Исследование SANGUINATE для лечения вазоокклюзионного криза (VOC) у взрослых пациентов с серповидноклеточной анемией

Критерии включения:

1. Возраст ≥ 18 и ≤ 65 лет
2. Диагностика серповидноклеточной анемии (Hb-SS или любой генотип)
3. Оценка боли из-за вазоокклюзионного болевого криза (ЛОК) ≥ 8 баллов по 10-балльной шкале
4. Локализация боли ЛОС ≥ 1 мест, типичных для вазоокклюзионного криза
5. Пациенты с приапизмом, острым грудным синдромом и/или с другими сопутствующими заболеваниями серповидно-клеточной анемии могут быть включены в исследование по усмотрению исследователя.
6. Подписанное и датированное информированное письменное согласие субъекта
7. Возможность внутривенного вливания сангвината или физиологического раствора
8. Женщины детородного возраста с отрицательным сывороточным тестом на беременность и использующие надежный метод контрацепции в период исследования и в течение 30 дней после него. Мужчины-участники исследования также соглашаются использовать противозачаточные средства в течение 30 дней после периода исследования.

Критерий исключения:

1. По мнению исследователя, пациент не является подходящим кандидатом для исследования.
2. Женщины в период лактации и/или кормления грудью
3. Менее 14 дней после предшествующей инфузионной терапии ЛОС
4. Медицинский анамнез или признаки почечной недостаточности от умеренной до тяжелой (оценочная СКФ < 60 мл/мин) или хронического заболевания почек, или заболевания печени от умеренной до тяжелой степени (АЛТ > 5 x ВГН)
5. Параллельное или предшествующее лечение в течение 30 дней после скрининга исследуемым лекарством.
6. Симптомы или признаки на электрокардиограмме (ЭКГ) острого инфаркта миокарда, нестабильной стенокардии, декомпенсированной сердечной недостаточности, блокады сердца третьей степени или сердечной аритмии, связанной с гемодинамической нестабильностью;
7. Тяжелое или нестабильное сопутствующее состояние или заболевание (например, известный значительный неврологический дефицит, рак, гематологические, метаболические или коронарные заболевания) или хроническое состояние (например, психическое расстройство), которое, по мнению исследователя, может увеличить риск, связанный с участие в исследовании или введение исследуемого препарата или может помешать интерпретации результатов исследования;
8. Доказательства или история регулярного злоупотребления алкоголем
9. Результат лабораторного скрининга, указывающий на серологическую положительную реакцию на антитела к гепатиту С или поверхностные антигены гепатита В, если это не объясняется задокументированной вакцинацией.
10. Неспособность соблюдать посещаемость исследования, протокольные процедуры или другие требования исследования;
11. Аномальная эхокардиограмма при включении в исследование (определяемая как скорость регургитации трехстворчатого клапана >3,1 м/с).