Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af SANGUINATE til behandling af vaso-okklusiv krise (VOC) hos voksne seglcelle-patienter

22. maj 2018 opdateret af: Prolong Pharmaceuticals

En fase II, multicenter, enkeltblindet, randomiseret undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​SANGUINATE™ versus normalt saltvand hos voksne seglcellesygdomme patienter med vaso-okklusiv krise (VOC)

Sikkerhed og effekt af SANGUINATE på seglcellesyge patienter, der oplever en vaso-okklusiv krise, og som indlægges på hospitalet til behandling.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Et enkeltblindt, multicenter, randomiseret, placebo-kontrolstudie, hvor 30 seglcelle-patienter med en vaso-okklusiv krise enten vil modtage SANGUINATE 320 mg/kg/patient (8 ml/kg/patient) eller normal saltvand på dag 1 (Besøg 1) og Dag 2 (Besøg 2) infunderes over 2 timer hver dag. Patienter skal forblive på hospitalet i op til 7 dage, men kan udskrives når som helst efter at have modtaget den anden dosis SANGUINATE, forudsat at deres vaso-okklusive krise er løst, og patienten har gennemført udskrivningsprocedurer. Patienterne vil have et opfølgende telefonopkald 7 dage efter udskrivelsen fra hospitalet for at opnå sikkerhed, samtidig medicinering og smertevurderinger.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

34

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder ≥ 18 og ≤ 65 år
  2. Diagnose af seglcellesygdom (Hb-SS eller en hvilken som helst genotype)
  3. Smertescore på grund af vaso-okklusiv smertekrise (VOC) ≥ 8 på en 10-punkts skala
  4. VOC smertelokation ≥ 1 steder typisk for vaso-okklusiv krise
  5. Patienter med priapisme, akut thoraxsyndrom og/eller med andre seglcellesygdomme comorbiditeter kan tilmeldes med god dømmekraft fra investigator.
  6. Underskrevet og dateret informeret skriftligt samtykke fra forsøgspersonen
  7. I stand til at modtage intravenøs infusion af SANGUINATE eller normal saltvand
  8. Kvinder i den fødedygtige alder med en negativ serumgraviditetstest og bruger en pålidelig præventionsmetode i undersøgelsesperioden og i 30 dage derefter. Mandlige forsøgsdeltagere er også enige om at bruge prævention i 30 dage efter undersøgelsesperioden

Ekskluderingskriterier:

  1. Efter investigatorens vurdering er patienten ikke en god kandidat til undersøgelsen
  2. Kvinder, der ammer og/eller ammer
  3. Færre end 14 dage siden forudgående infusion smertestillende behandling for VOC
  4. Sygehistorie eller tegn på moderat til svær nyreinsufficiens (estimeret GFR < 60 ml/min) eller kronisk nyresygdom eller moderat til svær leversygdom (ALT > 5 x ULN)
  5. Samtidig eller tidligere behandling inden for 30 dage efter screening med en forsøgsmedicin.
  6. Symptomer eller elektrokardiogram (EKG)-baserede tegn på akut myokardieinfarkt, ustabil angina pectoris, dekompenseret hjertesvigt, tredje grads hjerteblok eller hjertearytmi forbundet med hæmodynamisk ustabilitet;
  7. Alvorlig eller ustabil samtidig tilstand eller sygdom (f.eks. kendt signifikant neurologisk underskud, cancer, hæmatologisk, metabolisk eller koronar sygdom) eller kronisk tilstand (f.eks. psykiatrisk lidelse), som efter investigatorens mening kan øge risikoen forbundet med undersøgelsesdeltagelse eller administration af undersøgelseslægemidler eller kan forstyrre fortolkningen af ​​undersøgelsesresultater;
  8. Beviser eller historie om regelmæssigt alkoholmisbrug
  9. Screeningslaboratorieresultat, der indikerer serologisk positivitet for hepatitis C-antistoffer eller hepatitis B-overfladeantigener, medmindre det er forklaret med en dokumenteret vaccination.
  10. Ude af stand til at overholde studiedeltagelse, protokolprocedurer eller andre undersøgelseskrav;
  11. Unormalt ekkokardiogram ved studiestart (defineret som tricuspid regurgitant jethastighed >3,1 m/sek.).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: SANGUINAT 320 mg/kg
To-timers infusion af SANGUINATE på dag 1 og dag 2
Medicin: SANGUINAT 320 mg/kg
To-timers infusion af SANGUINATE på dag 1 og dag 2
Andre navne:
  • pegyleret carboxyhæmoglobin bovint
Placebo komparator: Normal saltvand
To-timers infusion af normal saltvand og dag 1 og dag 2
Medicin: Normal saltvand
To-timers infusion af normal saltvand og dag 1 og dag 2

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til klarhed til udskrivelse fra hospitalsophold efter behandling med SANGUINATE og normal saltvand.
Tidsramme: Op til 7 dage
Defineret som patientens svar på, at deres smerteepisode er forbedret nok til udskrivning fra hospitalet, eller Investigators vurdering af, at patienten er klar til udskrivning fra hospitalet.
Op til 7 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Behandlingssikkerhed som defineret ved ændringer i vitale tegn, elektrokardiografiske, biokemiske, hæmatologiske og urinanalyseforanstaltninger, såvel som rapporterede stigninger i smerte og andre rapporterede bivirkninger
Tidsramme: Op til 7 dage
Sammensat endepunkt med flere vitale tegn, EKG'er, ekkokardiogrammer, kliniske vurderinger og bioanalytiske laboratoriemålinger over en 7-dages tidsramme
Op til 7 dage
Andel af patienter, der udvikler akut brystsyndrom (ACS) under undersøgelsen.
Tidsramme: Op til 14 dage
Op til 14 dage
Andel af patienter, der genindlægges på grund af deres vaso-okklusive kriseepisode.
Tidsramme: Op til 7 dage
Op til 7 dage
Samlet opholdstid (LOS) efter behandling af SANGUINATE versus normal saltvand.
Tidsramme: Op til 7 dage
Op til 7 dage
Procentvis reduktion af samlet smertestillende medicin påkrævet under hospitalsophold efter behandling med SANGUINATE og normal saltvand.
Tidsramme: Op til 7 dage
Op til 7 dage
Procent reduktion i smertescore ved brug af en visuel analog skala efter behandling med SANGUINATE og normal saltvand.
Tidsramme: Op til 7 dage
Op til 7 dage
Reduktion i niveauet af C-reaktivt protein efter behandling af SANGUINATE versus normal saltvand.
Tidsramme: Op til 7 dage
Op til 7 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Prolong Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Hemant Misra, PhD, Prolong Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. juli 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. maj 2017

Studieafslutning (Faktiske)

31. maj 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. februar 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. februar 2016

Først opslået (Skøn)

3. februar 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. maj 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. maj 2018

Sidst verificeret

1. maj 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SGSC-002

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner