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Caracterización de la respuesta de laboratorio a DDAVP en adultos portadores de hemofilia A

12 de julio de 2018 actualizado por: Robert Sidonio, Emory University
El propósito de este estudio es determinar cómo las mujeres portadoras de hemofilia A responden a un medicamento llamado DDAVP (desmopresina).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La DDAVP (desmopresina) se usa comúnmente en el tratamiento de personas con trastornos hemorrágicos como la hemofilia, la enfermedad de von Willebrand o trastornos cualitativos de las plaquetas para ayudarlos a coagular mejor. El investigador desea evaluar el aumento de los factores de coagulación de los sujetos en respuesta a la DDAVP (desmopresina) intravenosa y los niveles de estos factores de coagulación internos se medirán en diferentes momentos después de administrar el medicamento. El investigador comparará la respuesta a DDAVP (desmopresina) en adultos portadores de hemofilia A con mujeres con diagnóstico cualitativo de disfunción plaquetaria.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

2

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Children's Hospital of Atlanta Egleston

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 60 años (Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Femenino

Descripción

Criterios de inclusión:

Criterios de inclusión para portadores de hemofilia A:

  • Mujeres de 18 a 60 años de edad al momento de la inscripción
  • Portadora de hemofilia A genéticamente verificada u obligada (madre de 2 niños con hemofilia A, hija de padre con hemofilia A o madre de un hijo y otro pariente varón con hemofilia A)
  • Para estratificar a los pacientes por portadores de mutación tipo, se seleccionarán 10 portadores de hemofilia de mutaciones leves que se predice que conducirán a una reducción de la secreción de FVIII, la estabilidad de la proteína o la interferencia en el sitio de escisión de la trombina y 10 portadores de hemofilia de mutaciones graves que conducen a un material de reactividad cruzada negativo previsto. La función de FVIII predicha de la mutación será verificada por EAHAD (Asociación Europea para la Hemofilia y Trastornos Afines) Coagulant Factor Variant Database en www.eahad-db.org)
  • Peso > 40 kg para garantizar que los volúmenes de sangre a extraer estén dentro del rango seguro aceptado

Criterios de inclusión para no portadoras de hemofilia A (mujeres con disfunción plaquetaria cualitativa leve):

  • Mujeres de 18 a 60 años de edad al momento de la inscripción
  • Lumiagregometría de sangre total o plasma rico en plaquetas consistente con agregación reducida a al menos 1 agonista en al menos una ocasión (excluyendo evidencia de trombastenia de Glanzmann o síndrome de Bernard Soulier) o determinado por un hematólogo primario que tiene un trastorno plaquetario cualitativo
  • Edad emparejada por 10 años con el transportista inscrito
  • Peso > 40 kg para garantizar que los volúmenes de sangre a extraer estén dentro del rango seguro aceptado

Criterio de exclusión:

  • Antecedentes personales de sangrado concomitante o trastorno de la coagulación
  • Condición cardíaca que requiere el uso diario de Aspirina o Clopidogrel
  • Incapacidad para cumplir con el protocolo de restricción de líquidos durante las 24 horas posteriores a la desmopresina (DDAVP)
  • Antecedentes personales de infarto de miocardio, insuficiencia renal o hepática o epilepsia

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Diagnóstico
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: Portadores de hemofilia A con mutación leve
Los portadores de hemofilia A con una mutación de tipo leve recibirán una dosis intravenosa única de 0,3 mcg/kg de DDAVP (desmopresina).
Droga: Desmopresina
La desmopresina o DDAVP se administrarán por vía intravenosa (IV) a través de una vía IV periférica no traumática a una dosis de 0,3 mcg/kg durante 30 minutos.
Otros nombres:
  • DDAVP
Comparador activo: Hemofilia A Portadores con mutación severa
Los portadores de hemofilia A con una mutación de tipo grave recibirán una dosis intravenosa única de 0,3 mcg/kg de DDAVP (desmopresina).
Droga: Desmopresina
La desmopresina o DDAVP se administrarán por vía intravenosa (IV) a través de una vía IV periférica no traumática a una dosis de 0,3 mcg/kg durante 30 minutos.
Otros nombres:
  • DDAVP
Comparador activo: Control
Los sujetos con una disfunción plaquetaria cualitativa leve recibirán una dosis intravenosa única de 0,3 mcg/kg de DDAVP (desmopresina).
Droga: Desmopresina
La desmopresina o DDAVP se administrarán por vía intravenosa (IV) a través de una vía IV periférica no traumática a una dosis de 0,3 mcg/kg durante 30 minutos.
Otros nombres:
  • DDAVP

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de sujetos que logran y mantienen un aumento >50 % en los niveles de antígeno del factor VIII
Periodo de tiempo: 240 minutos
Después de la administración intravenosa de desmopresina (DDAVP) a 0,3 mcg/kg, se registrará el porcentaje de sujetos que alcanzan y mantienen niveles de antígeno del factor VIII (FVIII:C) >50 % a los 240 minutos en comparación con el valor inicial. Los niveles del antígeno del factor VIII (FVIII:C) se medirán mediante un ensayo de una etapa. Se comparará la respuesta de laboratorio entre los portadores y el grupo de control y se registrará el porcentaje de sujetos que tienen una respuesta superior al doble desde el inicio y el mantenimiento del antígeno del factor VIII (FVIII:C) >50 % a los 240 minutos. Un porcentaje más bajo de portadores de hemofilia A que mantienen niveles del antígeno del factor VIII (FVIII:C) >50 % a los 240 minutos indica que la respuesta de laboratorio y el sostenimiento del antígeno del factor VIII (FVIII:C) en respuesta a la desmopresina (DDAVP) en adultos portadores de hemofilia A se reduce en comparación con el grupo de control.
240 minutos

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la respuesta a lo largo del tiempo de los niveles de antígeno del factor VIII
Periodo de tiempo: Línea base, 240 minutos
Tras la administración de desmopresina intravenosa (DDAVP) a 0,3 mcg/kg, los portadores se estratificarán según el tipo de mutación (leve o grave). Los niveles de antígeno del factor VIII se medirán utilizando un ensayo de una etapa al inicio y 240 minutos. Se registrarán los niveles de antígeno del Factor VIII en portadores de hemofilia con mutaciones leves y severas.
Línea base, 240 minutos
Cambio en la respuesta temporal de los niveles del antígeno del factor de von Willebrand (vWF:Ag)
Periodo de tiempo: Línea base, 240 minutos
Tras la administración de desmopresina intravenosa (DDAVP) a 0,3 mcg/kg, los portadores se estratificarán según el tipo de mutación (leve o grave). Los niveles del antígeno del factor de von Willebrand (vWF:Ag) se medirán mediante un ensayo turbidométrico al inicio del estudio ya los 240 minutos. Se registrarán los niveles del antígeno del factor de von Willebrand (vWF:Ag) en portadores de hemofilia con mutaciones leves y graves.
Línea base, 240 minutos
Relación media de FVIII:C/vWF:Ag en sujetos con una relación inicial de FVIII:C/vWF:Ag de 1
Periodo de tiempo: 240 minutos
Se evaluará el mantenimiento de los niveles de antígeno del factor VIII (FVIII:C) en sujetos con una proporción de antígeno del factor VIII:antígeno del factor von Willebrand (FVIII:C:vWF:Ag) de 1. Los niveles de antígeno del factor VIII y del antígeno del factor de von Willebrand se medirán utilizando un ensayo de una etapa y ensayos turbidométricos, respectivamente. A los sujetos que tienen un valor inicial de FVIII:C:vWF:Ag = 1 se les evaluará la proporción de FVIII:C:vWF:Ag a los 240 minutos.
240 minutos
Relación media de FVIII:C/vWF:Ag en sujetos con una relación inicial de FVIII:C/vWF:Ag de <1
Periodo de tiempo: 240 minutos
Se evaluará el mantenimiento de los niveles de antígeno del factor VIII (FVIII:C) en sujetos con una proporción de antígeno del factor VIII:antígeno del factor von Willebrand (FVIII:C:vWF:Ag) <1. Los niveles de antígeno del factor VIII y del antígeno del factor de von Willebrand se medirán utilizando un ensayo de una etapa y ensayos turbidométricos, respectivamente. A los sujetos que tienen un valor inicial de FVIII:C:vWF:Ag <1 se les evaluará la proporción de FVIII:C:vWF:Ag a los 240 minutos.
240 minutos
Relación media de FVIII:C/vWF:Ag en sujetos con una relación inicial de FVIII:C/vWF:Ag >1
Periodo de tiempo: 240 minutos
Se evaluará el mantenimiento de los niveles de antígeno del factor VIII (FVIII:C) en sujetos con una proporción de antígeno del factor VIII:antígeno del factor von Willebrand (FVIII:C:vWF:Ag) de >1. Los niveles de antígeno del factor VIII y del antígeno del factor de von Willebrand se medirán utilizando un ensayo de una etapa y ensayos turbidométricos, respectivamente. A los sujetos que tienen un valor inicial de FVIII:C:vWF:Ag >1 se les evaluará la proporción de FVIII:C:vWF:Ag a los 240 minutos.
240 minutos

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Emory University

Investigadores

  • Investigador principal: Robert Sidonio, Jr., MD, Emory University

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de julio de 2015

Finalización primaria (Actual)

15 de junio de 2018

Finalización del estudio (Actual)

15 de junio de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de julio de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de julio de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

22 de julio de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

16 de julio de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de julio de 2018

Última verificación

1 de julio de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • IRB00080329

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