Alta dosis de trasplante de células madre de sangre periférica con ciclofosfamida posterior al trasplante para pacientes con enfermedad granulomatosa crónica

• CRITERIOS DE INCLUSIÓN:
• Debe tener Enfermedad Granulomatosa Crónica confirmada.
• Debe tener suficientes complicaciones de la enfermedad subyacente para justificar someterse a un trasplante (ya sea un historial de inflamación en curso/autoinmunidad relacionada con CGD O una infección relacionada con CGD mientras está en profilaxis) O tener un nivel de producción de oxidasa residual de cuartil 1 y/o 2.
• Edades 4 años - 65 años
• Injerto de donante familiar compatible con HLA o un injerto de células madre de sangre periférica (PBSC, por sus siglas en inglés) no relacionado con HLA compatible (desajuste 10/10 o 9/10) disponible
• Debe ser VIH negativo
• Cuando sea dado de alta del hospital, debe poder permanecer dentro de una hora de viaje del NIH durante los primeros 3 meses después del trasplante y tener un familiar u otro acompañante designado para quedarse durante el período posterior al trasplante.
• Debe proporcionar un poder notarial duradero para decisiones de atención médica a un pariente o tutor adulto apropiado de acuerdo con NIH-200 Poder notarial duradero de NIH para la toma de decisiones de atención médica.

• Si está en edad fértil, debe aceptar usar anticonceptivos de manera constante desde un mes antes y durante la participación en el estudio y durante los 3 meses posteriores al estudio. Las formas aceptables de anticoncepción son:

  • Píldoras o parches anticonceptivos, Norplant, Depo-Provera u otro método anticonceptivo aprobado por la FDA
  • La pareja masculina se ha sometido previamente a una vasectomía.
  • Se recomendará a los participantes masculinos que utilicen métodos anticonceptivos de manera constante durante la participación en el estudio y durante los 3 meses posteriores al trasplante.

CRITERIO DE EXCLUSIÓN:

• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) o estado funcional equivalente mayor o igual a 3 (consulte las pautas de atención de apoyo, disponibles en http://intranet.cc.nih.gov/bmt/clinicalcare)
• Fracción de eyección del ventrículo izquierdo < 40%
• Transaminasas > 5 veces el límite superior de lo normal en función de la situación clínica del participante y a criterio del investigador
• Trastorno psiquiátrico o deficiencia mental lo suficientemente grave como para hacer improbable el cumplimiento del tratamiento de TCMH y/o imposibilitar el consentimiento informado reglamentaria y legalmente efectivo
• Enfermedad importante anticipada o insuficiencia orgánica incompatible con la supervivencia del trasplante AlloPBSC
• embarazada o lactando
• VIH positivo
• Trastorno convulsivo no controlado
• Se excluyen las personas mayores de 65 años. Se sabe a partir del trasplante estándar que estos participantes tienen un mayor riesgo de morbilidad y mortalidad relacionada con el trasplante. Dada la naturaleza de investigación de este protocolo, no se garantiza que la relación riesgo-beneficio incluya a estos participantes en este momento.
• Cualquier condición o circunstancia que el PI sienta que crearía dificultad para mantener el cumplimiento de los requisitos de este protocolo.

• Las personas que no están dispuestas a enviar su información como parte de la solicitud del Programa de Distribución de Alemtuzumab (Campath) o los participantes que el comité del Programa de Distribución ha determinado que no califican para recibir alemtuzumab.

  --NOTA: Alemtuzumab (Campath-1H) (formulación intravenosa [IV]) ya no se distribuye comercialmente. Para recibir el producto, el médico debe comunicarse con el programa para el paciente. Si el paciente no está dispuesto a dar su consentimiento para enviar su información (datos demográficos, información de contacto y razón de uso) al programa para que podamos obtener el medicamento, entonces no podemos proceder con el acondicionamiento; por lo tanto, no se realizará ningún trasplante en este protocolo.

• Pacientes con PCR mayor a 100 mg/L dentro de los 30 días del trasplante anticipado.

  • Si la inflamación subyacente se controla durante un mes con pruebas repetidas de CRP que muestran un nivel de menos de 100 en al menos dos pruebas separadas, se volverá a considerar al paciente para el trasplante. Si durante este período de tiempo se mide una CRP superior a 100, entonces el paciente ya no será elegible para el trasplante.