Eine Studie zu SANGUINATE zur Behandlung der vasookklusiven Krise (VOC) bei erwachsenen Patienten mit Sichelzellanämie

Einschlusskriterien:

1. Alter ≥ 18 und ≤ 65 Jahre
2. Diagnose der Sichelzellenanämie (Hb-SS oder ein beliebiger Genotyp)
3. Schmerzscore aufgrund einer vaso-okklusiven Schmerzkrise (VOC) ≥ 8 auf einer 10-Punkte-Skala
4. VOC-Schmerzlokalisation ≥ 1 Stellen, typisch für eine vasookklusive Krise
5. Patienten mit Priapismus, akutem Thoraxsyndrom und/oder anderen Komorbiditäten der Sichelzellenanämie können mit gutem Urteilsvermögen des Prüfarztes aufgenommen werden.
6. Unterzeichnete und datierte Einverständniserklärung des Betreffs
7. Kann eine intravenöse Infusion von SANGUINATE oder normaler Kochsalzlösung erhalten
8. Frauen im gebärfähigen Alter mit einem negativen Serumschwangerschaftstest, die während des Studienzeitraums und 30 Tage danach eine zuverlässige Verhütungsmethode anwenden. Männliche Studienteilnehmer erklären sich außerdem damit einverstanden, nach dem Studienzeitraum 30 Tage lang Verhütungsmittel anzuwenden

Ausschlusskriterien:

1. Nach Einschätzung des Prüfarztes ist der Patient kein geeigneter Kandidat für die Studie
2. Frauen, die stillen und/oder stillen
3. Weniger als 14 Tage seit der vorherigen Behandlung mit Infusionsschmerzmitteln gegen VOC
4. Krankengeschichte oder Anzeichen einer mittelschweren bis schweren Niereninsuffizienz (geschätzte GFR < 60 ml/min) oder einer chronischen Nierenerkrankung oder einer mittelschweren bis schweren Lebererkrankung (ALTs > 5 x ULN)
5. Gleichzeitige oder vorherige Behandlung innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening mit einem Prüfmedikament.
6. Symptome oder auf dem Elektrokardiogramm (EKG) basierende Anzeichen eines akuten Myokardinfarkts, einer instabilen Angina pectoris, einer dekompensierten Herzinsuffizienz, eines Herzblocks dritten Grades oder einer Herzrhythmusstörung im Zusammenhang mit einer hämodynamischen Instabilität;
7. Schwere oder instabile Begleiterkrankung oder Krankheit (z. B. bekanntes erhebliches neurologisches Defizit, Krebs, hämatologische, metabolische oder koronare Erkrankung) oder chronische Erkrankung (z. B. psychiatrische Störung), die nach Ansicht des Prüfarztes das damit verbundene Risiko erhöhen kann Studienteilnahme oder Studienmedikamentenverabreichung oder kann die Interpretation der Studienergebnisse beeinträchtigen;
8. Hinweise auf oder Vorgeschichte von regelmäßigem Alkoholmissbrauch
9. Screening-Laborergebnis, das auf serologische Positivität für Hepatitis-C-Antikörper oder Hepatitis-B-Oberflächenantigen hinweist, sofern dies nicht durch eine dokumentierte Impfung erklärt wird.
10. Nicht in der Lage, die Studienteilnahme, Protokollverfahren oder andere Studienanforderungen einzuhalten;
11. Abnormales Echokardiogramm bei Studieneintritt (definiert als Trikuspidal-Regurgitant-Jet-Geschwindigkeit > 3,1 m/s).