En studie av SANGUINATE for behandling av vaso-okklusiv krise (VOC) hos voksne sigdcelle-pasienter

Inklusjonskriterier:

1. Alder ≥ 18 og ≤ 65 år
2. Diagnose av sigdcellesykdom (Hb-SS eller hvilken som helst genotype)
3. Smertescore på grunn av vaso-okklusiv smertekrise (VOC) ≥ 8 på en 10-punkts skala
4. VOC smertested ≥ 1 steder typisk for vaso-okklusiv krise
5. Pasienter med priapisme, akutt brystsyndrom og/eller med andre sigdcellesykdom-komorbiditeter kan registreres med god dømmekraft fra etterforskeren.
6. Signert og datert informert skriftlig samtykke fra forsøkspersonen
7. Kan motta intravenøs infusjon av SANGUINATE eller normal saltvann
8. Kvinner i fertil alder med en negativ serumgraviditetstest og bruker en pålitelig prevensjonsmetode i løpet av studieperioden og i 30 dager deretter. Mannlige studiedeltakere samtykker også i å bruke prevensjon i 30 dager etter studieperioden

Ekskluderingskriterier:

1. Etter etterforskerens vurdering er ikke pasienten en god kandidat for studien
2. Kvinner som ammer og/eller ammer
3. Færre enn 14 dager siden forrige infusjon smertestillende behandling for VOC
4. Sykehistorie eller tegn på moderat til alvorlig nyresvikt (estimert GFR < 60 ml/min) eller kronisk nyresykdom, eller på moderat til alvorlig leversykdom (ALT > 5 x ULN)
5. Samtidig eller tidligere behandling innen 30 dager etter screening med en undersøkelsesmedisin.
6. Symptomer eller elektrokardiogram (EKG)-baserte tegn på akutt hjerteinfarkt, ustabil angina pectoris, dekompensert hjertesvikt, tredjegrads hjerteblokk eller hjertearytmi assosiert med hemodynamisk ustabilitet;
7. Alvorlig eller ustabil samtidig tilstand eller sykdom (f.eks. kjent betydelig nevrologisk underskudd, kreft, hematologisk, metabolsk eller koronar sykdom), eller kronisk tilstand (f.eks. psykiatrisk lidelse), som, etter etterforskerens mening, kan øke risikoen forbundet med studiedeltakelse eller studielegemiddeladministrasjon, eller kan forstyrre tolkningen av studieresultatene;
8. Bevis eller historie med regelmessig alkoholmisbruk
9. Laboratorieresultat fra screening som indikerer serologisk positivitet for hepatitt C-antistoffer eller hepatitt B-overflateantigener, med mindre det er forklart av en dokumentert vaksinasjon.
10. Ikke i stand til å overholde studieoppmøte, protokollprosedyrer eller andre studiekrav;
11. Unormalt ekkokardiogram ved studiestart (definert som tricuspid regurgitant jethastighet >3,1 m/sek).