Suuriannoksinen perifeerisen veren kantasolujen siirto transplantaation jälkeisellä syklofosfamidilla potilaille, joilla on krooninen granulomatoottinen sairaus

• SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:
• On täytynyt vahvistaa krooninen granulomatoottinen sairaus.
• Sinulla on oltava riittävät komplikaatiot perussairaudesta siirtoon oikeuttamiseksi (joko aiempi tai meneillään oleva tulehdus/CGD:hen liittyvä autoimmuniteetti TAI CGD:hen liittyvä infektio profylaksiassa) TAI tai hänellä on kvartiili 1 ja/tai 2 jäännösoksidaasin tuotantotaso.
• Ikäraja 4-65 vuotta
• HLA-yhteensopiva perheen luovuttajasiirre tai HLA-yhteensopiva perifeerisen veren kantasolusiirre (PBSC) (10/10 tai 9/10 ei täsmää)
• Täytyy olla HIV-negatiivinen
• Kun hänet kotiutetaan sairaalasta, hänen on kyettävä pysymään tunnin matkan sisällä NIH:sta ensimmäisten 3 kuukauden ajan elinsiirron jälkeen ja perheenjäsenen tai muun nimetyn seuralaisen luona elinsiirron jälkeisenä aikana.
• On annettava pysyvä valtakirja terveydenhuollon päätöksiä varten sopivalle aikuiselle sukulaiselle tai huoltajalle NIH -200 NIH:n kestävän terveydenhuollon päätöksentekoa koskevan valtakirjan mukaisesti.

• Jos olet hedelmällisessä iässä, hänen on suostuttava käyttämään jatkuvasti ehkäisyä kuukautta ennen tutkimukseen osallistumista ja sen aikana sekä 3 kuukauden ajan tutkimuksen jälkeen. Hyväksyttäviä ehkäisymuotoja ovat:

  • Ehkäisypillerit tai -laastarit, Norplant, Depo-Provera tai muu FDA:n hyväksymä ehkäisymenetelmä
  • Mieskumppanille on aiemmin tehty vasektomia.
  • Miesosallistujia neuvotaan käyttämään johdonmukaisesti ehkäisyä koko tutkimukseen osallistumisen ajan ja kolmen kuukauden ajan siirron jälkeen.

POISTAMISKRITEERIT:

• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) tai vastaava suorituskykytila, joka on suurempi tai yhtä suuri kuin 3 (katso tukihoidon ohjeet, saatavilla osoitteessa http://intranet.cc.nih.gov/bmt/clinicalcare)
• Vasemman kammion ejektiofraktio < 40 %
• Transaminaasit > 5x normaalin yläraja osallistujan kliinisen tilanteen perusteella ja tutkijan harkinnan mukaan
• Psyykkinen häiriö tai mielenterveyshäiriö, joka on tarpeeksi vakava, jotta HSCT-hoidon noudattaminen on epätodennäköistä ja/tai lakisääteisesti ja oikeudellisesti tehokkaan tietoisen suostumuksen antaminen mahdottomaksi
• Suuri odotettu sairaus tai elimen vajaatoiminta, joka on yhteensopimaton AlloPBSC-siirteen eloonjäämisen kanssa
• Raskaana oleva tai imettävä
• HIV-positiivinen
• Hallitsematon kohtaushäiriö
• Yli 65-vuotiaat henkilöt eivät ole mukana. Tavanomaisesta siirrosta tiedetään, että näillä osallistujilla on suurempi siirtoon liittyvä sairastuvuuden ja kuolleisuuden riski. Ottaen huomioon tämän protokollan tutkiva luonne, riski-hyötysuhdetta ei ole perusteltua sisällyttää näihin osallistujiin tällä hetkellä.
• Kaikki olosuhteet tai olosuhteet, jotka PI:n mielestä aiheuttaisivat vaikeuksia tämän protokollan vaatimusten noudattamisessa.

• Henkilöt, jotka eivät ole halukkaita toimittamaan tietojaan osana alemtutsumabin (Campath) jakeluohjelman hakemusta, tai osallistujat, jotka jakeluohjelmakomitea on määrittänyt, eivät ole oikeutettuja saamaan alemtutsumabia.

  --HUOMAA: Alemtutsumabia (Campath-1H) (laskimonsisäinen [IV]-formulaatio) ei enää jaeta kaupallisesti. Tuotteen vastaanottamiseksi lääkärin tulee ottaa yhteyttä potilaan ohjelmaan. Jos potilas ei ole halukas antamaan tietojaan (demografiset tiedot, yhteystiedot ja käytön perustelut) ohjelmaan, jotta voimme saada lääkkeen, emme voi jatkaa hoitoa. siksi tällä protokollalla ei tapahdu elinsiirtoa.

• Potilaat, joiden CRP on yli 100 mg/l 30 päivän sisällä odotetusta siirrosta.

  • Jos taustalla oleva tulehdus on hallinnassa kuukauden ajan toistuvalla CRP-testillä, joka osoittaa tason alle 100 vähintään kahdessa erillisessä testissä, potilaan siirtoa harkitaan uudelleen. Jos tämän ajanjakson aikana mitataan yli 100 CRP:tä, potilas ei ole enää kelvollinen siirtoon.