慢性肉芽腫症患者に対する移植後シクロホスファミドによる高用量末梢血幹細胞移植

• 包含基準:
• 慢性肉芽腫症を確認している必要があります。
• -移植を受けることを正当化するのに十分な基礎疾患からの合併症を持っている必要があります（炎症/ CGD関連の自己免疫の病歴または進行中、または予防中のCGD関連感染）、または四分位数1および/または2の残存オキシダーゼ産生レベル。
• 対象年齢 4歳～65歳
• HLAが一致した家族のドナー移植片またはHLAが一致した血縁関係のない末梢血幹細胞（PBSC）移植片（10/10または9/10のミスマッチ）が利用可能
• HIV陰性でなければならない
• 退院後、移植後最初の 3 か月間は NIH から 1 時間以内の移動で滞在でき、移植後の期間中は家族または指定された同伴者がいる必要があります。
• NIH -200 NIH Durable Power of Attorney for Health Care Decision Making に従って、適切な成人の親族または保護者に、ヘルスケアの決定のための永続的な委任状を提供する必要があります。

• 出産の可能性がある場合は、一貫して避妊を使用することに同意する必要があります 研究参加の1か月前から参加中、および研究後3か月間。 許容される避妊方法は次のとおりです。

  • 避妊薬または避妊パッチ、Norplant、Depo-Provera、またはその他の FDA 承認の避妊法
  • 男性パートナーは以前に精管切除術を受けています。
  • 男性の参加者は、研究参加中および移植後3か月間、一貫して避妊を使用するようにアドバイスされます。

除外基準:

• -Eastern Cooperative Oncology Group（ECOG）または3以上の同等のパフォーマンスステータス（http://intranet.cc.nih.gov/bmt/clinicalcareで入手可能な支持療法ガイドラインを参照）
• 左心室駆出率 < 40%
• -トランスアミナーゼ > 参加者の臨床状況に基づく通常の上限の5倍および研究者の裁量による
• -HSCT治療の遵守を困難にするほど深刻な精神障害または精神障害、および/または規制上および法的に効果的なインフォームドコンセントを不可能にする
• -AlloPBSC移植からの生存と両立しない主要な予想される病気または臓器不全
• 妊娠中または授乳中
• HIV陽性
• 制御不能な発作障害
• 65歳以上の方は対象外です。 標準的な移植から、これらの参加者は移植に関連する罹患率と死亡率のリスクが高いことが知られています。 このプロトコルの調査的性質を考えると、現時点でリスクベネフィット比にこれらの参加者を含めることは保証されていません。
• PI が感じる条件または状況は、このプロトコルの要件への準拠を維持するのに困難をもたらすと思われます。

• Alemtuzumab (Campath) 配布プログラム申請の一部として情報を提出する意思がない個人、または配布プログラム委員会が alemtuzumab を受け取る資格がないと判断した参加者。

  -- 注: Alemtuzumab (Campath-1H) (静脈内 [IV] 製剤) は、もはや市販されていません。 製品を受け取るには、医師が患者のプログラムに連絡する必要があります。 患者が自分の情報 (人口統計、連絡先情報、使用の根拠) をプログラムに提出することに同意しない場合、私たちは薬を入手することができません。したがって、このプロトコルでは移植は行われません。

• -予想される移植の30日以内にCRPが100 mg / Lを超える患者。

  • 根底にある炎症が 1 か月間コントロールされ、少なくとも 2 回の別個の検査で 100 未満のレベルを示す CRP 検査が繰り返された場合、患者は移植を再検討されます。 この期間中に CRP が 100 を超えると、患者は移植の対象とはなりません。