Karakterisering af laboratorierespons på DDAVP hos voksne hæmofili A-bærere
12. juli 2018 opdateret af: Robert Sidonio, Emory University
Formålet med denne undersøgelse er at bestemme, hvordan kvindelige hæmofili A-bærere reagerer på en medicin kaldet DDAVP (Desmopressin).
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
DDAVP (Desmopressin) bruges almindeligvis til behandling af personer med blødningsforstyrrelser såsom hæmofili, von Willebrands sygdom eller kvalitative blodpladelidelser for at hjælpe dem med at størkne bedre.
Efterforskeren ønsker at vurdere stigningen i forsøgspersonernes koagulationsfaktorer som reaktion på intravenøs DDAVP (Desmopressin), og niveauerne af disse interne koagulationsfaktorer vil blive målt på forskellige tidspunkter efter medicinen er givet.
Undersøgeren vil sammenligne responsen på DDAVP (Desmopressin) hos voksne hæmofili A-bærere med kvinder med en diagnose af kvalitativ blodpladedysfunktion.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
2
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
- Emory University
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
- Children's Hospital of Atlanta Egleston
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 60 år (Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Kvinde
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
Inklusionskriterier for hæmofili A-bærere:
- Kvinder 18-60 år på tilmeldingstidspunktet
- Genetisk verificeret eller obligatorisk hæmofili A-bærer (mor til 2 drenge med hæmofili A, datter af en far med hæmofili A eller mor til en søn og en anden mandlig slægtning med hæmofili A)
- For at stratificere patienter ved at bære mutationstype 10 hæmofilibærere af milde mutationer, der forventes at føre til reduceret FVIII-sekretion, vil proteinstabilitet eller thrombin-spaltningsstedinterferens og 10 hæmofilibærere af alvorlige mutationer, der fører til forudsagt negativt krydsreaktivt materiale, blive udvalgt. Forudsagt FVIII-funktion af mutationen vil blive verificeret af EAHAD (European Association for Haemophilia and Allied Disorders) Coagulant Factor Variant Database på www.eahad-db.org)
- Vægt >40 kg for at sikre, at mængden af blod, der skal udtages, er inden for det accepterede sikkerhedsinterval
Inklusionskriterier for ikke-hæmofili A-bærere (Kvinder med mild kvalitativ blodpladedysfunktion):
- Kvinder 18-60 år på tilmeldingstidspunktet
- Fuldblods- eller blodpladerigt plasmalumiaggregometri i overensstemmelse med reduceret aggregering til mindst 1 agonist ved mindst én lejlighed (eksklusive tegn på Glanzmanns Thrombasthenia eller Bernard Soulier Syndrome) eller bestemt af primær hæmatolog som havende en kvalitativ blodpladesygdom
- Aldersmatchet med 10 år til tilmeldt transportør
- Vægt >40 kg for at sikre, at mængden af blod, der skal udtages, er inden for det accepterede sikkerhedsinterval
Ekskluderingskriterier:
- Personlig historie med samtidig blødning eller koagulationsforstyrrelse
- Hjertetilstand, der kræver daglig brug af Aspirin eller Clopidogrel
- Manglende evne til at overholde væskerestriktionsprotokollen i 24 timer efter Desmopressin (DDAVP)
- Personlig historie med et myokardieinfarkt, nyre- eller leverinsufficiens eller epilepsi
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Diagnostisk
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Hæmofili A-bærere med mild mutation
Hæmofili A-bærere med en mild type mutation vil få en enkelt intravenøs dosis på 0,3 mcg/kg DDAVP (Desmopressin).
|
Desmopressin eller DDAVP vil blive administreret intravenøst (IV) via en ikke-traumatisk perifer IV-slange i en dosis på 0,3 mcg/kg over 30 minutter.
Andre navne:
|
|
Aktiv komparator: Hæmofili A Bærere med svær mutation
Hæmofili A-bærere med en alvorlig type mutation vil få en enkelt intravenøs dosis på 0,3 mcg/kg DDAVP (Desmopressin).
|
Desmopressin eller DDAVP vil blive administreret intravenøst (IV) via en ikke-traumatisk perifer IV-slange i en dosis på 0,3 mcg/kg over 30 minutter.
Andre navne:
|
|
Aktiv komparator: Styring
Forsøgspersoner med en mild kvalitativ blodpladedysfunktion vil få en enkelt intravenøs dosis på 0,3 mcg/kg DDAVP (Desmopressin).
|
Desmopressin eller DDAVP vil blive administreret intravenøst (IV) via en ikke-traumatisk perifer IV-slange i en dosis på 0,3 mcg/kg over 30 minutter.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Procentdel af forsøgspersoner, der opnår og opretholder >50 % stigning i faktor VIII-antigenniveauer
Tidsramme: 240 minutter
|
Efter administration af intravenøs Desmopressin (DDAVP) ved 0,3 mcg/kg, vil procentdelen af forsøgspersoner, der opnår og opretholder faktor VIII-antigen (FVIII:C) niveauer >50 % efter 240 minutter sammenlignet med baseline, blive registreret.
Niveauerne af faktor VIII-antigen (FVIII:C) vil blive målt ved hjælp af et et-trins assay.
Laboratorieresponset mellem bærere og kontrolgruppen vil blive sammenlignet, og procentdelen af forsøgspersoner, der har mere end 2 gange respons fra baseline og opretholdelse af Faktor VIII-antigen (FVIII:C) >50 % efter 240 minutter, vil blive registreret.
En lavere procentdel af hæmofili A-bærere, der opretholder niveauer af faktor VIII-antigen (FVIII:C) >50 % efter 240 minutter, indikerer, at laboratorieresponset og opretholdelsen af faktor VIII-antigenet (FVIII:C) som reaktion på Desmopressin (DDAVP) hos voksne hæmofili A-bærere er reduceret sammenlignet med kontrolgruppen.
|
240 minutter
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i tidsforløbsresponsen af faktor VIII-antigenniveauer
Tidsramme: Baseline, 240 minutter
|
Efter administration af intravenøs Desmopressin (DDAVP) ved 0,3 mcg/kg, vil bærerne blive stratificeret efter typen af mutation (mild eller svær).
Niveauerne af faktor VIII-antigen vil blive målt ved hjælp af et et-trins assay ved baseline og 240 minutter.
Niveauerne af faktor VIII-antigen i hæmofilibærere med milde og svære mutationer vil blive registreret.
|
Baseline, 240 minutter
|
|
Ændring i tidsforløbsresponsen af von Willebrand faktor antigen (vWF:Ag) niveauer
Tidsramme: Baseline, 240 minutter
|
Efter administration af intravenøs Desmopressin (DDAVP) ved 0,3 mcg/kg, vil bærerne blive stratificeret efter typen af mutation (mild eller svær).
Niveauerne af von Willebrand faktor-antigen (vWF:Ag) vil blive målt ved hjælp af turbidometrisk assay ved baseline og 240 minutter.
Niveauerne af von Willebrand faktor antigen (vWF:Ag) i hæmofilibærere med milde og svære mutationer vil blive registreret.
|
Baseline, 240 minutter
|
|
Gennemsnitligt FVIII:C/vWF:Ag-forhold hos forsøgspersoner med baseline-FVIII:C/vWF:Ag-forholdet på 1
Tidsramme: 240 minutter
|
Opretholdelsen af faktor VIII-antigen (FVIII:C)-niveauer hos forsøgspersoner med faktor VIII-antigen:von Willebrand faktorantigen (FVIII:C:vWF:Ag)-forhold på 1 vil blive vurderet.
Niveauerne af faktor VIII-antigen og von Willebrand-faktorantigen vil blive målt ved hjælp af henholdsvis et et-trins-assay og turbidometriske assays.
De forsøgspersoner, der har en baseline FVIII:C:vWF:Ag =1, vil få deres FVIII:C:vWF:Ag-forhold vurderet efter 240 minutter.
|
240 minutter
|
|
Gennemsnitligt FVIII:C/vWF:Ag-forhold hos forsøgspersoner med baseline-FVIII:C/vWF:Ag-forholdet på <1
Tidsramme: 240 minutter
|
Opretholdelsen af faktor VIII-antigen (FVIII:C)-niveauer hos forsøgspersoner med faktor VIII-antigen:von Willebrand faktorantigen (FVIII:C:vWF:Ag)-forhold på <1 vil blive vurderet.
Niveauerne af faktor VIII-antigen og von Willebrand faktor-antigen vil blive målt ved hjælp af henholdsvis et et-trins assay og turbidometriske assays.
De forsøgspersoner, der har en baseline FVIII:C:vWF:Ag <1, vil få deres FVIII:C:vWF:Ag-forhold vurderet efter 240 minutter.
|
240 minutter
|
|
Gennemsnitligt FVIII:C/vWF:Ag-forhold hos forsøgspersoner med basislinje-FVIII:C/vWF:Ag-forholdet på >1
Tidsramme: 240 minutter
|
Opretholdelsen af faktor VIII-antigen (FVIII:C)-niveauer hos forsøgspersoner med faktor VIII-antigen:von Willebrand faktorantigen (FVIII:C:vWF:Ag)-forhold på >1 vil blive vurderet.
Niveauerne af faktor VIII-antigen og von Willebrand faktor-antigen vil blive målt ved hjælp af henholdsvis et et-trins assay og turbidometriske assays.
De forsøgspersoner, der har en baseline FVIII:C:vWF:Ag >1, vil få deres FVIII:C:vWF:Ag-forhold vurderet efter 240 minutter.
|
240 minutter
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Robert Sidonio, Jr., MD, Emory University
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. juli 2015
Primær færdiggørelse (Faktiske)
15. juni 2018
Studieafslutning (Faktiske)
15. juni 2018
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
21. juli 2015
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
21. juli 2015
Først opslået (Skøn)
22. juli 2015
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
16. juli 2018
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
12. juli 2018
Sidst verificeret
1. juli 2018
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Hæmatologiske sygdomme
- Blodkoagulationsforstyrrelser, arvelig
- Koagulationsproteinforstyrrelser
- Hæmoragiske lidelser
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Blodkoagulationsforstyrrelser
- Hæmofili A
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Natriuretiske midler
- Hæmostatika
- Koagulanter
- Antidiuretiske midler
- Deamino Arginin Vasopressin
Andre undersøgelses-id-numre
- IRB00080329
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .