Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Karakterisering av laboratorierespons på DDAVP hos voksne hemofili A-bærere

12. juli 2018 oppdatert av: Robert Sidonio, Emory University
Hensikten med denne studien er å finne ut hvordan kvinnelige hemofili A-bærere reagerer på en medisin kalt DDAVP (Desmopressin).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

DDAVP (Desmopressin) brukes ofte i behandlingen av personer med blødningsforstyrrelser som hemofili, von Willebrands sykdom eller kvalitative blodplateforstyrrelser for å hjelpe dem til å koagulere bedre. Utforskeren ønsker å vurdere økningen i forsøkspersonenes koagulasjonsfaktorer som respons på intravenøs DDAVP (Desmopressin) og nivåene av disse interne koagulasjonsfaktorene vil bli målt til ulike tidspunkt etter at medisinen er gitt. Utforskeren vil sammenligne responsen på DDAVP (Desmopressin) hos voksne hemofili A-bærere med kvinner med diagnosen kvalitativ blodplatedysfunksjon.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

2

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory University
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Children's Hospital of Atlanta Egleston

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 60 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Hunn

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Inklusjonskriterier for hemofili A-bærere:

  • Kvinner 18-60 år ved påmelding
  • Genetisk verifisert eller obligatorisk hemofili A-bærer (mor til 2 gutter med hemofili A, datter av en far med hemofili A eller mor til en sønn og en annen mannlig slektning med hemofili A)
  • For å stratifisere pasienter ved å bære mutasjonstype 10 hemofilibærere av milde mutasjoner som er spådd å føre til redusert FVIII-sekresjon, proteinstabilitet eller trombin-spaltningsstedinterferens og 10 hemofilibærere av alvorlige mutasjoner som fører til predikert negativt kryssreaktivt materiale, velges. Forutsagt FVIII-funksjon av mutasjonen vil bli verifisert av EAHAD (European Association for Haemophilia and Allied Disorders) Coagulant Factor Variant Database på www.eahad-db.org)
  • Vekt >40 kg for å sikre at blodvolumene som skal tas er innenfor akseptert sikker rekkevidde

Inklusjonskriterier for ikke-hemofili A-bærere (kvinner med mild kvalitativ blodplatedysfunksjon):

  • Kvinner 18-60 år ved påmelding
  • Fullblod- eller blodplaterik plasmalumiaggregometri forenlig med redusert aggregering til minst 1 agonist ved minst én anledning (unntatt bevis på Glanzmanns Thrombasthenia eller Bernard Soulier Syndrome) eller fastslått av primær hematolog å ha en kvalitativ blodplateforstyrrelse
  • Aldersmatchet med 10 år til transportør registrert
  • Vekt >40 kg for å sikre at blodvolumene som skal tas er innenfor akseptert sikker rekkevidde

Ekskluderingskriterier:

  • Personlig historie med samtidig blødning eller koagulasjonsforstyrrelse
  • Hjertetilstand som krever daglig bruk av aspirin eller klopidogrel
  • Manglende evne til å overholde væskerestriksjonsprotokollen i 24 timer etter Desmopressin (DDAVP)
  • Personlig historie med hjerteinfarkt, nyre- eller leversvikt eller epilepsi

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Diagnostisk
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Bærere av hemofili A med mild mutasjon
Bærere av hemofili A med en mild type mutasjon vil få en enkelt intravenøs dose på 0,3 mcg/kg DDAVP (Desmopressin).
Legemiddel: Desmopressin
Desmopressin eller DDAVP vil bli administrert intravenøst ​​(IV) via en ikke-traumatisk perifer IV-slange i en dose på 0,3 mcg/kg over 30 minutter.
Andre navn:
  • DDAVP
Aktiv komparator: Hemofili A Bærere med alvorlig mutasjon
Bærere av hemofili A med en alvorlig type mutasjon vil få en enkelt intravenøs dose på 0,3 mcg/kg DDAVP (Desmopressin).
Legemiddel: Desmopressin
Desmopressin eller DDAVP vil bli administrert intravenøst ​​(IV) via en ikke-traumatisk perifer IV-slange i en dose på 0,3 mcg/kg over 30 minutter.
Andre navn:
  • DDAVP
Aktiv komparator: Kontroll
Personer med en mild kvalitativ blodplatedysfunksjon vil få en enkelt intravenøs dose på 0,3 mcg/kg DDAVP (Desmopressin).
Legemiddel: Desmopressin
Desmopressin eller DDAVP vil bli administrert intravenøst ​​(IV) via en ikke-traumatisk perifer IV-slange i en dose på 0,3 mcg/kg over 30 minutter.
Andre navn:
  • DDAVP

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av forsøkspersoner som oppnår og opprettholder >50 % økning i faktor VIII-antigennivåer
Tidsramme: 240 minutter
Etter administrering av intravenøs Desmopressin (DDAVP) ved 0,3 mcg/kg, vil prosentandelen av personer som oppnår og opprettholder faktor VIII-antigen (FVIII:C) nivåer >50 % ved 240 minutter sammenlignet med baseline bli registrert. Nivåene av faktor VIII-antigen (FVIII:C) vil bli målt ved hjelp av en ett-trinns analyse. Laboratorieresponsen mellom bærere og kontrollgruppen vil bli sammenlignet, og prosentandelen av forsøkspersoner som har mer enn 2 ganger respons fra baseline og opprettholdelse av faktor VIII-antigen (FVIII:C) >50 % ved 240 minutter, vil bli registrert. En lavere prosentandel av hemofili A-bærere som opprettholder nivåer av faktor VIII-antigen (FVIII:C) >50 % etter 240 minutter indikerer at laboratorieresponsen og opprettholdelsen av faktor VIII-antigenet (FVIII:C) som respons på Desmopressin (DDAVP) hos voksne hemofili A-bærere er redusert sammenlignet med kontrollgruppen.
240 minutter

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i tidsforløpsresponsen til faktor VIII-antigennivåer
Tidsramme: Grunnlinje, 240 minutter
Etter administrering av intravenøs Desmopressin (DDAVP) ved 0,3 mcg/kg, vil bærerne bli stratifisert etter type mutasjon (mild eller alvorlig). Nivåene av faktor VIII-antigen vil bli målt ved hjelp av en ett-trinns analyse ved baseline og 240 minutter. Nivåene av faktor VIII-antigen i hemofilibærere med milde og alvorlige mutasjoner vil bli registrert.
Grunnlinje, 240 minutter
Endring i tidsforløpsresponsen til nivåene av von Willebrand faktorantigen (vWF:Ag)
Tidsramme: Grunnlinje, 240 minutter
Etter administrering av intravenøs Desmopressin (DDAVP) ved 0,3 mcg/kg, vil bærerne bli stratifisert etter type mutasjon (mild eller alvorlig). Nivåene av von Willebrand faktor antigen (vWF:Ag) vil bli målt ved bruk av turbidometrisk analyse ved baseline og 240 minutter. Nivåene av von Willebrand faktor antigen (vWF:Ag) hos hemofilibærere med milde og alvorlige mutasjoner vil bli registrert.
Grunnlinje, 240 minutter
Gjennomsnittlig FVIII:C/vWF:Ag-forhold hos forsøkspersoner med baseline-FVIII:C/vWF:Ag-ratio på 1
Tidsramme: 240 minutter
Opprettholdelsen av faktor VIII-antigen (FVIII:C)-nivåer hos personer med faktor VIII-antigen:von Willebrand faktorantigen (FVIII:C:vWF:Ag)-forhold på 1 vil bli vurdert. Nivåene av faktor VIII-antigen og von Willebrand-faktorantigen vil bli målt ved hjelp av henholdsvis en ett-trinns analyse og turbidometriske analyser. Forsøkspersonene som har en baseline FVIII:C:vWF:Ag =1 vil få sitt FVIII:C:vWF:Ag-forhold vurdert etter 240 minutter.
240 minutter
Gjennomsnittlig FVIII:C/vWF:Ag-ratio hos forsøkspersoner med baseline-FVIII:C/vWF:Ag-ratio på <1
Tidsramme: 240 minutter
Opprettholdelsen av faktor VIII-antigen (FVIII:C)-nivåer hos personer med faktor VIII-antigen:von Willebrand faktorantigen (FVIII:C:vWF:Ag)-forhold på <1 vil bli vurdert. Nivåene av faktor VIII-antigen og von Willebrand-faktorantigen vil bli målt ved hjelp av henholdsvis en ett-trinns analyse og turbidometriske analyser. Forsøkspersonene som har en baseline FVIII:C:vWF:Ag <1 vil få sitt FVIII:C:vWF:Ag-forhold vurdert etter 240 minutter.
240 minutter
Gjennomsnittlig FVIII:C/vWF:Ag-forhold hos forsøkspersoner med baseline-FVIII:C/vWF:Ag-forhold på >1
Tidsramme: 240 minutter
Opprettholdelsen av faktor VIII-antigen (FVIII:C)-nivåer hos personer med faktor VIII-antigen:von Willebrand faktorantigen (FVIII:C:vWF:Ag)-forhold på >1 vil bli vurdert. Nivåene av faktor VIII-antigen og von Willebrand-faktorantigen vil bli målt ved hjelp av henholdsvis en ett-trinns analyse og turbidometriske analyser. Forsøkspersonene som har en baseline FVIII:C:vWF:Ag >1 vil få sitt FVIII:C:vWF:Ag-forhold vurdert etter 240 minutter.
240 minutter

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Emory University

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Robert Sidonio, Jr., MD, Emory University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juli 2015

Primær fullføring (Faktiske)

15. juni 2018

Studiet fullført (Faktiske)

15. juni 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. juli 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. juli 2015

Først lagt ut (Anslag)

22. juli 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

16. juli 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. juli 2018

Sist bekreftet

1. juli 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • IRB00080329

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere