Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Charakterystyka odpowiedzi laboratoryjnej na DDAVP u dorosłych nosicieli hemofilii A

12 lipca 2018 zaktualizowane przez: Robert Sidonio, Emory University
Celem tego badania jest określenie, w jaki sposób kobiety będące nosicielkami hemofilii typu A reagują na lek o nazwie DDAVP (desmopresyna).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

DDAVP (desmopresyna) jest powszechnie stosowana w leczeniu osób z zaburzeniami krzepnięcia, takimi jak hemofilia, choroba von Willebranda lub jakościowe zaburzenia płytek krwi, aby pomóc im lepiej krzepnąć. Badacz chce ocenić wzrost czynników krzepnięcia u osobników w odpowiedzi na dożylne podanie DDAVP (desmopresyny), a poziomy tych wewnętrznych czynników krzepnięcia będą mierzone w różnym czasie po podaniu leku. Badacz porówna odpowiedź na DDAVP (desmopresynę) u dorosłych nosicielek hemofilii A z kobietami z rozpoznaniem jakościowej dysfunkcji płytek krwi.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

2

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Children's Hospital of Atlanta Egleston

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 60 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Kobieta

Opis

Kryteria przyjęcia:

Kryteria włączenia dla nosicieli hemofilii A:

  • Kobiety w wieku 18-60 lat w momencie rejestracji
  • Genetycznie zweryfikowana lub obligatoryjna nosicielka hemofilii A (matka 2 chłopców chorych na hemofilię A, córka ojca chorego na hemofilię A lub matka syna i innego krewnego płci męskiej chorego na hemofilię A)
  • Aby stratyfikować pacjentów według nosicielstwa mutacji typu, wybranych zostanie 10 nosicieli hemofilii z łagodnymi mutacjami, co do których przewiduje się, że będą prowadzić do zmniejszonego wydzielania FVIII, stabilności białka lub zakłócenia miejsca cięcia trombiny oraz 10 nosicieli hemofilii z ciężkimi mutacjami, które prowadzą do przewidywanego ujemnego materiału reaktywnego krzyżowo. Przewidywana funkcja FVIII mutacji zostanie zweryfikowana przez EAHAD (European Association for Hemophilia and Allied Disorders) Coagulant Factor Variant Database pod adresem www.eahad-db.org)
  • Waga > 40 kg, aby zapewnić, że objętość pobieranej krwi mieści się w dopuszczalnym bezpiecznym zakresie

Kryteria włączenia dla nosicieli innych niż hemofilia A (kobiety z łagodną jakościową dysfunkcją płytek krwi):

  • Kobiety w wieku 18-60 lat w momencie rejestracji
  • Lumiagregometria krwi pełnej lub osocza bogatopłytkowego zgodna ze zmniejszoną agregacją do co najmniej 1 agonisty w co najmniej jednym przypadku (z wyłączeniem objawów trombastenii Glanzmanna lub zespołu Bernarda Souliera) lub stwierdzona przez pierwszego hematologa jako mająca jakościowe zaburzenie płytek krwi
  • Dopasowany wiekowo o 10 lat do zarejestrowanego przewoźnika
  • Waga > 40 kg, aby zapewnić, że objętość pobieranej krwi mieści się w dopuszczalnym bezpiecznym zakresie

Kryteria wyłączenia:

  • Osobista historia współistniejącego krwawienia lub zaburzenia krzepnięcia
  • Stan serca wymagający codziennego stosowania aspiryny lub klopidogrelu
  • Niezdolność do przestrzegania protokołu ograniczenia płynów przez 24 godziny po desmopresynie (DDAVP)
  • Osobista historia zawału mięśnia sercowego, niewydolności nerek lub wątroby lub padaczki

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Diagnostyczny
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Nosiciele hemofilii A z łagodną mutacją
Nosiciele hemofilii A z łagodną mutacją otrzymają pojedynczą dożylną dawkę 0,3 mcg/kg DDAVP (desmopresyny).
Lek: Desmopresyna
Desmopresyna lub DDAVP będą podawane dożylnie (IV) przez nieurazową obwodową linię IV w dawce 0,3 mcg/kg przez 30 minut.
Inne nazwy:
  • DDAVP
Aktywny komparator: Hemofilia A Nosiciele z ciężką mutacją
Hemofilia Nosiciele mutacji typu A z ciężką mutacją otrzymają pojedynczą dożylną dawkę 0,3 mcg/kg DDAVP (desmopresyny).
Lek: Desmopresyna
Desmopresyna lub DDAVP będą podawane dożylnie (IV) przez nieurazową obwodową linię IV w dawce 0,3 mcg/kg przez 30 minut.
Inne nazwy:
  • DDAVP
Aktywny komparator: Kontrola
Osobnikom z łagodną jakościową dysfunkcją płytek krwi zostanie podana pojedyncza dożylna dawka 0,3 mcg/kg DDAVP (desmopresyna).
Lek: Desmopresyna
Desmopresyna lub DDAVP będą podawane dożylnie (IV) przez nieurazową obwodową linię IV w dawce 0,3 mcg/kg przez 30 minut.
Inne nazwy:
  • DDAVP

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek osób, które osiągnęły i utrzymały >50% wzrost poziomu antygenu czynnika VIII
Ramy czasowe: 240 minut
Po dożylnym podaniu desmopresyny (DDAVP) w dawce 0,3 mcg/kg, odnotowany zostanie odsetek osób, które osiągnęły i utrzymały poziom antygenu czynnika VIII (FVIII:C) >50% po 240 minutach w porównaniu z wartością wyjściową. Poziomy antygenu czynnika VIII (FVIII:C) będą mierzone przy użyciu testu jednoetapowego. Porównana zostanie odpowiedź laboratoryjna między nosicielami a grupą kontrolną i odnotowany zostanie odsetek osobników, u których uzyskano ponad 2-krotną odpowiedź w porównaniu z wartością wyjściową i utrzymywanie się antygenu czynnika VIII (FVIII:C) >50% po 240 minutach. Niższy odsetek nosicieli hemofilii A, którzy utrzymują poziom antygenu czynnika VIII (FVIII:C) >50% po 240 minutach wskazuje, że odpowiedź laboratoryjna i utrzymywanie się antygenu czynnika VIII (FVIII:C) w odpowiedzi na desmopresynę (DDAVP) u dorosłych nosicielstwo hemofilii A jest zmniejszone w porównaniu z grupą kontrolną.
240 minut

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana odpowiedzi w czasie na poziomy antygenu czynnika VIII
Ramy czasowe: Linia bazowa, 240 minut
Po dożylnym podaniu desmopresyny (DDAVP) w dawce 0,3 mcg/kg, nosiciele zostaną podzieleni według rodzaju mutacji (łagodna lub ciężka). Poziomy antygenu czynnika VIII będą mierzone za pomocą jednoetapowego testu na początku badania i po 240 minutach. Rejestrowane będą poziomy antygenu czynnika VIII u nosicieli hemofilii z łagodnymi i ciężkimi mutacjami.
Linia bazowa, 240 minut
Zmiana odpowiedzi w czasie na poziomy antygenu czynnika von Willebranda (vWF:Ag).
Ramy czasowe: Linia bazowa, 240 minut
Po dożylnym podaniu desmopresyny (DDAVP) w dawce 0,3 mcg/kg, nosiciele zostaną podzieleni według rodzaju mutacji (łagodna lub ciężka). Poziomy antygenu czynnika von Willebranda (vWF:Ag) będą mierzone za pomocą testu turbidymetrycznego na początku badania i po 240 minutach. Rejestrowane będą poziomy antygenu czynnika von Willebranda (vWF:Ag) u nosicieli hemofilii z łagodnymi i ciężkimi mutacjami.
Linia bazowa, 240 minut
Średni stosunek FVIII:C/vWF:Ag u pacjentów z wyjściowym stosunkiem FVIII:C/vWF:Ag równym 1
Ramy czasowe: 240 minut
Oceniane będzie utrzymywanie się poziomu antygenu czynnika VIII (FVIII:C) u osobników ze stosunkiem antygen czynnika VIII:antygen czynnika von Willebranda (FVIII:C:vWF:Ag) wynoszącym 1. Poziomy antygenu czynnika VIII i antygenu czynnika von Willebranda będą mierzone przy użyciu odpowiednio testu jednoetapowego i testu turbidometrycznego. Osobnicy, którzy mają wyjściową wartość FVIII:C:vWF:Ag =1, będą mieli oceniany stosunek FVIII:C:vWF:Ag po 240 minutach.
240 minut
Średni stosunek FVIII:C/vWF:Ag u pacjentów z wyjściowym stosunkiem FVIII:C/vWF:Ag <1
Ramy czasowe: 240 minut
Oceniane będzie utrzymywanie się poziomów antygenu czynnika VIII (FVIII:C) u osobników ze stosunkiem antygen czynnika VIII:antygen czynnika von Willebranda (FVIII:C:vWF:Ag) <1. Poziomy antygenu czynnika VIII i antygenu czynnika von Willebranda będą mierzone przy użyciu odpowiednio testu jednoetapowego i testu turbidometrycznego. Osobnicy, którzy mają wyjściowe wartości FVIII:C:vWF:Ag <1, będą mieli oceniany stosunek FVIII:C:vWF:Ag po 240 minutach.
240 minut
Średni stosunek FVIII:C/vWF:Ag u pacjentów z wyjściowym stosunkiem FVIII:C/vWF:Ag >1
Ramy czasowe: 240 minut
Ocenione zostanie utrzymywanie się poziomów antygenu czynnika VIII (FVIII:C) u osobników ze stosunkiem antygen czynnika VIII:antygen czynnika von Willebranda (FVIII:C:vWF:Ag) >1. Poziomy antygenu czynnika VIII i antygenu czynnika von Willebranda będą mierzone przy użyciu odpowiednio testu jednoetapowego i testu turbidometrycznego. Osobnicy, u których wyjściowa wartość FVIII:C:vWF:Ag >1 będą oceniani po 240 minutach od stosunku FVIII:C:vWF:Ag.
240 minut

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Emory University

Śledczy

  • Główny śledczy: Robert Sidonio, Jr., MD, Emory University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lipca 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

15 czerwca 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

15 czerwca 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 lipca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 lipca 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

22 lipca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 lipca 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 lipca 2018

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IRB00080329

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia A

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Oman

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj