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Caratterizzazione della risposta di laboratorio al DDAVP nei portatori adulti di emofilia A

12 luglio 2018 aggiornato da: Robert Sidonio, Emory University
Lo scopo di questo studio è determinare come le donne portatrici di emofilia A rispondono a un farmaco chiamato DDAVP (Desmopressina).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

DDAVP (Desmopressina) è comunemente usato nel trattamento di persone con disturbi emorragici come emofilia, malattia di von Willebrand o disturbi piastrinici qualitativi per aiutarli a coagulare meglio. Lo sperimentatore vuole valutare l'aumento dei fattori di coagulazione dei soggetti in risposta al DDAVP (desmopressina) per via endovenosa e i livelli di questi fattori di coagulazione interni saranno misurati in momenti diversi dopo la somministrazione del farmaco. Lo sperimentatore confronterà la risposta al DDAVP (desmopressina) nei portatori adulti di emofilia A con le donne con una diagnosi di disfunzione piastrinica qualitativa.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

2

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Children's Hospital of Atlanta Egleston

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 60 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Femmina

Descrizione

Criterio di inclusione:

Criteri di inclusione per i portatori di emofilia A:

  • Donne di età compresa tra 18 e 60 anni al momento dell'iscrizione
  • Portatore di emofilia A geneticamente verificato o obbligato (madre di 2 ragazzi con emofilia A, figlia di un padre con emofilia A o madre di un figlio e un altro parente maschio con emofilia A)
  • Per stratificare i pazienti in base al portatore di mutazione, verranno selezionati 10 portatori di emofilia di mutazioni lievi che si prevede portino a ridotta secrezione di FVIII, stabilità proteica o interferenza del sito di clivaggio della trombina e 10 portatori di emofilia di gravi mutazioni che portano a materiale cross-reattivo previsto negativo. La funzione prevista di FVIII della mutazione sarà verificata da EAHAD (European Association for Haemophilia and Allied Disorders) Coagulant Factor Variant Database su www.eahad-db.org)
  • Peso >40 kg per garantire che i volumi di sangue da prelevare rientrino nell'intervallo di sicurezza accettato

Criteri di inclusione per i portatori non-emofilia A (donne con lieve disfunzione piastrinica qualitativa):

  • Donne di età compresa tra 18 e 60 anni al momento dell'iscrizione
  • Lumiaggregometria su sangue intero o plasma ricco di piastrine coerente con ridotta aggregazione ad almeno 1 agonista in almeno un'occasione (escludendo evidenza di Trombastenia di Glanzmann o Sindrome di Bernard Soulier) o determinata da un ematologo primario come avente un disturbo piastrinico qualitativo
  • Corrispondente per età di 10 anni all'operatore registrato
  • Peso >40 kg per garantire che i volumi di sangue da prelevare rientrino nell'intervallo di sicurezza accettato

Criteri di esclusione:

  • Anamnesi personale di sanguinamento concomitante o disturbo della coagulazione
  • Condizione cardiaca che richiede l'uso quotidiano di Aspirina o Clopidogrel
  • Incapacità di rispettare il protocollo di restrizione dei liquidi per 24 ore dopo la desmopressina (DDAVP)
  • Anamnesi personale di infarto del miocardio, insufficienza renale o epatica o epilessia

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Diagnostico
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Portatori di emofilia A con mutazione lieve
I portatori di emofilia A con una mutazione di tipo lieve riceveranno una singola dose endovenosa di 0,3 mcg/kg di DDAVP (desmopressina).
Droga: Desmopressina
Desmopressina o DDAVP saranno somministrati per via endovenosa (IV) attraverso una linea IV periferica non traumatica alla dose di 0,3 mcg/kg per 30 minuti.
Altri nomi:
  • DDAVP
Comparatore attivo: Emofilia A Portatori con mutazione grave
I portatori di emofilia A con una mutazione di tipo grave riceveranno una singola dose endovenosa di 0,3 mcg/kg di DDAVP (desmopressina).
Droga: Desmopressina
Desmopressina o DDAVP saranno somministrati per via endovenosa (IV) attraverso una linea IV periferica non traumatica alla dose di 0,3 mcg/kg per 30 minuti.
Altri nomi:
  • DDAVP
Comparatore attivo: Controllo
Ai soggetti con una lieve disfunzione piastrinica qualitativa verrà somministrata una singola dose endovenosa di 0,3 mcg/kg di DDAVP (desmopressina).
Droga: Desmopressina
Desmopressina o DDAVP saranno somministrati per via endovenosa (IV) attraverso una linea IV periferica non traumatica alla dose di 0,3 mcg/kg per 30 minuti.
Altri nomi:
  • DDAVP

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di soggetti che raggiungono e mantengono un aumento >50% dei livelli di antigene Fattore VIII
Lasso di tempo: 240 minuti
Dopo somministrazione endovenosa di Desmopressina (DDAVP) a 0,3 mcg/kg, verrà registrata la percentuale di soggetti che raggiungono e mantengono livelli di antigene Fattore VIII (FVIII:C) >50% a 240 minuti rispetto al basale. I livelli dell'antigene del Fattore VIII (FVIII:C) saranno misurati utilizzando un test one-stage. Verrà confrontata la risposta di laboratorio tra i portatori e il gruppo di controllo e verrà registrata la percentuale di soggetti che hanno una risposta superiore a 2 volte rispetto al basale e il mantenimento dell'antigene Fattore VIII (FVIII:C) >50% a 240 minuti. Una percentuale inferiore di portatori di emofilia A che mantengono livelli di antigene del fattore VIII (FVIII:C) >50% a 240 minuti indica che la risposta di laboratorio e il mantenimento dell'antigene del fattore VIII (FVIII:C) in risposta alla desmopressina (DDAVP) nell'adulto i portatori di emofilia A sono ridotti rispetto al gruppo di controllo.
240 minuti

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della risposta nel tempo dei livelli di antigene del Fattore VIII
Lasso di tempo: Linea di base, 240 minuti
Dopo somministrazione endovenosa di Desmopressina (DDAVP) a 0.3mcg/kg, i portatori saranno stratificati per tipo di mutazione (lieve o grave). I livelli dell'antigene del fattore VIII saranno misurati utilizzando un test a una fase al basale e 240 minuti. Verranno registrati i livelli dell'antigene Fattore VIII nei portatori di emofilia con mutazioni lievi e gravi.
Linea di base, 240 minuti
Variazione della risposta nel tempo dei livelli di antigene del fattore di von Willebrand (vWF:Ag).
Lasso di tempo: Linea di base, 240 minuti
Dopo somministrazione endovenosa di Desmopressina (DDAVP) a 0.3mcg/kg, i portatori saranno stratificati per tipo di mutazione (lieve o grave). I livelli dell'antigene del fattore di von Willebrand (vWF:Ag) saranno misurati mediante analisi turbidometrica al basale e 240 minuti. Verranno registrati i livelli dell'antigene del fattore di von Willebrand (vWF:Ag) nei portatori di emofilia con mutazioni lievi e gravi.
Linea di base, 240 minuti
Rapporto FVIII:C/vWF:Ag medio nei soggetti con rapporto FVIII:C/vWF:Ag al basale di 1
Lasso di tempo: 240 minuti
Verrà valutato il mantenimento dei livelli di antigene Fattore VIII (FVIII:C) in soggetti con rapporto antigene Fattore VIII:antigene fattore von Willebrand (FVIII:C:vWF:Ag) pari a 1. I livelli dell'antigene del fattore VIII e dell'antigene del fattore di von Willebrand saranno misurati usando rispettivamente un test one-stage e saggi turbidometrici. I soggetti che hanno un valore basale di FVIII:C:vWF:Ag =1 avranno il loro rapporto FVIII:C:vWF:Ag valutato a 240 minuti.
240 minuti
Rapporto FVIII:C/vWF:Ag medio nei soggetti con rapporto FVIII:C/vWF:Ag al basale <1
Lasso di tempo: 240 minuti
Verrà valutato il mantenimento dei livelli di antigene Fattore VIII (FVIII:C) in soggetti con rapporto antigene Fattore VIII:antigene fattore von Willebrand (FVIII:C:vWF:Ag) <1. I livelli dell'antigene del fattore VIII e dell'antigene del fattore di von Willebrand saranno misurati usando rispettivamente un test one-stage e saggi turbidometrici. I soggetti che hanno un valore basale di FVIII:C:vWF:Ag <1 avranno il loro rapporto FVIII:C:vWF:Ag valutato a 240 minuti.
240 minuti
Rapporto FVIII:C/vWF:Ag medio nei soggetti con rapporto FVIII:C/vWF:Ag al basale >1
Lasso di tempo: 240 minuti
Verrà valutato il mantenimento dei livelli di antigene Fattore VIII (FVIII:C) in soggetti con rapporto antigene Fattore VIII:antigene fattore von Willebrand (FVIII:C:vWF:Ag) >1. I livelli dell'antigene del fattore VIII e dell'antigene del fattore di von Willebrand saranno misurati usando rispettivamente un test one-stage e saggi turbidometrici. I soggetti che hanno un valore basale di FVIII:C:vWF:Ag >1 avranno il loro rapporto FVIII:C:vWF:Ag valutato a 240 minuti.
240 minuti

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Emory University

Investigatori

  • Investigatore principale: Robert Sidonio, Jr., MD, Emory University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 luglio 2015

Completamento primario (Effettivo)

15 giugno 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

15 giugno 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 luglio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 luglio 2015

Primo Inserito (Stima)

22 luglio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

16 luglio 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 luglio 2018

Ultimo verificato

1 luglio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IRB00080329

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