肺動脈性肺高血圧症の治療におけるトシリズマブの非盲検治療研究 (TRANSFORM-UK)

肺動脈高血圧症（PAH）では、肺内の血圧が上昇し、心不全や早期死亡につながります。 患者の余命は大幅に短縮されるだけでなく、生活の質も深刻な影響を受けます。 治療せずに放置した場合の余命は2～3年です。 現在の治療法はいずれも肺の血管を弛緩させ、血圧を下げることを目的としていますが、病気の原因を標的としたものはなく、現在治療法もありません。 治療法が利用可能であるにもかかわらず、死亡率への影響はせいぜい控えめで、依然として患者の 3 分の 1 が診断から 2 年以内に死亡しています。 PAH を治療する新しい方法をテストする緊急の必要性が依然として残っています。

PAH は、多くの場合、自己免疫疾患 (身体が感染と闘うのではなく、自分自身のシステムを攻撃する場合) に関連しています。 疾患の発症に関与する免疫系の構成要素を標的とすることは、PAH に対する潜在的な新しい治療分野を提供します。 PAH の進行に関与することが知られている例は、タンパク質インターロイキン 6 (IL-6) です。 トシリズマブはインターロイキン 6 の作用を阻害する薬剤であり、インターロイキン 6 の阻害は PAH の動物モデルで有効であることが示されています。 トシリズマブは、関節リウマチなどの PAH に関連する他の疾患の試験で安全で効果的であることが実証されました。

この研究は、グループ 1 PAH 患者 21 名を対象とした IV トシリズマブの 6 ヶ月間の非盲検第 II 相試験です。 この試験の目的は、トシリズマブが安全かどうか、また肺の血圧を下げるかどうかを確認することです。 患者には、安全性を注意深く監視しながら、トシリズマブが月に1回、6か月間静脈内投与されます。 この治験はパップワース病院が主導し、英国の合計7つの専門センターが参加する。 この試験では、心臓機能、肺血圧、運動能力、生活の質の測定値を測定することにより、薬剤の安全性と治療への反応を評価します。