Transplantace kmenových buněk periferní krve ve vysokých dávkách s potransplantačním cyklofosfamidem pro pacienty s chronickým granulomatózním onemocněním

• KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:
• Musí mít potvrzenou chronickou granulomatózní chorobu.
• Musí mít dostatečné komplikace ze základního onemocnění, aby bylo možné podstoupit transplantaci (buď v anamnéze nebo probíhající zánět/autoimunita související s CGD NEBO infekce související s CGD během profylaxe) NEBO nebo mít hladinu reziduální oxidázy 1 a/nebo 2.
• Věk 4 roky - 65 let
• K dispozici je HLA-matched family dárcovský štěp nebo HLA odpovídající nepříbuzný periferní krevní kmenový štěp (PBSC) (10/10 nebo 9/10 neshoda)
• Musí být HIV negativní
• Při propuštění z nemocnice musí být schopen zůstat do jedné hodiny cesty NIH po dobu prvních 3 měsíců po transplantaci a mít rodinného příslušníka nebo jiného určeného společníka, se kterým by mohl zůstat během období po transplantaci.
• Musí poskytnout trvalou plnou moc pro rozhodnutí o zdravotní péči příslušnému dospělému příbuznému nebo opatrovníkovi v souladu s NIH -200 NIH Trvalá plná moc pro rozhodování o zdravotní péči.

• Pokud je ve fertilním věku, musí souhlasit s důsledným používáním antikoncepce jeden měsíc před a po celou dobu účasti ve studii a po dobu 3 měsíců po studii. Přijatelné formy antikoncepce jsou:

  • Antikoncepční pilulky nebo náplast, Norplant , Depo-Provera nebo jiná antikoncepční metoda schválená FDA
  • Mužský partner již dříve podstoupil vazektomii.
  • Mužským účastníkům bude doporučeno, aby důsledně používali antikoncepci během účasti ve studii a po dobu 3 měsíců po transplantaci.

KRITÉRIA VYLOUČENÍ:

• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) nebo ekvivalentní výkonnostní stav vyšší nebo rovný 3 (viz pokyny pro podpůrnou péči, dostupné na http://intranet.cc.nih.gov/bmt/clinicalcare)
• Ejekční frakce levé komory < 40 %
• Transaminázy > 5x horní hranice normálu na základě klinické situace účastníka a podle uvážení zkoušejícího
• Psychiatrická porucha nebo mentální nedostatek natolik závažný, že je nepravděpodobný soulad s léčbou HSCT a/nebo znemožní regulérně a právně účinný informovaný souhlas
• Závažné očekávané onemocnění nebo selhání orgánu neslučitelné s přežitím po transplantaci AlloPBSC
• Těhotné nebo kojící
• HIV pozitivní
• Nekontrolovaná záchvatová porucha
• Osoby starší 65 let jsou vyloučeny. Ze standardní transplantace je známo, že tito účastníci mají vyšší riziko morbidity a mortality související s transplantací. Vzhledem k výzkumné povaze tohoto protokolu není v současné době zaručeno, aby poměr rizika a přínosu zahrnoval tyto účastníky.
• Jakákoli podmínka nebo okolnost, kterou PI pociťuje, by způsobila potíže při udržování souladu s požadavky tohoto protokolu.

• Jednotlivci, kteří nejsou ochotni předložit své informace jako součást aplikace Distribučního programu Alemtuzumabu (Campath), nebo účastníci, o nichž výbor Distribučního programu rozhodl, že nejsou způsobilí dostávat alemtuzumab.

  --POZNÁMKA: Alemtuzumab (Campath-1H) (intravenózní [IV] formulace) již není komerčně distribuován. Aby lékař obdržel produkt, musí kontaktovat program pro pacienta. Pokud pacient není ochoten souhlasit s předložením svých informací (demografických údajů, kontaktních informací a zdůvodnění použití) do programu, abychom mohli získat lék, pak nemůžeme pokračovat v úpravě; proto v tomto protokolu nedojde k žádné transplantaci.

• Pacienti s CRP vyšším než 100 mg/l do 30 dnů od předpokládané transplantace.

  • Pokud je základní zánět pod kontrolou po dobu jednoho měsíce opakovaným testováním CRP, které ukazuje hladinu nižší než 100 alespoň ve dvou samostatných testech, bude pacient znovu zvažován pro transplantaci. Pokud je během tohoto časového období naměřeno CRP vyšší než 100, pak by pacient již nebyl způsobilý k transplantaci.