성인 혈우병 A 보균자의 DDAVP에 대한 검사실 반응의 특성 규명
2018년 7월 12일 업데이트: Robert Sidonio, Emory University
이 연구의 목적은 여성 혈우병 A 보균자가 DDAVP(데스모프레신)라는 약물에 어떻게 반응하는지 확인하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
DDAVP(데스모프레신)는 혈우병, 폰빌레브란트병 또는 질적 혈소판 장애와 같은 출혈 장애가 있는 사람의 치료에 일반적으로 사용되어 응고를 더 잘 하도록 도와줍니다.
조사자는 정맥 내 DDAVP(데스모프레신)에 대한 피험자의 응고 인자 증가를 평가하기를 원하며 이러한 내부 응고 인자의 수준은 약물 투여 후 다른 시간에 측정될 것입니다.
연구자는 성인 혈우병 A 보균자의 DDAVP(데스모프레신)에 대한 반응을 질적 혈소판 기능 장애 진단을 받은 여성과 비교할 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
2
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Emory University
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Children's Hospital of Atlanta Egleston
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
여성
설명
포함 기준:
혈우병 A 보균자에 대한 포함 기준:
- 등록 당시 18-60세 여성
- 유전적으로 확인되거나 의무적인 혈우병 A 보인자(혈우병 A가 있는 두 아들의 어머니, 혈우병 A가 있는 아버지의 딸 또는 아들의 어머니 및 혈우병 A가 있는 또 다른 남자 친척)
- 감소된 FVIII 분비, 단백질 안정성 또는 트롬빈 절단 부위 간섭으로 이어질 것으로 예상되는 경미한 돌연변이의 돌연변이 유형 10 혈우병 보인자 및 예측된 음성 교차 반응성 물질로 이어지는 심각한 돌연변이의 10가지 혈우병 보인자의 캐리지에 의해 환자를 계층화하기 위해 선택될 것이다. 돌연변이의 예측된 FVIII 기능은 www.eahad-db.org에서 EAHAD(혈우병 및 연합 장애에 대한 유럽 연합) 응고 인자 변형 데이터베이스에 의해 검증될 것입니다.
- 채혈할 혈액의 양이 허용되는 안전 범위 내에 있는지 확인하기 위한 체중 >40kg
비혈우병 A 보균자에 대한 포함 기준(경미한 질적 혈소판 기능 장애가 있는 여성):
- 등록 당시 18-60세 여성
- 전혈 또는 혈소판 풍부 혈장 조도측정법이 최소 한 번 이상 최소 1개의 작용제로 감소된 응집과 일치하거나(Glanzmanns Thrombasthenia 또는 Bernard Soulier Syndrome의 증거 제외) 정성적 혈소판 장애가 있는 것으로 일차 혈액학자에 의해 결정됨
- 등록된 통신사에 10년 동안 일치하는 연령
- 채혈할 혈액의 양이 허용되는 안전 범위 내에 있는지 확인하기 위한 체중 >40kg
제외 기준:
- 수반되는 출혈 또는 응고 장애의 개인 병력
- 아스피린 또는 클로피도그렐을 매일 복용해야 하는 심장 질환
- 데스모프레신(DDAVP) 후 24시간 동안 수분 제한 프로토콜을 준수할 수 없음
- 심근 경색, 신장 또는 간 기능 부전 또는 간질의 개인 병력
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 특수 증상
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 가벼운 돌연변이를 가진 혈우병 A 보균자
경미한 유형의 돌연변이가 있는 혈우병 A 보균자는 DDAVP(데스모프레신) 0.3mcg/kg의 단회 정맥 투여를 받게 됩니다.
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Desmopressin 또는 DDAVP는 30분에 걸쳐 0.3mcg/kg의 용량으로 비외상성 말초 IV 라인을 통해 정맥(IV) 투여됩니다.
다른 이름들:
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활성 비교기: 심각한 돌연변이를 가진 혈우병 A 보균자
심각한 유형의 돌연변이가 있는 혈우병 A 보균자는 0.3mcg/kg의 DDAVP(데스모프레신)를 단회 정맥 투여합니다.
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Desmopressin 또는 DDAVP는 30분에 걸쳐 0.3mcg/kg의 용량으로 비외상성 말초 IV 라인을 통해 정맥(IV) 투여됩니다.
다른 이름들:
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활성 비교기: 제어
가벼운 질적 혈소판 기능 장애가 있는 피험자는 0.3mcg/kg의 DDAVP(데스모프레신)를 단회 정맥 주사합니다.
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Desmopressin 또는 DDAVP는 30분에 걸쳐 0.3mcg/kg의 용량으로 비외상성 말초 IV 라인을 통해 정맥(IV) 투여됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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인자 VIII 항원 수준의 >50% 증가를 달성하고 유지하는 피험자의 백분율
기간: 240분
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0.3mcg/kg의 정맥내 데스모프레신(DDAVP) 투여 후, 기준선과 비교하여 240분에 인자 VIII 항원(FVIII:C) 수준 >50%를 달성하고 유지하는 피험자의 백분율을 기록합니다.
인자 VIII 항원(FVIII:C)의 수준은 1단계 분석을 사용하여 측정됩니다.
담체와 대조군 사이의 검사실 반응을 비교하고 기준선으로부터 2배 이상의 반응을 보이는 피험자의 백분율과 240분에 인자 VIII 항원(FVIII:C) >50%의 지속성을 기록할 것입니다.
240분에 인자 VIII 항원(FVIII:C)의 수준을 >50%로 유지하는 혈우병 A 보균자의 낮은 비율은 성인에서 데스모프레신(DDAVP)에 대한 반응으로 인자 VIII 항원(FVIII:C)의 검사실 반응 및 유지를 나타냅니다. 혈우병 A 보균자는 대조군에 비해 감소했습니다.
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240분
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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인자 VIII 항원 수준의 시간 경과에 따른 반응의 변화
기간: 기준, 240분
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0.3mcg/kg의 정맥내 데스모프레신(DDAVP) 투여 후 보인자는 돌연변이 유형(경증 또는 중증)에 따라 계층화됩니다.
인자 VIII 항원의 수준은 기준선 및 240분에서 1단계 분석을 사용하여 측정됩니다.
경증 및 중증 돌연변이가 있는 혈우병 보균자에서 인자 VIII 항원의 수준이 기록됩니다.
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기준, 240분
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폰 빌레브란트 인자 항원(vWF:Ag) 수치의 시간 경과에 따른 반응 변화
기간: 기준, 240분
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0.3mcg/kg의 정맥내 데스모프레신(DDAVP) 투여 후 보인자는 돌연변이 유형(경증 또는 중증)에 따라 계층화됩니다.
폰 빌레브란트 인자 항원(vWF:Ag)의 수준은 기준선 및 240분에서 탁도 측정법을 사용하여 측정될 것입니다.
경증 및 중증 돌연변이가 있는 혈우병 보균자에서 von Willebrand 인자 항원(vWF:Ag)의 수준이 기록됩니다.
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기준, 240분
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기준선 FVIII:C/vWF:Ag 비율이 1인 피험자의 평균 FVIII:C/vWF:Ag 비율
기간: 240분
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인자 VIII 항원:폰 빌레브란트 인자 항원(FVIII:C:vWF:Ag) 비율이 1인 대상체에서 인자 VIII 항원(FVIII:C) 수준의 지속성을 평가할 것이다.
인자 VIII 항원 및 폰 빌레브란트 인자 항원의 수준은 각각 1단계 분석 및 탁도 측정 분석을 사용하여 측정됩니다.
기준선 FVIII:C:vWF:Ag =1인 피험자는 240분에 FVIII:C:vWF:Ag 비율을 평가받게 됩니다.
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240분
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기준선 FVIII:C/vWF:Ag 비율이 1 미만인 피험자의 평균 FVIII:C/vWF:Ag 비율
기간: 240분
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인자 VIII 항원:von Willebrand 인자 항원(FVIII:C:vWF:Ag) 비율이 1 미만인 대상체에서 인자 VIII 항원(FVIII:C) 수준의 지속성을 평가할 것이다.
인자 VIII 항원 및 폰 빌레브란트 인자 항원의 수준은 각각 1단계 분석 및 탁도 측정 분석을 사용하여 측정됩니다.
기준선 FVIII:C:vWF:Ag <1을 갖는 피험자는 240분에 FVIII:C:vWF:Ag 비율을 평가받게 됩니다.
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240분
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기준선 FVIII:C/vWF:Ag 비율이 >1인 대상체에서 평균 FVIII:C/vWF:Ag 비율
기간: 240분
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인자 VIII 항원:폰 빌레브란트 인자 항원(FVIII:C:vWF:Ag) 비율이 >1인 대상체에서 인자 VIII 항원(FVIII:C) 수준의 지속성을 평가할 것이다.
인자 VIII 항원 및 폰 빌레브란트 인자 항원의 수준은 각각 1단계 분석 및 탁도 측정 분석을 사용하여 측정됩니다.
기준선 FVIII:C:vWF:Ag >1을 갖는 피험자는 240분에 FVIII:C:vWF:Ag 비율을 평가받게 됩니다.
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240분
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Robert Sidonio, Jr., MD, Emory University
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2015년 7월 1일
기본 완료 (실제)
2018년 6월 15일
연구 완료 (실제)
2018년 6월 15일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 7월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 7월 21일
처음 게시됨 (추정)
2015년 7월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2018년 7월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 7월 12일
마지막으로 확인됨
2018년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- IRB00080329
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