Een studie van SANGUINATE voor de behandeling van vaso-occlusieve crisis (VOC) bij volwassen patiënten met sikkelcelziekte

Inclusiecriteria:

1. Leeftijd ≥ 18 en ≤ 65 jaar
2. Diagnose van sikkelcelziekte (Hb-SS of elk genotype)
3. Pijnscore door vaso-occlusieve pijncrisis (VOC) ≥ 8 op een 10-puntsschaal
4. VOC-pijnlocatie ≥ 1 plaatsen typisch voor vaso-occlusieve crisis
5. Patiënten met priapisme, acuut chest syndroom en/of met andere sikkelcelziekte-comorbiditeiten kunnen worden ingeschreven met goed oordeel van de onderzoeker.
6. Ondertekende en gedateerde geïnformeerde schriftelijke toestemming door de proefpersoon
7. In staat om intraveneuze infusie van SANGUINATE of normale zoutoplossing te ontvangen
8. Vrouwen die zwanger kunnen worden met een negatieve serumzwangerschapstest en die een betrouwbare anticonceptiemethode gebruiken tijdens de onderzoeksperiode en gedurende 30 dagen daarna. Mannelijke studiedeelnemers stemmen er ook mee in om gedurende 30 dagen na de studieperiode anticonceptie te gebruiken

Uitsluitingscriteria:

1. Naar het oordeel van de onderzoeker is de patiënt geen goede kandidaat voor het onderzoek
2. Vrouwen die borstvoeding geven en/of borstvoeding geven
3. Minder dan 14 dagen sinds eerdere infusiebehandeling met pijnmedicatie voor VOC
4. Medische voorgeschiedenis of bewijs van matige tot ernstige nierinsufficiëntie (geschatte GFR < 60 ml/min) of chronische nierziekte, of van matige tot ernstige leverziekte (ALAT's > 5 x ULN)
5. Gelijktijdige of eerdere behandeling binnen 30 dagen na screening met een onderzoeksgeneesmiddel.
6. Symptomen of tekenen op basis van een elektrocardiogram (ECG) van een acuut myocardinfarct, instabiele angina pectoris, gedecompenseerd hartfalen, derdegraads hartblok of hartritmestoornissen geassocieerd met hemodynamische instabiliteit;
7. Ernstige of onstabiele bijkomende aandoening of ziekte (bijv. bekende significante neurologische uitval, kanker, hematologische, metabole of coronaire ziekte), of chronische aandoening (bijv. psychiatrische stoornis), die naar de mening van de onderzoeker het risico van studiedeelname of toediening van onderzoeksgeneesmiddelen, of de interpretatie van onderzoeksresultaten kan verstoren;
8. Bewijs of geschiedenis van regelmatig alcoholmisbruik
9. Screening laboratoriumuitslag die serologische positiviteit aangeeft voor hepatitis C-antilichamen of hepatitis B-oppervlakte-antigenen, tenzij verklaard door een gedocumenteerde vaccinatie.
10. Niet in staat zijn om te voldoen aan studieaanwezigheid, protocolprocedures of andere studievereisten;
11. Abnormaal echocardiogram bij aanvang van het onderzoek (gedefinieerd als tricuspidalis regurgitant jetsnelheid >3,1 m/sec).