Charakterizace laboratorní odpovědi na DDAVP u dospělých přenašečů hemofilie A
12. července 2018 aktualizováno: Robert Sidonio, Emory University
Účelem této studie je zjistit, jak nositelky hemofilie A reagují na lék zvaný DDAVP (Desmopressin).
Přehled studie
Detailní popis
DDAVP (Desmopressin) se běžně používá při léčbě osob s poruchami krvácení, jako je hemofilie, von Willebrandova choroba nebo kvalitativní poruchy krevních destiček, aby se jim lépe sráželo.
Výzkumník chce vyhodnotit zvýšení koagulačních faktorů u subjektů v reakci na intravenózní DDAVP (desmopresin) a hladiny těchto vnitřních koagulačních faktorů budou měřeny v různých časech po podání léku.
Zkoušející porovná odpověď na DDAVP (Desmopressin) u dospělých nositelek hemofilie A s ženami s diagnózou kvalitativní dysfunkce destiček.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
2
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Emory University
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Children's Hospital of Atlanta Egleston
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 60 let (Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Ženský
Popis
Kritéria pro zařazení:
Kritéria pro zařazení nosičů hemofilie A:
- Ženy ve věku 18-60 let v době zápisu
- Geneticky ověřená nebo obligátní přenašečka hemofilie A (matka 2 chlapců s hemofilií A, dcera otce s hemofilií A nebo matka syna a dalšího mužského příbuzného s hemofilií A)
- Pro stratifikaci pacientů podle nosičství mutace hemofilie typu 10 budou vybráni nosiči mírných mutací, u kterých se předpokládá, že povedou ke snížené sekreci FVIII, stabilitě proteinu nebo interferenci v místě štěpení trombinu, a 10 nosičů hemofilie s těžkými mutacemi, které vedou k předpokládané negativní zkříženě reaktivním materiálu. Předpokládaná funkce FVIII mutace bude ověřena EAHAD (European Association for Haemophilia and Allied Disorders) Coagulant Factor Variant Database na www.eahad-db.org)
- Hmotnost > 40 kg, aby bylo zajištěno, že objemy odebrané krve jsou v přijatelném bezpečném rozmezí
Kritéria pro zařazení pro přenašečky bez hemofilie A (ženy s mírnou kvalitativní dysfunkcí krevních destiček):
- Ženy ve věku 18-60 let v době zápisu
- Lumiagregometrie plné krve nebo plazmy bohaté na krevní destičky konzistentní se sníženou agregací na alespoň 1 agonistu alespoň jednou (s výjimkou důkazů o Glanzmannově trombostenie nebo Bernard Soulier syndrom) nebo zjištěná primárním hematologem jako s kvalitativní poruchou krevních destiček
- Věk odpovídající 10 letům registrovaného operátora
- Hmotnost > 40 kg, aby bylo zajištěno, že objemy odebrané krve jsou v přijatelném bezpečném rozmezí
Kritéria vyloučení:
- Osobní anamnéza současného krvácení nebo poruchy srážlivosti
- Srdeční onemocnění, které vyžaduje každodenní užívání aspirinu nebo klopidogrelu
- Neschopnost dodržet protokol o omezení tekutin po dobu 24 hodin po desmopressinu (DDAVP)
- Osobní anamnéza infarktu myokardu, renální nebo jaterní insuficience nebo epilepsie
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Diagnostický
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: Nositelé hemofilie A s mírnou mutací
Nosičům hemofilie A s mírnou mutací bude podána jednorázová intravenózní dávka 0,3 mcg/kg DDAVP (desmopresin).
|
Desmopresin nebo DDAVP budou podávány intravenózně (IV) netraumatickou periferní IV linkou v dávce 0,3 mcg/kg po dobu 30 minut.
Ostatní jména:
|
|
Aktivní komparátor: Hemofilie A Přenašeči s těžkou mutací
Nosičům hemofilie A s mutací závažného typu bude podána jednorázová intravenózní dávka 0,3 mcg/kg DDAVP (desmopresin).
|
Desmopresin nebo DDAVP budou podávány intravenózně (IV) netraumatickou periferní IV linkou v dávce 0,3 mcg/kg po dobu 30 minut.
Ostatní jména:
|
|
Aktivní komparátor: Řízení
Subjektům s mírnou kvalitativní dysfunkcí krevních destiček bude podána jediná intravenózní dávka 0,3 mcg/kg DDAVP (desmopresin).
|
Desmopresin nebo DDAVP budou podávány intravenózně (IV) netraumatickou periferní IV linkou v dávce 0,3 mcg/kg po dobu 30 minut.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento subjektů, které dosáhly a udržely >50% zvýšení hladin antigenu faktoru VIII
Časové okno: 240 minut
|
Po podání intravenózního desmopresinu (DDAVP) v dávce 0,3 mcg/kg se zaznamená procento subjektů, které dosáhnou a udrží hladiny antigenu faktoru VIII (FVIII:C) > 50 % za 240 minut ve srovnání s výchozí hodnotou.
Hladiny antigenu faktoru VIII (FVIII:C) budou měřeny pomocí jednofázového testu.
Laboratorní odezva mezi přenašeči a kontrolní skupinou bude porovnána a bude zaznamenáno procento subjektů, které mají vyšší než dvojnásobnou odezvu oproti výchozí hodnotě a udržení antigenu faktoru VIII (FVIII:C) >50 % po 240 minutách.
Nižší procento přenašečů hemofilie A, kteří udržují hladiny antigenu faktoru VIII (FVIII:C) > 50 % po 240 minutách, naznačuje, že laboratorní odpověď a udržení antigenu faktoru VIII (FVIII:C) v reakci na desmopresin (DDAVP) u dospělých počet nosičů hemofilie A je snížen ve srovnání s kontrolní skupinou.
|
240 minut
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna v časovém průběhu odpovědi hladin antigenu faktoru VIII
Časové okno: Základní čára, 240 minut
|
Po podání intravenózního desmopresinu (DDAVP) v dávce 0,3 mcg/kg budou přenašeči stratifikováni podle typu mutace (mírná nebo těžká).
Hladiny antigenu faktoru VIII budou měřeny pomocí jednofázového testu na začátku a 240 minut.
Budou zaznamenávány hladiny antigenu faktoru VIII u nosičů hemofilie s mírnými a těžkými mutacemi.
|
Základní čára, 240 minut
|
|
Změna v časovém průběhu odpovědi hladin antigenu von Willebrandova faktoru (vWF:Ag).
Časové okno: Základní čára, 240 minut
|
Po podání intravenózního desmopresinu (DDAVP) v dávce 0,3 mcg/kg budou přenašeči stratifikováni podle typu mutace (mírná nebo těžká).
Hladiny antigenu von Willebrandova faktoru (vWF:Ag) budou měřeny pomocí turbidometrického testu na začátku a po 240 minutách.
Budou zaznamenávány hladiny antigenu von Willebrandova faktoru (vWF:Ag) u nosičů hemofilie s mírnými a těžkými mutacemi.
|
Základní čára, 240 minut
|
|
Průměrný poměr FVIII:C/vWF:Ag u subjektů s výchozím poměrem FVIII:C/vWF:Ag 1
Časové okno: 240 minut
|
Bude hodnoceno udržení hladin antigenu faktoru VIII (FVIII:C) u subjektů s poměrem antigen faktoru VIII:antigen von Willebrandova faktoru (FVIII:C:vWF:Ag) 1.
Hladiny antigenu faktoru VIII a antigenu von Willebrandova faktoru budou měřeny pomocí jednostupňového testu a turbidometrických testů, v daném pořadí.
U subjektů, které mají výchozí hodnotu FVIII:C:vWF:Ag =1, bude jejich poměr FVIII:C:vWF:Ag vyhodnocen za 240 minut.
|
240 minut
|
|
Průměrný poměr FVIII:C/vWF:Ag u subjektů s výchozím poměrem FVIII:C/vWF:Ag <1
Časové okno: 240 minut
|
Bude hodnoceno udržení hladin antigenu faktoru VIII (FVIII:C) u subjektů s poměrem antigen faktoru VIII:antigen von Willebrandova faktoru (FVIII:C:vWF:Ag) <1.
Hladiny antigenu faktoru VIII a antigenu von Willebrandova faktoru budou měřeny pomocí jednostupňového testu a turbidometrických testů, v daném pořadí.
U subjektů, které mají výchozí hodnotu FVIII:C:vWF:Ag <1, bude jejich poměr FVIII:C:vWF:Ag vyhodnocen za 240 minut.
|
240 minut
|
|
Průměrný poměr FVIII:C/vWF:Ag u subjektů s výchozím poměrem FVIII:C/vWF:Ag >1
Časové okno: 240 minut
|
Bude hodnoceno udržení hladin antigenu faktoru VIII (FVIII:C) u subjektů s poměrem antigen faktoru VIII:antigen von Willebrandova faktoru (FVIII:C:vWF:Ag) >1.
Hladiny antigenu faktoru VIII a antigenu von Willebrandova faktoru budou měřeny pomocí jednostupňového testu a turbidometrických testů, v daném pořadí.
U subjektů, které mají výchozí hodnotu FVIII:C:vWF:Ag >1, bude jejich poměr FVIII:C:vWF:Ag vyhodnocen za 240 minut.
|
240 minut
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Robert Sidonio, Jr., MD, Emory University
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. července 2015
Primární dokončení (Aktuální)
15. června 2018
Dokončení studie (Aktuální)
15. června 2018
Termíny zápisu do studia
První předloženo
21. července 2015
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
21. července 2015
První zveřejněno (Odhad)
22. července 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
16. července 2018
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
12. července 2018
Naposledy ověřeno
1. července 2018
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- IRB00080329
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .