Stamceltransplantatie met hoge dosis perifeer bloed met cyclofosfamide na transplantatie voor patiënten met chronische granulomateuze ziekte

• INSLUITINGSCRITERIA:
• Moet chronische granulomateuze ziekte hebben bevestigd.
• Moet voldoende complicaties hebben van een onderliggende ziekte om transplantatie te rechtvaardigen (ofwel een voorgeschiedenis van of aanhoudende ontsteking/CGD-gerelateerde auto-immuniteit OF een CGD-gerelateerde infectie tijdens profylaxe) OF of een kwartiel 1 en/of 2 residueel oxidaseproductieniveau hebben.
• Leeftijd 4 jaar - 65 jaar
• HLA-gematcht familiedonortransplantaat of een HLA-gematcht niet-verwant perifeer bloedstamceltransplantaat (PBSC) (10/10 of 9/10 mismatch) beschikbaar
• Moet hiv-negatief zijn
• Bij ontslag uit het ziekenhuis moet u gedurende de eerste 3 maanden na de transplantatie binnen een uur reizen van de NIH kunnen blijven en een familielid of een andere aangewezen metgezel hebben om bij te blijven tijdens de periode na de transplantatie.
• Moet een duurzame volmacht voor beslissingen over gezondheidszorg verstrekken aan een geschikt volwassen familielid of voogd in overeenstemming met NIH -200 NIH Duurzame volmacht voor besluitvorming over gezondheidszorg.

• Als u zwanger kunt worden, moet u ermee instemmen consequent anticonceptie te gebruiken vanaf een maand voorafgaand aan en tijdens de deelname aan het onderzoek, en gedurende 3 maanden na het onderzoek. Aanvaardbare vormen van anticonceptie zijn:

  • Anticonceptiepillen of pleister, Norplant, Depo-Provera of andere door de FDA goedgekeurde anticonceptiemethode
  • Mannelijke partner heeft eerder een vasectomie ondergaan.
  • Mannelijke deelnemers zullen worden geadviseerd consequent anticonceptie te gebruiken tijdens hun deelname aan het onderzoek en gedurende 3 maanden na de transplantatie.

UITSLUITINGSCRITERIA:

• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) of gelijkwaardige prestatiestatus groter dan of gelijk aan 3 (zie richtlijnen voor ondersteunende zorg, beschikbaar op http://intranet.cc.nih.gov/bmt/clinicalcare)
• Linkerventrikelejectiefractie < 40%
• Transaminasen > 5x bovengrens van normaal op basis van de klinische situatie van de deelnemer en naar goeddunken van de onderzoeker
• Psychische stoornis of mentale stoornis die ernstig genoeg is om naleving van de HSCT-behandeling onwaarschijnlijk te maken, en/of wettelijk geldige geïnformeerde toestemming onmogelijk te maken
• Belangrijke verwachte ziekte of orgaanfalen onverenigbaar met overleving van AlloPBSC-transplantatie
• Zwanger of borstvoeding gevend
• Hiv-positief
• Ongecontroleerde epilepsie
• Personen ouder dan 65 jaar zijn uitgesloten. Uit standaardtransplantatie is bekend dat deze deelnemers een hoger risico hebben op morbiditeit en mortaliteit gerelateerd aan transplantatie. Gezien het onderzoekskarakter van dit protocol, is de risico-batenverhouding op dit moment niet gerechtvaardigd om deze deelnemers op te nemen.
• Elke voorwaarde of omstandigheid waarvan de PI denkt dat het moeilijk zou zijn om te blijven voldoen aan de vereisten van dit protocol.

• Personen die niet bereid zijn hun informatie in te dienen als onderdeel van de aanvraag voor het Alemtuzumab (Campath) Distributieprogramma of deelnemers van wie de Distributieprogrammacommissie heeft vastgesteld dat ze niet gekwalificeerd zijn om alemtuzumab te ontvangen.

  --OPMERKING: Alemtuzumab (Campath-1H) (intraveneuze [IV]-formulering) wordt niet langer commercieel gedistribueerd. Om het product te ontvangen, moet de arts contact opnemen met het programma voor de patiënt. Als de patiënt niet bereid is om toestemming te geven om hun informatie (demografische gegevens, contactgegevens en reden voor gebruik) aan het programma in te dienen, zodat we het medicijn kunnen verkrijgen, kunnen we niet verder gaan met conditionering; daarom vindt er geen transplantatie plaats volgens dit protocol.

• Patiënten met een CRP van meer dan 100 mg/l binnen 30 dagen na de verwachte transplantatie.

  • Als de onderliggende ontsteking gedurende een maand onder controle is met herhaalde CRP-testen die een niveau van minder dan 100 laten zien bij ten minste twee afzonderlijke testen, zal de patiënt opnieuw worden overwogen voor transplantatie. Als gedurende deze periode een CRP van meer dan 100 wordt gemeten, komt de patiënt niet meer in aanmerking voor transplantatie.