成人鎌状赤血球症患者における血管閉塞性危機（VOC）の治療のためのサンギネートの研究
2018年5月22日 更新者：Prolong Pharmaceuticals
血管閉塞性危機（VOC）を有する成人鎌状赤血球症患者におけるSANGUINATE™と生理食塩水の安全性と有効性に関する第II相多施設共同単盲検無作為化試験
血管閉塞を起こし治療のために入院している鎌状赤血球症患者に対するサンギネートの安全性と効果。
調査の概要
詳細な説明
単盲検、多施設共同、無作為化プラセボ対照研究。血管閉塞を起こした鎌状赤血球症患者 30 名に、1 日目にサンギネート 320 mg/kg/患者 (8 mL/kg/患者) または生理食塩水のいずれかを投与する。 (訪問 1) と 2 日目 (訪問 2) は毎日 2 時間かけて注入されました。
患者は最長 7 日間入院する必要がありますが、血管閉塞の危機が解消し、患者が退院手順を完了している限り、サンギネートの 2 回目の投与を受けた後はいつでも退院できます。
患者は、安全性、併用薬、痛みの評価を得るために、退院後 7 日後にフォローアップの電話を受けます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
34
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～65年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 年齢 18 歳以上 65 歳以下
- 鎌状赤血球症（Hb-SS または任意の遺伝子型）の診断
- 血管閉塞性疼痛クリーゼ（VOC）による疼痛スコアが10点満点で8以上
- VOC の痛みの場所が 1 か所以上、血管閉塞の典型的な症状
- 持続勃起症、急性胸部症候群、および/または他の鎌状赤血球症の併存疾患を有する患者は、治験責任医師の適切な判断があれば登録できます。
- 被験者による署名と日付の記載された書面による同意書
- サンギネートまたは生理食塩水の静脈内注入を受けることができる
- 血清妊娠検査が陰性であり、研究期間中およびその後30日間信頼できる避妊方法を使用している妊娠の可能性のある女性。 男性の研究参加者は研究期間後30日間避妊することにも同意する
除外基準:
- 研究者の判断では、患者は研究の適切な候補者ではない
- 授乳中および/または授乳中の女性
- 以前の VOC に対する点滴鎮痛剤治療から 14 日以内
- -中等度から重度の腎不全（推定GFR < 60 mL/分）または慢性腎臓病、または中等度から重度の肝疾患（ALT > 5 x ULN）の病歴または証拠
- スクリーニング後30日以内の治験薬による同時治療または事前治療。
- 急性心筋梗塞、不安定狭心症、非代償性心不全、第3度心ブロック、または血行力学的不安定性を伴う心臓不整脈の症状または心電図（ECG）に基づく兆候。
- 治験責任医師の意見では、重度または不安定な付随状態または疾患（例、既知の重大な神経学的欠損、がん、血液疾患、代謝性疾患、または冠状動脈疾患）、または慢性疾患（例：精神疾患）。研究への参加または研究薬の投与、または研究結果の解釈を妨げる可能性があります。
- 定期的なアルコール乱用の証拠または履歴
- 文書化されたワクチン接種によって説明されない限り、C 型肝炎抗体または B 型肝炎表面抗原に対する血清学的陽性を示すスクリーニング検査結果。
- 研究への出席、プロトコール手順、またはその他の研究要件を遵守できない。
- 研究開始時の心エコー図の異常（三尖弁逆流ジェット速度＞3.1 m/秒として定義）。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：独身
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：サンギン酸 320 mg/kg
1日目と2日目にサンギネートを2時間点滴
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1日目と2日目にサンギネートを2時間点滴
他の名前：
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プラセボコンパレーター：生理食塩水
生理食塩水の 2 時間点滴、1 日目と 2 日目
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生理食塩水の 2 時間点滴、1 日目と 2 日目
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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サンギネートおよび生理食塩水による治療後、入院から退院の準備が整うまでの時間。
時間枠：最長7日間
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痛みの症状が退院できるほど十分に改善したという患者の反応、または患者が退院する準備ができているという治験責任医師の評価として定義されます。
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最長7日間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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バイタルサインの変化、心電図、生化学、血液学的、および尿検査の測定値、ならびに報告された痛みの増加およびその他の報告された有害事象によって定義される治療の安全性
時間枠：最長7日間
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7 日間にわたる複数のバイタルサイン、ECG、心エコー図、臨床評価、生物分析検査による測定値を含む複合エンドポイント
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最長7日間
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研究中に急性胸部症候群（ACS）を発症した患者の割合。
時間枠：最大14日間
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最大14日間
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血管閉塞の危機エピソードにより再入院した患者の割合。
時間枠：最長7日間
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最長7日間
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サンギネートと生理食塩水の治療後の総在院日数 (LOS)。
時間枠：最長7日間
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最長7日間
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サンギネートおよび生理食塩水による治療後の入院中に必要な鎮痛剤の総量の減少率。
時間枠：最長7日間
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最長7日間
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サンギネートおよび生理食塩水による治療後の視覚的アナログスケールを利用した疼痛スコアの減少率。
時間枠：最長7日間
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最長7日間
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サンギネートと生理食塩水の治療後の C 反応性タンパク質のレベルの減少。
時間枠：最長7日間
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最長7日間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Hemant Misra, PhD、Prolong Pharmaceuticals
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2016年7月1日
一次修了 (実際)
2017年5月31日
研究の完了 (実際)
2017年5月31日
試験登録日
最初に提出
2016年2月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年2月1日
最初の投稿 (見積もり)
2016年2月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年5月23日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年5月22日
最終確認日
2018年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。