Transplante de células-tronco de sangue periférico de alta dose com ciclofosfamida pós-transplante para pacientes com doença granulomatosa crônica

• CRITÉRIO DE INCLUSÃO:
• Deve ter Doença Granulomatosa Crônica confirmada.
• Deve ter complicações suficientes da doença subjacente para justificar a realização de transplante (uma história ou autoimunidade relacionada à inflamação/CGD OU uma infecção relacionada à DGC durante a profilaxia) OU ou ter um nível de produção de oxidase residual do quartil 1 e/ou 2.
• Idade 4 anos - 65 anos
• Enxerto de doador de família compatível com HLA ou um enxerto de células-tronco do sangue periférico (PBSC) não relacionado com HLA compatível (incompatibilidade 10/10 ou 9/10) disponível
• Deve ser HIV negativo
• Quando receber alta do hospital, deve ser capaz de permanecer dentro de uma hora de viagem do NIH nos primeiros 3 meses após o transplante e ter um membro da família ou outro acompanhante designado para ficar durante o período pós-transplante.
• Deve fornecer uma procuração duradoura para decisões de cuidados de saúde a um parente ou tutor adulto apropriado de acordo com NIH -200 NIH Procuração Duradoura para Tomada de Decisões de Cuidados de Saúde .

• Se tiver potencial para engravidar, deve concordar em usar métodos contraceptivos consistentemente um mês antes e durante a participação no estudo e por 3 meses após o estudo. As formas aceitáveis ​​de contracepção são:

  • Pílulas ou adesivos anticoncepcionais, Norplant, Depo-Provera ou outro método contraceptivo aprovado pela FDA
  • O parceiro masculino já foi submetido a uma vasectomia.
  • Os participantes do sexo masculino serão aconselhados a usar contracepção consistentemente durante a participação no estudo e por 3 meses após o transplante.

CRITÉRIO DE EXCLUSÃO:

• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ou status de desempenho equivalente maior ou igual a 3 (consulte as diretrizes de cuidados de suporte, disponíveis em http://intranet.cc.nih.gov/bmt/clinicalcare)
• Fração de ejeção do ventrículo esquerdo < 40%
• Transaminases > 5x limite superior do normal com base na situação clínica do participante e a critério do investigador
• Transtorno psiquiátrico ou deficiência mental grave o suficiente para tornar improvável a adesão ao tratamento de TCTH e/ou impossibilitar o consentimento informado regulatório e legalmente eficaz
• Doença antecipada grave ou falência de órgão incompatível com a sobrevivência do transplante AlloPBSC
• Grávida ou lactante
• HIV positivo
• Distúrbio convulsivo descontrolado
• Estão excluídos os indivíduos com mais de 65 anos. Sabe-se do transplante padrão que esses participantes apresentam maior risco de morbimortalidade relacionada ao transplante. Dada a natureza investigativa deste protocolo, a relação risco-benefício não é garantida para incluir esses participantes neste momento.
• Qualquer condição ou circunstância que o PI considere criaria dificuldade em manter a conformidade com os requisitos deste protocolo.

• Indivíduos que não desejam enviar suas informações como parte do aplicativo do Programa de Distribuição de Alemtuzumab (Campath) ou participantes que o comitê do Programa de Distribuição determinou que não estão qualificados para receber alemtuzumab.

  --NOTA: Alemtuzumabe (Campath-1H) (formulação intravenosa [IV]) não é mais distribuído comercialmente. Para receber o produto, o médico deve entrar em contato com o programa do paciente. Se o paciente não estiver disposto a consentir em enviar suas informações (dados demográficos, informações de contato e razão de uso) ao programa para que possamos obter o medicamento, não podemos prosseguir com o condicionamento; portanto, nenhum transplante ocorrerá neste protocolo.

• Pacientes com PCR maior que 100 mg/L dentro de 30 dias antes do transplante previsto.

  • Se a inflamação subjacente for controlada por um mês com testes repetidos de PCR mostrando um nível inferior a 100 em pelo menos dois testes separados, o paciente será reconsiderado para transplante. Se durante esse período for medido um PCR maior que 100, o paciente não será mais elegível para transplante.