контроль
Субъектам с легкой качественной дисфункцией тромбоцитов будет введена однократная внутривенная доза 0,3 мкг/кг DDAVP (десмопрессина).
Лекарство: Десмопрессин
Десмопрессин или DDAVP будут вводить внутривенно (в/в) через нетравматический периферический в/в катетер в дозе 0,3 мкг/кг в течение 30 минут.
Другие имена:
  • ДДАВП

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент субъектов, у которых достигнуто и поддерживается > 50% повышение уровня антигена фактора VIII
Временное ограничение: 240 минут
После внутривенного введения десмопрессина (DDAVP) в дозе 0,3 мкг/кг будет зарегистрирован процент субъектов, достигших и поддерживающих уровень антигена фактора VIII (FVIII:C) >50% через 240 минут по сравнению с исходным уровнем. Уровни антигена фактора VIII (FVIII:C) будут измеряться с использованием одностадийного анализа. Лабораторный ответ между носителями и контрольной группой будет сравнен, и будет зарегистрирован процент субъектов, которые имеют более чем двукратный ответ по сравнению с исходным уровнем и поддерживают уровень антигена фактора VIII (FVIII:C) >50% через 240 минут. Меньший процент носителей гемофилии А, у которых сохраняется уровень антигена фактора VIII (FVIII:C) >50% через 240 минут, указывает на то, что лабораторный ответ и поддержание антигена фактора VIII (FVIII:C) в ответ на десмопрессин (DDAVP) у взрослых носительство гемофилии А снижено по сравнению с контрольной группой.
240 минут

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение во времени ответа уровней антигена фактора VIII
Временное ограничение: Базовый уровень, 240 минут
После внутривенного введения десмопрессина (DDAVP) в дозе 0,3 мкг/кг носители будут стратифицированы по типу мутации (легкая или тяжелая). Уровни антигена фактора VIII будут измеряться с использованием одноэтапного анализа на исходном уровне и через 240 минут. Уровни антигена фактора VIII у носителей гемофилии с легкими и тяжелыми мутациями будут зарегистрированы.
Базовый уровень, 240 минут
Изменение во времени реакции уровней антигена фактора фон Виллебранда (vWF:Ag)
Временное ограничение: Базовый уровень, 240 минут
После внутривенного введения десмопрессина (DDAVP) в дозе 0,3 мкг/кг носители будут стратифицированы по типу мутации (легкая или тяжелая). Уровни антигена фактора фон Виллебранда (vWF:Ag) будут измеряться с помощью турбидометрического анализа на исходном уровне и через 240 минут. Уровни антигена фактора фон Виллебранда (vWF:Ag) у носителей гемофилии с легкими и тяжелыми мутациями будут зарегистрированы.
Базовый уровень, 240 минут
Среднее соотношение FVIII:C/vWF:Ag у субъектов с исходным соотношением FVIII:C/vWF:Ag, равным 1
Временное ограничение: 240 минут
Будет оценена устойчивость уровней антигена фактора VIII (FVIII:C) у субъектов с соотношением антиген фактора VIII: антиген фактора фон Виллебранда (FVIII:C:vWF:Ag), равным 1. Уровни антигена фактора VIII и антигена фактора фон Виллебранда будут измеряться с использованием одноэтапного анализа и турбидометрического анализа соответственно. У субъектов, у которых исходный уровень FVIII:C:vWF:Ag = 1, соотношение FVIII:C:vWF:Ag будет оцениваться через 240 минут.
240 минут
Среднее соотношение FVIII:C/vWF:Ag у субъектов с исходным соотношением FVIII:C/vWF:Ag <1
Временное ограничение: 240 минут
Будет оцениваться поддержание уровней антигена фактора VIII (FVIII:C) у субъектов с соотношением антиген фактора VIII: антиген фактора фон Виллебранда (FVIII:C:vWF:Ag) <1. Уровни антигена фактора VIII и антигена фактора фон Виллебранда будут измеряться с использованием одноэтапного анализа и турбидометрического анализа соответственно. У субъектов с исходным уровнем FVIII:C:vWF:Ag <1 отношение FVIII:C:vWF:Ag будет оцениваться через 240 минут.
240 минут
Среднее соотношение FVIII:C/vWF:Ag у субъектов с исходным соотношением FVIII:C/vWF:Ag >1
Временное ограничение: 240 минут
Будет оцениваться поддержание уровней антигена фактора VIII (FVIII:C) у субъектов с соотношением антиген фактора VIII:антиген фактора фон Виллебранда (FVIII:C:vWF:Ag) >1. Уровни антигена фактора VIII и антигена фактора фон Виллебранда будут измеряться с использованием одноэтапного анализа и турбидометрического анализа соответственно. У субъектов с исходным уровнем FVIII:C:vWF:Ag >1 отношение FVIII:C:vWF:Ag будет оцениваться через 240 минут.
240 минут

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Emory University

Следователи

  • Главный следователь: Robert Sidonio, Jr., MD, Emory University

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 июля 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

15 июня 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

15 июня 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 июля 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

21 июля 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

22 июля 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

16 июля 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 июля 2018 г.

Последняя проверка

1 июля 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • IRB00080329

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться