Hochdosierte periphere Blutstammzelltransplantation mit Cyclophosphamid nach der Transplantation für Patienten mit chronischer granulomatöser Erkrankung

• EINSCHLUSSKRITERIEN:
• Muss eine chronische granulomatöse Krankheit bestätigt haben.
• Muss ausreichende Komplikationen durch die Grunderkrankung aufweisen, um eine Transplantation zu rechtfertigen (entweder eine Vorgeschichte oder anhaltende Entzündung / CGD-bedingte Autoimmunität ODER eine CGD-bedingte Infektion während der Prophylaxe) ODER oder ein Restoxidaseproduktionsniveau von Quartil 1 und / oder 2 aufweisen.
• Alter 4 Jahre - 65 Jahre
• HLA-abgestimmtes Transplantat eines Familienspenders oder ein HLA-abgestimmtes Transplantat aus nicht verwandten peripheren Blutstammzellen (PBSC) (10/10- oder 9/10-Nichtübereinstimmung) verfügbar
• Muss HIV-negativ sein
• Nach der Entlassung aus dem Krankenhaus muss er in der Lage sein, sich in den ersten 3 Monaten nach der Transplantation innerhalb einer Reisestunde vom NIH aufzuhalten und ein Familienmitglied oder eine andere benannte Begleitperson während der Zeit nach der Transplantation bei sich zu haben.
• Muss einem geeigneten erwachsenen Verwandten oder Vormund eine dauerhafte Vollmacht für Entscheidungen im Gesundheitswesen gemäß NIH-200 Dauerhafte NIH-Vollmacht für Entscheidungen im Gesundheitswesen vorlegen.

• Wenn Sie gebärfähig sind, müssen Sie zustimmen, ab einem Monat vor und während der gesamten Studienteilnahme und für 3 Monate nach der Studie konsequent Verhütungsmittel anzuwenden. Akzeptable Formen der Empfängnisverhütung sind:

  • Verhütungspillen oder -pflaster, Norplant, Depo-Provera oder andere von der FDA zugelassene Verhütungsmethoden
  • Der männliche Partner hat sich zuvor einer Vasektomie unterzogen.
  • Männlichen Teilnehmern wird geraten, während der gesamten Studienteilnahme und für 3 Monate nach der Transplantation konsequent Verhütungsmittel anzuwenden.

AUSSCHLUSSKRITERIEN:

• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) oder gleichwertiger Leistungsstatus größer oder gleich 3 (siehe Supportive Care Guidelines, verfügbar unter http://intranet.cc.nih.gov/bmt/clinicalcare)
• Linksventrikuläre Ejektionsfraktion < 40 %
• Transaminasen > 5x Obergrenze des Normalwerts basierend auf der klinischen Situation des Teilnehmers und nach Ermessen des Prüfarztes
• Psychiatrische Störung oder geistige Behinderung, die so schwer ist, dass die Einhaltung der HSZT-Behandlung unwahrscheinlich und/oder eine behördlich und rechtlich wirksame informierte Einwilligung unmöglich wird
• Schwerwiegende erwartete Krankheit oder Organversagen, die mit dem Überleben nach einer AlloPBSC-Transplantation nicht vereinbar sind
• Schwanger oder stillend
• HIV-positiv
• Unkontrollierte Anfallsleiden
• Personen über 65 sind ausgeschlossen. Aus der Standardtransplantation ist bekannt, dass diese Teilnehmer ein höheres Morbiditäts- und Mortalitätsrisiko im Zusammenhang mit der Transplantation haben. Angesichts des Untersuchungscharakters dieses Protokolls ist es nicht gerechtfertigt, dass das Risiko-Nutzen-Verhältnis diese Teilnehmer zu diesem Zeitpunkt umfasst.
• Alle Bedingungen oder Umstände, die nach Ansicht des PI Schwierigkeiten bei der Aufrechterhaltung der Einhaltung der Anforderungen dieses Protokolls verursachen würden.

• Personen, die nicht bereit sind, ihre Informationen als Teil des Antrags für das Alemtuzumab (Campath)-Verteilungsprogramm einzureichen, oder Teilnehmer, die vom Ausschuss des Verteilungsprogramms bestimmt wurden, sind nicht berechtigt, Alemtuzumab zu erhalten.

  --HINWEIS: Alemtuzumab (Campath-1H) (intravenöse [IV]-Formulierung) wird nicht mehr kommerziell vertrieben. Um das Produkt zu erhalten, muss der Arzt das Programm für den Patienten kontaktieren. Wenn der Patient nicht bereit ist, seine Daten (demografische Daten, Kontaktinformationen und Gründe für die Verwendung) an das Programm zu übermitteln, damit wir das Medikament erhalten können, können wir nicht mit der Konditionierung fortfahren; daher findet bei diesem Protokoll keine Transplantation statt.

• Patienten mit einem CRP von mehr als 100 mg/l innerhalb von 30 Tagen vor der erwarteten Transplantation.

  • Wenn die zugrunde liegende Entzündung einen Monat lang unter Kontrolle ist und wiederholte CRP-Tests bei mindestens zwei separaten Tests einen Wert von weniger als 100 zeigen, wird der Patient erneut für eine Transplantation in Betracht gezogen. Wenn während dieses Zeitraums ein CRP von mehr als 100 gemessen wird, kommt der Patient nicht mehr für eine Transplantation in Frage.