Un estudio de SANGUINATE para el tratamiento de la crisis vasooclusiva (COV) en pacientes adultos con enfermedad de células falciformes

Criterios de inclusión:

1. Edad ≥ 18 y ≤ 65 años
2. Diagnóstico de enfermedad de células falciformes (Hb-SS o cualquier genotipo)
3. Puntuación del dolor por crisis de dolor vasooclusivo (COV) ≥ 8 en una escala de 10 puntos
4. VOC ubicación del dolor ≥ 1 sitios típicos de crisis vaso-oclusiva
5. Los pacientes con priapismo, síndrome torácico agudo y/o con otras comorbilidades de la enfermedad de células falciformes pueden inscribirse con el buen criterio del investigador.
6. Consentimiento informado por escrito firmado y fechado por el sujeto
7. Capaz de recibir infusión intravenosa de SANGUINATE o solución salina normal
8. Mujeres en edad fértil con una prueba de embarazo en suero negativa y que utilicen un método anticonceptivo confiable durante el período de estudio y durante los 30 días posteriores. Los participantes masculinos del estudio también aceptan usar anticonceptivos durante 30 días después del período de estudio.

Criterio de exclusión:

1. A juicio del investigador, el paciente no es un buen candidato para el estudio
2. Hembras que están lactando y/o amamantando
3. Menos de 14 días desde el tratamiento previo con analgésicos de infusión para VOC
4. Antecedentes médicos o evidencia de insuficiencia renal de moderada a grave (TFG estimada < 60 ml/min) o enfermedad renal crónica, o de enfermedad hepática de moderada a grave (ALT > 5 x ULN)
5. Tratamiento simultáneo o previo dentro de los 30 días de la selección con un medicamento en investigación.
6. Síntomas o signos basados ​​en electrocardiograma (ECG) de infarto agudo de miocardio, angina de pecho inestable, insuficiencia cardíaca descompensada, bloqueo cardíaco de tercer grado o arritmia cardíaca asociada con inestabilidad hemodinámica;
7. Afección o enfermedad concomitante grave o inestable (p. ej., déficit neurológico significativo conocido, cáncer, enfermedad hematológica, metabólica o coronaria), o afección crónica (p. ej., trastorno psiquiátrico), que, en opinión del investigador, puede aumentar el riesgo asociado con participación en el estudio o administración del fármaco del estudio, o puede interferir con la interpretación de los resultados del estudio;
8. Evidencia o historial de abuso regular de alcohol
9. Resultado de laboratorio de detección que indique positividad serológica para anticuerpos de hepatitis C o antígenos de superficie de hepatitis B, a menos que se explique por una vacunación documentada.
10. Incapaz de cumplir con la asistencia al estudio, los procedimientos del protocolo u otros requisitos del estudio;
11. Ecocardiograma anómalo al ingreso al estudio (definido como velocidad del chorro de insuficiencia tricuspídea >3,1 m/seg).