Трансплантация стволовых клеток периферической крови высокими дозами с посттрансплантационным циклофосфамидом для пациентов с хронической гранулематозной болезнью

• КРИТЕРИИ ВКЛЮЧЕНИЯ:
• Должна быть подтверждена хроническая гранулематозная болезнь.
• Должен иметь достаточное количество осложнений от основного заболевания, чтобы оправдать трансплантацию (либо наличие в анамнезе или продолжающееся воспаление/аутоиммунитет, связанный с ХГБ, ЛИБО инфекция, связанная с ХГБ, во время профилактики), ИЛИ иметь квартиль 1 и/или 2 уровень остаточной продукции оксидазы.
• Возраст 4 года - 65 лет
• Доступен HLA-совместимый трансплантат семейного донора или HLA-совместимый трансплантат неродственных стволовых клеток периферической крови (PBSC) (несоответствие 10/10 или 9/10)
• Должен быть ВИЧ-отрицательным
• При выписке из больницы он должен иметь возможность находиться в пределах одного часа пути от NIH в течение первых 3 месяцев после трансплантации и иметь члена семьи или другого назначенного компаньона, с которым он будет оставаться в течение периода после трансплантации.
• Должен предоставить долгосрочную доверенность на принятие решений о медицинском обслуживании соответствующему совершеннолетнему родственнику или опекуну в соответствии с NIH-200 Долгосрочная доверенность NIH на принятие решений о медицинском обслуживании.

• Если женщина имеет детородный потенциал, она должна согласиться на постоянное использование противозачаточных средств в течение одного месяца до и во время участия в исследовании, а также в течение 3 месяцев после исследования. Приемлемыми формами контрацепции являются:

  • Противозачаточные таблетки или пластырь, Норплант, Депо-Провера или другой одобренный FDA метод контрацепции.
  • Партнер-мужчина ранее перенес вазэктомию.
  • Участникам мужского пола будет рекомендовано постоянно использовать противозачаточные средства на протяжении всего участия в исследовании и в течение 3 месяцев после трансплантации.

КРИТЕРИЙ ИСКЛЮЧЕНИЯ:

• Восточная кооперативная онкологическая группа (ECOG) или эквивалентный статус, превышающий или равный 3 (см. рекомендации по поддерживающей терапии, доступные на http://intranet.cc.nih.gov/bmt/clinicalcare)
• Фракция выброса левого желудочка < 40%
• Трансаминазы > 5-кратного верхнего предела нормы в зависимости от клинической ситуации участника и по усмотрению исследователя
• Психическое расстройство или умственная отсталость, достаточно серьезная, чтобы сделать соблюдение режима лечения ТГСК маловероятным и / или сделать невозможным получение информированного согласия с нормативной и юридической силой
• Ожидаемое серьезное заболевание или органная недостаточность, несовместимые с выживанием после трансплантации AlloPBSC
• Беременные или кормящие
• ВИЧ положительный
• Неконтролируемое судорожное расстройство
• Лица старше 65 лет исключены. Из стандартной трансплантации известно, что эти участники имеют более высокий риск заболеваемости и смертности, связанный с трансплантацией. Учитывая исследовательский характер этого протокола, соотношение риска и пользы не гарантируется для включения этих участников в настоящее время.
• Любое условие или обстоятельство, которое, по мнению PI, создаст трудности в поддержании соблюдения требований этого протокола.

• Лица, которые не желают предоставлять свою информацию в рамках заявки на участие в Программе распространения алемтузумаба (Campath), или участники, которых определил комитет Программы распространения, не имеют права на получение алемтузумаба.

  --ПРИМЕЧАНИЕ. Алемтузумаб (Campath-1H) (форма для внутривенного введения [IV]) больше не распространяется в коммерческих целях. Для того, чтобы получить продукт, врач должен связаться с программой для пациента. Если пациент не согласен предоставить свою информацию (демографические данные, контактную информацию и обоснование использования) в программу, чтобы мы могли получить лекарство, мы не можем продолжать обусловливание; поэтому по этому протоколу трансплантация не произойдет.

• Пациенты с уровнем СРБ выше 100 мг/л в течение 30 дней после предполагаемой трансплантации.

  • Если основное воспаление контролируется в течение одного месяца, а повторное тестирование CRP показывает уровень менее 100 по крайней мере в двух отдельных тестах, пациент будет повторно рассмотрен для трансплантации. Если в течение этого периода CRP будет больше 100, то пациент больше не будет иметь права на трансплантацию.