만성 육아종성 질환 환자를 위한 이식 후 시클로포스파마이드를 사용한 고용량 말초 혈액 줄기 세포 이식

• 포함 기준:
• 만성 육아종증이 확인되어야 합니다.
• 이식(염증/CGD 관련 자가면역 또는 예방 치료 중 CGD 관련 감염의 병력 또는 진행 중)을 보증하기 위해 기저 질환으로 인한 충분한 합병증이 있거나 사분위수 1 및/또는 2 잔류 옥시다제 생성 수준이 있어야 합니다.
• 4세~65세
• HLA 일치 가족 기증자 이식편 또는 HLA 일치 비관련 말초 혈액 줄기 세포(PBSC) 이식편(10/10 또는 9/10 불일치) 이용 가능
• HIV 음성이어야 함
• 병원에서 퇴원할 때 이식 후 첫 3개월 동안 NIH에서 1시간 거리 이내에 머물 수 있어야 하며 이식 후 기간 동안 함께 지낼 가족이나 다른 지정된 동반자가 있어야 합니다.
• NIH-200 NIH 의료 결정을 위한 내구성 있는 위임장에 따라 적절한 성인 친척 또는 보호자에게 의료 결정을 위한 내구성 있는 위임장을 제공해야 합니다.

• 가임 가능성이 있는 경우 연구 참여 전 1개월부터 연구 참여 기간 내내 그리고 연구 후 3개월 동안 지속적으로 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 허용되는 피임 형태는 다음과 같습니다.

  • 피임약 또는 패치, Norplant , Depo-Provera 또는 기타 FDA 승인 피임 방법
  • 남성 파트너는 이전에 정관 절제술을 받았습니다.
  • 남성 참가자는 연구 참여 기간 동안 그리고 이식 후 3개월 동안 지속적으로 피임법을 사용하도록 조언받을 것입니다.

제외 기준:

• Eastern Cooperative Oncology Group(ECOG) 또는 3 이상의 동등한 수행 상태(http://intranet.cc.nih.gov/bmt/clinicalcare에서 제공되는 지지 요법 지침 참조)
• 좌심실 박출률 < 40%
• 트랜스아미나제 > 참가자의 임상 상황 및 조사자의 재량에 따라 정상 상한의 5배
• 조혈모세포이식(HSCT) 치료를 준수할 가능성이 낮거나 규제 및 법적으로 효과적인 사전 동의를 불가능하게 만들 정도로 심각한 정신 장애 또는 정신 장애
• AlloPBSC 이식에서 생존과 양립할 수 없는 주요 예상 질병 또는 장기 부전
• 임신 또는 수유
• HIV 양성
• 조절되지 않는 발작 장애
• 65세 이상의 개인은 제외됩니다. 표준 이식에서 이러한 참가자는 이식과 관련된 이환율 및 사망 위험이 더 높은 것으로 알려져 있습니다. 이 프로토콜의 연구 특성을 고려할 때 위험 이익 비율은 현재 이러한 참가자를 포함하는 것으로 보증되지 않습니다.
• PI가 느끼는 모든 조건이나 상황은 이 프로토콜의 요구 사항을 준수하는 데 어려움을 겪을 수 있습니다.

• Alemtuzumab(Campath) 배포 프로그램 신청의 일부로 자신의 정보를 제출할 의향이 없는 개인 또는 배포 프로그램 위원회에서 결정한 참가자는 alemtuzumab을 받을 자격이 없습니다.

  --참고: Alemtuzumab(Campath-1H)(정맥주사[IV] 제형)은 더 이상 상업적으로 유통되지 않습니다. 제품을 받으려면 의사가 환자를 위해 프로그램에 연락해야 합니다. 환자가 약을 얻을 수 있도록 프로그램에 자신의 정보(인구 통계, 연락처 정보 및 사용 근거)를 제출하는 데 동의하지 않으면 조건을 진행할 수 없습니다. 따라서 이 프로토콜에서는 이식이 발생하지 않습니다.

• 이식 예정일로부터 30일 이내에 CRP가 100mg/L를 초과하는 환자.

  • 1개월 동안 근본적인 염증이 조절되고 CRP 반복 검사에서 최소 2회 이상의 개별 검사에서 100 미만의 수준을 보이면 환자는 이식을 다시 고려하게 됩니다. 이 기간 동안 100보다 큰 CRP가 측정되면 환자는 더 이상 이식에 적합하지 않습니다.