Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

DDAVP:n laboratoriovasteen karakterisointi aikuisten hemofilia A -kantajilla

torstai 12. heinäkuuta 2018 päivittänyt: Robert Sidonio, Emory University
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää, kuinka naisen hemofilia A -kantajat reagoivat DDAVP-nimiseen (desmopressiini) lääkkeeseen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

DDAVP:tä (desmopressiinia) käytetään yleisesti sellaisten henkilöiden hoidossa, joilla on verenvuotohäiriöitä, kuten hemofilia, von Willebrandin tauti tai kvalitatiiviset verihiutalehäiriöt, jotta he hyytyisivät paremmin. Tutkija haluaa arvioida koehenkilöiden hyytymistekijöiden lisääntymistä vasteena suonensisäiselle DDAVP:lle (desmopressiini), ja näiden sisäisten hyytymistekijöiden tasot mitataan eri aikoina lääkkeen antamisen jälkeen. Tutkija vertaa vastetta DDAVP:lle (desmopressiinille) aikuisilla hemofilia A:n kantajilla naisiin, joilla on diagnosoitu laadullinen verihiutaleiden toimintahäiriö.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

2

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Emory University
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Children's Hospital of Atlanta Egleston

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 60 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Nainen

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Sisällyskriteerit hemofilia A:n kantajille:

  • Naiset ilmoittautumishetkellä 18-60-vuotiaat
  • Geneettisesti varmennettu tai pakollinen hemofilia A kantaja (kahden pojan äiti, joilla on hemofilia A, isän tytär, jolla on hemofilia A, tai pojan äiti ja toinen miespuolinen sukulainen, jolla on hemofilia A)
  • Potilaiden jakamiseksi mutaation tyypin 10 kantajan mukaan valitaan lievien mutaatioiden hemofilian kantajat, joiden ennustetaan johtavan vähentyneeseen FVIII:n eritykseen, proteiinin stabiilisuuteen tai trombiinin pilkkoutumiskohdan häiriöihin, ja 10 hemofilian kantajaa, joilla on vakavia mutaatioita, jotka johtavat ennustettuun negatiiviseen ristireaktiiviseen materiaaliin. Mutaation ennustetun FVIII-toiminnan varmistaa EAHAD (European Association for Hemophilia and Allied Disorders) Coagulant Factor Variant -tietokanta osoitteessa www.eahad-db.org.
  • Paino > 40 kg varmistaaksesi, että otettavat verimäärät ovat hyväksytyllä turvallisella alueella

Muiden kuin hemofilia A -kantajien (naiset, joilla on lievä kvalitatiivinen verihiutaleiden toimintahäiriö) mukaanottokriteerit:

  • Naiset ilmoittautumishetkellä 18-60-vuotiaat
  • Kokoveren tai verihiutalepitoisen plasman lumiaggregometria, joka vastaa vähentynyttä aggregaatiota vähintään yhdeksi agonistiksi vähintään kerran (pois lukien todisteet Glanzmannin trombostheniasta tai Bernard Soulier -oireyhtymästä) tai primaarisen hematologin määrittämä laadullinen verihiutaleiden häiriö
  • Ikäraja vastaa 10 vuotta operaattoriin ilmoittautuneelle
  • Paino > 40 kg varmistaaksesi, että otettavat verimäärät ovat hyväksytyllä turvallisella alueella

Poissulkemiskriteerit:

  • Henkilökohtainen anamneesissa samanaikainen verenvuoto tai hyytymishäiriö
  • Sydänsairaus, joka vaatii päivittäistä aspiriinin tai klopidogreelin käyttöä
  • Kyvyttömyys noudattaa nesterajoitusprotokollaa 24 tunnin ajan desmopressiinin (DDAVP) jälkeen
  • henkilökohtainen sydäninfarkti, munuaisten tai maksan vajaatoiminta tai epilepsia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Diagnostiikka
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Hemofilia A -kantajat, joilla on lievä mutaatio
Hemofilia A:n kantajille, joilla on lievä tyyppinen mutaatio, annetaan yksi suonensisäinen annos 0,3 mikrogrammaa/kg DDAVP:tä (desmopressiinia).
Lääke: Desmopressiini
Desmopressiinia tai DDAVP:tä annetaan suonensisäisesti (IV) ei-traumaattisen perifeerisen IV-linjan kautta annoksella 0,3 mcg/kg 30 minuutin aikana.
Muut nimet:
  • DDAVP
Active Comparator: Hemofilia A -kantajat, joilla on vakava mutaatio
Hemofilia A:n kantajille, joilla on vakava tyyppinen mutaatio, annetaan yksi suonensisäinen annos 0,3 mikrogrammaa/kg DDAVP:tä (desmopressiinia).
Lääke: Desmopressiini
Desmopressiinia tai DDAVP:tä annetaan suonensisäisesti (IV) ei-traumaattisen perifeerisen IV-linjan kautta annoksella 0,3 mcg/kg 30 minuutin aikana.
Muut nimet:
  • DDAVP
Active Comparator: Ohjaus
Potilaille, joilla on lievä kvalitatiivinen verihiutaleiden toimintahäiriö, annetaan yksi suonensisäinen annos 0,3 mikrogrammaa/kg DDAVP:tä (desmopressiinia).
Lääke: Desmopressiini
Desmopressiinia tai DDAVP:tä annetaan suonensisäisesti (IV) ei-traumaattisen perifeerisen IV-linjan kautta annoksella 0,3 mcg/kg 30 minuutin aikana.
Muut nimet:
  • DDAVP

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden koehenkilöiden prosenttiosuus, jotka saavuttavat ja ylläpitävät >50 %:n nousun tekijä VIII -antigeenitasoissa
Aikaikkuna: 240 minuuttia
Laskimonsisäisen desmopressiinin (DDAVP) 0,3 mikrog/kg annon jälkeen kirjataan niiden potilaiden prosenttiosuus, jotka saavuttavat ja ylläpitävät tekijä VIII -antigeenin (FVIII:C) tasot > 50 % 240 minuutin kohdalla verrattuna lähtötasoon. Tekijä VIII:n antigeenin (FVIII:C) tasot mitataan käyttämällä yksivaiheista määritystä. Laboratoriovastetta kantajien ja kontrolliryhmän välillä verrataan, ja niiden koehenkilöiden prosenttiosuus, joilla on suurempi kuin kaksinkertainen vaste lähtötilanteeseen verrattuna, ja tekijä VIII:n antigeenin (FVIII:C) säilyminen > 50 % 240 minuutin kohdalla kirjataan. Pienempi prosenttiosuus hemofilia A:n kantajista, jotka ylläpitävät tekijä VIII -antigeenin (FVIII:C) tasoa >50 % 240 minuutin kohdalla, osoittaa, että laboratoriovaste ja tekijä VIII:n antigeenin (FVIII:C) säilyminen vasteena desmopressiinille (DDAVP) aikuisilla hemofilia A -kantajat ovat vähentyneet kontrolliryhmään verrattuna.
240 minuuttia

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos tekijä VIII -antigeenitasojen vasteessa ajallisesti
Aikaikkuna: Perustaso, 240 minuuttia
Suonensisäisen desmopressiinin (DDAVP) antamisen jälkeen 0,3 mikrogrammaa/kg kantajat kerrostetaan mutaation tyypin mukaan (lievä tai vaikea). Tekijä VIII -antigeenin tasot mitataan käyttämällä yksivaiheista määritystä lähtötilanteessa ja 240 minuutin kuluttua. Tekijä VIII -antigeenin tasot hemofilian kantajilla, joilla on lieviä ja vakavia mutaatioita, kirjataan.
Perustaso, 240 minuuttia
Muutos von Willebrand -tekijän antigeenin (vWF:Ag) tasojen aika-ajan vasteessa
Aikaikkuna: Perustaso, 240 minuuttia
Suonensisäisen desmopressiinin (DDAVP) antamisen jälkeen 0,3 mikrogrammaa/kg kantajat kerrostetaan mutaation tyypin mukaan (lievä tai vaikea). Von Willebrand -tekijän antigeenin (vWF:Ag) tasot mitataan käyttämällä turbidometristä määritystä lähtötilanteessa ja 240 minuutin kuluttua. Von Willebrand -tekijän antigeenin (vWF:Ag) tasot hemofilian kantajilla, joilla on lieviä ja vakavia mutaatioita, kirjataan.
Perustaso, 240 minuuttia
Keskimääräinen FVIII:C/vWF:Ag-suhde koehenkilöillä, joiden lähtötason FVIII:C/vWF:Ag-suhde on 1
Aikaikkuna: 240 minuuttia
Tekijä VIII:n antigeenin (FVIII:C) tasojen säilyminen tutkittavilla, joiden tekijä VIII:n antigeeni:von Willebrand-tekijän antigeeni (FVIII:C:vWF:Ag) -suhde on 1, arvioidaan. Tekijä VIII -antigeenin ja von Willebrand -tekijän antigeenin tasot mitataan käyttämällä yksivaiheista määritystä ja vastaavasti turbidometrisiä määrityksiä. Koehenkilöillä, joiden lähtötilanteen FVIII:C:vWF:Ag = 1, FVIII:C:vWF:Ag-suhde arvioidaan 240 minuutin kohdalla.
240 minuuttia
Keskimääräinen FVIII:C/vWF:Ag-suhde koehenkilöillä, joiden lähtötason FVIII:C/vWF:Ag-suhde on <1
Aikaikkuna: 240 minuuttia
Tekijä VIII:n antigeenin (FVIII:C) tasojen säilyminen tutkittavilla, joiden tekijä VIII:n antigeeni:von Willebrand-tekijän antigeeni (FVIII:C:vWF:Ag) -suhde on <1. Tekijä VIII -antigeenin ja von Willebrand -tekijän antigeenin tasot mitataan käyttämällä yksivaiheista määritystä ja vastaavasti turbidometrisiä määrityksiä. Koehenkilöillä, joiden lähtötason FVIII:C:vWF:Ag <1, FVIII:C:vWF:Ag-suhde arvioidaan 240 minuutin kohdalla.
240 minuuttia
Keskimääräinen FVIII:C/vWF:Ag-suhde koehenkilöillä, joiden lähtötason FVIII:C/vWF:Ag-suhde on >1
Aikaikkuna: 240 minuuttia
Tekijä VIII:n antigeenin (FVIII:C) tasojen säilyminen tutkitaan potilailla, joiden tekijä VIII:n antigeeni:von Willebrand-tekijän antigeeni (FVIII:C:vWF:Ag) -suhde on >1. Tekijä VIII -antigeenin ja von Willebrand -tekijän antigeenin tasot mitataan käyttämällä yksivaiheista määritystä ja vastaavasti turbidometrisiä määrityksiä. Koehenkilöillä, joiden lähtötason FVIII:C:vWF:Ag >1, FVIII:C:vWF:Ag-suhde arvioidaan 240 minuutin kohdalla.
240 minuuttia

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Emory University

Tutkijat

  • Päätutkija: Robert Sidonio, Jr., MD, Emory University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 15. kesäkuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 15. kesäkuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 21. heinäkuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 21. heinäkuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 22. heinäkuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 16. heinäkuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 12. heinäkuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. heinäkuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • IRB00080329

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hemofilia A

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Uruguay

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa