Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Karakterisering van laboratoriumrespons op DDAVP bij volwassen hemofilie A-dragers

12 juli 2018 bijgewerkt door: Robert Sidonio, Emory University
Het doel van deze studie is om te bepalen hoe vrouwelijke dragers van hemofilie A reageren op een medicijn genaamd DDAVP (Desmopressine).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

DDAVP (Desmopressine) wordt vaak gebruikt bij de behandeling van personen met bloedingsstoornissen zoals hemofilie, de ziekte van von Willebrand of kwalitatieve bloedplaatjesstoornissen om hen te helpen beter te stollen. De onderzoeker wil de toename van de stollingsfactoren van de proefpersonen beoordelen als reactie op intraveneuze DDAVP (Desmopressine) en de niveaus van deze interne stollingsfactoren zullen op verschillende tijdstippen worden gemeten nadat de medicatie is gegeven. De onderzoeker zal de respons op DDAVP (Desmopressine) bij volwassen hemofilie A-dragers vergelijken met vrouwen met een diagnose van kwalitatieve bloedplaatjesdisfunctie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

2

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Children's Hospital of Atlanta Egleston

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 60 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Vrouw

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Inclusiecriteria voor dragers van hemofilie A:

  • Vrouwen tussen de 18 en 60 jaar op het moment van inschrijving
  • Genetisch geverifieerde of verplichte hemofilie A-drager (moeder van 2 jongens met hemofilie A, dochter van een vader met hemofilie A of moeder van een zoon en een ander mannelijk familielid met hemofilie A)
  • Om patiënten te stratificeren op drager van mutatie type 10 hemofiliedragers van milde mutaties waarvan wordt voorspeld dat ze leiden tot verminderde FVIII-secretie, eiwitstabiliteit of trombinesplitsingsplaatsinterferentie en 10 hemofiliedragers van ernstige mutaties die leiden tot voorspeld negatief kruisreactief materiaal zullen worden geselecteerd. De voorspelde FVIII-functie van de mutatie zal worden geverifieerd door EAHAD (European Association for Haemophilia and Allied Disorders) Coagulant Factor Variant Database op www.eahad-db.org)
  • Gewicht >40 kg om ervoor te zorgen dat de af te nemen hoeveelheden bloed binnen het geaccepteerde veilige bereik vallen

Inclusiecriteria voor niet-hemofilie A-dragers (vrouwen met milde kwalitatieve bloedplaatjesdisfunctie):

  • Vrouwen tussen de 18 en 60 jaar op het moment van inschrijving
  • Lumiaggregometrie met volbloed of bloedplaatjesrijk plasma consistent met verminderde aggregatie tot ten minste 1 agonist bij ten minste één gelegenheid (exclusief bewijs van Glanzmanns trombobasthenie of Bernard Soulier-syndroom) of vastgesteld door primaire hematoloog als hebbende een kwalitatieve bloedplaatjesaandoening
  • Leeftijd gematcht met 10 jaar tot aangemelde vervoerder
  • Gewicht >40 kg om ervoor te zorgen dat de af te nemen hoeveelheden bloed binnen het geaccepteerde veilige bereik vallen

Uitsluitingscriteria:

  • Persoonlijke geschiedenis van gelijktijdige bloeding of stollingsstoornis
  • Hartaandoening die dagelijks gebruik van aspirine of clopidogrel vereist
  • Onvermogen om te voldoen aan het vloeistofbeperkingsprotocol gedurende 24 uur na desmopressine (DDAVP)
  • Persoonlijke geschiedenis van een hartinfarct, nier- of leverinsufficiëntie of epilepsie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Diagnostisch
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Hemofilie A-dragers met milde mutatie
Hemofilie A-dragers met een milde mutatie krijgen een enkelvoudige intraveneuze dosis van 0,3 mcg/kg DDAVP (desmopressine).
Geneesmiddel: Desmopressine
Desmopressine of DDAVP wordt intraveneus (IV) toegediend via een niet-traumatische perifere IV-lijn in een dosis van 0,3 mcg/kg gedurende 30 minuten.
Andere namen:
  • DDAVP
Actieve vergelijker: Hemofilie A Dragers met ernstige mutatie
Hemofilie A-dragers met een ernstige typemutatie krijgen een enkelvoudige intraveneuze dosis van 0,3 mcg/kg DDAVP (desmopressine).
Geneesmiddel: Desmopressine
Desmopressine of DDAVP wordt intraveneus (IV) toegediend via een niet-traumatische perifere IV-lijn in een dosis van 0,3 mcg/kg gedurende 30 minuten.
Andere namen:
  • DDAVP
Actieve vergelijker: Controle
Proefpersonen met een milde kwalitatieve disfunctie van de bloedplaatjes krijgen een enkelvoudige intraveneuze dosis van 0,3 mcg/kg DDAVP (Desmopressine).
Geneesmiddel: Desmopressine
Desmopressine of DDAVP wordt intraveneus (IV) toegediend via een niet-traumatische perifere IV-lijn in een dosis van 0,3 mcg/kg gedurende 30 minuten.
Andere namen:
  • DDAVP

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage proefpersonen dat >50% toename in factor VIII-antigeenniveaus bereikt en aanhoudt
Tijdsspanne: 240 minuten
Na toediening van intraveneuze desmopressine (DDAVP) in een dosis van 0,3 mcg/kg, zal het percentage proefpersonen dat factor VIII-antigeen (FVIII:C)-niveaus >50% na 240 minuten bereikt en behoudt, worden geregistreerd in vergelijking met de uitgangswaarde. De niveaus van factor VIII-antigeen (FVIII:C) zullen worden gemeten met behulp van een eentrapsassay. De laboratoriumrespons tussen dragers en de controlegroep zal worden vergeleken en het percentage proefpersonen met een meer dan 2-voudige respons ten opzichte van de uitgangswaarde en behoud van factor VIII-antigeen (FVIII:C) >50% na 240 minuten zal worden geregistreerd. Een lager percentage dragers van hemofilie A die niveaus van factor VIII-antigeen (FVIII:C) > 50% behouden na 240 minuten, geeft aan dat de laboratoriumrespons en instandhouding van factor VIII-antigeen (FVIII:C) als reactie op desmopressine (DDAVP) bij volwassenen hemofilie A-dragers is verminderd in vergelijking met de controlegroep.
240 minuten

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in de tijdsverlooprespons van factor VIII-antigeenniveaus
Tijdsspanne: Basislijn, 240 minuten
Na toediening van intraveneuze desmopressine (DDAVP) in een dosis van 0,3 mcg/kg, worden de dragers gestratificeerd op basis van het type mutatie (licht of ernstig). De niveaus van factor VIII-antigeen zullen worden gemeten met behulp van een eenstapsassay bij aanvang en 240 minuten. De niveaus van factor VIII-antigeen in dragers van hemofilie met milde en ernstige mutaties zullen worden geregistreerd.
Basislijn, 240 minuten
Verandering in de tijdsverlooprespons van von Willebrand-factorantigeen (vWF: Ag) -niveaus
Tijdsspanne: Basislijn, 240 minuten
Na toediening van intraveneuze desmopressine (DDAVP) in een dosis van 0,3 mcg/kg, worden de dragers gestratificeerd op basis van het type mutatie (licht of ernstig). De niveaus van von Willebrand-factorantigeen (vWF:Ag) zullen worden gemeten met behulp van een turbidometrische assay bij baseline en na 240 minuten. De niveaus van von Willebrand-factorantigeen (vWF:Ag) bij dragers van hemofilie met milde en ernstige mutaties zullen worden geregistreerd.
Basislijn, 240 minuten
Gemiddelde FVIII:C/vWF:Ag-ratio bij proefpersonen met een baseline FVIII:C/vWF:Ag-ratio van 1
Tijdsspanne: 240 minuten
De instandhouding van factor VIII-antigeen (FVIII:C)-spiegels bij proefpersonen met een factor VIII-antigeen:von Willebrand-factorantigeen (FVIII:C:vWF:Ag)-verhouding van 1 zal worden beoordeeld. De niveaus van factor VIII-antigeen en von Willebrand-factorantigeen zullen worden gemeten met behulp van respectievelijk een eentrapsassay en turbidometrische assays. Bij proefpersonen met een baseline FVIII:C:vWF:Ag =1 wordt de FVIII:C:vWF:Ag-ratio na 240 minuten beoordeeld.
240 minuten
Gemiddelde FVIII:C/vWF:Ag-ratio bij proefpersonen met een baseline FVIII:C/vWF:Ag-ratio van <1
Tijdsspanne: 240 minuten
De instandhouding van factor VIII-antigeen (FVIII:C)-niveaus bij proefpersonen met factor VIII-antigeen:von Willebrand-factorantigeen (FVIII:C:vWF:Ag)-verhouding van <1 zal worden beoordeeld. De niveaus van factor VIII-antigeen en von Willebrand-factorantigeen zullen worden gemeten met behulp van respectievelijk een eentrapsassay en turbidometrische assays. Bij proefpersonen met een baseline FVIII:C:vWF:Ag <1 wordt de FVIII:C:vWF:Ag-ratio na 240 minuten beoordeeld.
240 minuten
Gemiddelde FVIII:C/vWF:Ag-ratio bij proefpersonen met een baseline FVIII:C/vWF:Ag-ratio van >1
Tijdsspanne: 240 minuten
De instandhouding van factor VIII-antigeen (FVIII:C)-spiegels bij personen met een factor VIII-antigeen:von Willebrand-factorantigeen (FVIII:C:vWF:Ag)-verhouding van >1 zal worden beoordeeld. De niveaus van factor VIII-antigeen en von Willebrand-factorantigeen zullen worden gemeten met behulp van respectievelijk een eentrapsassay en turbidometrische assays. Bij proefpersonen met een baseline FVIII:C:vWF:Ag >1 wordt de FVIII:C:vWF:Ag-ratio na 240 minuten beoordeeld.
240 minuten

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Emory University

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Robert Sidonio, Jr., MD, Emory University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juli 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

15 juni 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

15 juni 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 juli 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 juli 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

22 juli 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

16 juli 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 juli 2018

Laatst geverifieerd

1 juli 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IRB00080329

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren