Uno studio su SANGUINATE per il trattamento della crisi vaso-occlusiva (VOC) nei pazienti adulti con anemia falciforme

Criterio di inclusione:

1. Età ≥ 18 e ≤ 65 anni
2. Diagnosi di anemia falciforme (Hb-SS o qualsiasi genotipo)
3. Punteggio del dolore dovuto a crisi dolorose vaso-occlusive (VOC) ≥ 8 su una scala a 10 punti
4. Localizzazione del dolore VOC ≥ 1 siti tipici della crisi vaso-occlusiva
5. I pazienti con priapismo, sindrome toracica acuta e/o con altre comorbilità di anemia falciforme possono essere arruolati con il buon senso dello sperimentatore.
6. Consenso scritto firmato e datato dal soggetto
7. In grado di ricevere l'infusione endovenosa di SANGUINATE o soluzione salina normale
8. Donne in età fertile con un test di gravidanza su siero negativo e che utilizzano un metodo contraccettivo affidabile durante il periodo di studio e per i 30 giorni successivi. I partecipanti allo studio di sesso maschile accettano inoltre di utilizzare la contraccezione per 30 giorni dopo il periodo di studio

Criteri di esclusione:

1. A giudizio dello sperimentatore, il paziente non è un buon candidato per lo studio
2. Donne che allattano e/o allattano
3. Meno di 14 giorni dalla precedente infusione di antidolorifici per VOC
4. Anamnesi o evidenza di insufficienza renale da moderata a grave (GFR stimato < 60 mL/min) o malattia renale cronica o malattia epatica da moderata a grave (ALT > 5 x ULN)
5. Trattamento concomitante o precedente entro 30 giorni dallo screening con un farmaco sperimentale.
6. Sintomi o segni basati sull'elettrocardiogramma (ECG) di infarto miocardico acuto, angina pectoris instabile, insufficienza cardiaca scompensata, blocco cardiaco di terzo grado o aritmia cardiaca associata a instabilità emodinamica;
7. Condizione o malattia concomitante grave o instabile (ad es. deficit neurologico significativo noto, cancro, malattia ematologica, metabolica o coronarica) o condizione cronica (ad es. disturbo psichiatrico) che, secondo l'opinione dello sperimentatore, può aumentare il rischio associato a la partecipazione allo studio o la somministrazione del farmaco in studio, o può interferire con l'interpretazione dei risultati dello studio;
8. Evidenza o anamnesi di abuso regolare di alcol
9. Risultati di laboratorio di screening che indicano positività sierologica per anticorpi dell'epatite C o antigeni di superficie dell'epatite B, a meno che non sia spiegato da una vaccinazione documentata.
10. Incapace di rispettare la frequenza allo studio, le procedure del protocollo o altri requisiti di studio;
11. Ecocardiogramma anomalo all'ingresso nello studio (definito come velocità del getto di rigurgito tricuspidale > 3,1 m/sec).