폐동맥 고혈압 치료에서 Tocilizumab의 치료 공개 라벨 연구 (TRANSFORM-UK)

폐동맥고혈압(PAH)에서 폐의 상승된 혈압은 심부전 및 조기 사망으로 이어집니다. 환자는 기대 수명이 크게 감소할 뿐만 아니라 삶의 질도 심각하게 영향을 받습니다. 치료하지 않고 방치할 경우 수명은 2~3년입니다. 현재 치료법은 모두 폐의 혈관을 이완시키고 혈압을 낮추는 것을 목표로 하지만 질병의 원인을 표적으로 삼는 것은 없으며 현재 치료법도 없습니다. 치료법이 있음에도 불구하고 사망률에 미치는 영향은 기껏해야 완만하여 환자의 1/3이 진단 후 2년 이내에 사망합니다. PAH를 치료하는 새로운 방법을 시험할 긴급한 필요성이 남아 있습니다.

PAH는 종종 자가 면역 질환과 관련이 있습니다(신체 자체 시스템이 감염과 싸우기보다 자신을 공격하는 경우). 질병 발병과 관련된 면역 체계의 표적 구성 요소는 PAH에 대한 잠재적인 새로운 치료 영역을 제공합니다. PAH의 진행에 관여하는 것으로 알려진 예는 단백질 Interleukin-6(IL-6)입니다. Tocilizumab은 Interleukin-6의 작용을 차단하는 약물로, Interleukin-6 차단은 PAH의 동물 모델에서 효과적인 것으로 나타났습니다. 토실리주맙은 류마티스 관절염과 같은 PAH와 관련된 다른 질병에 대한 시험에서 안전하고 효과적인 것으로 입증되었습니다.

이 연구는 그룹 1 PAH 환자 21명을 대상으로 한 IV Tocilizumab의 6개월 오픈 라벨 II상 시험입니다. 시험의 목적은 토실리주맙이 안전한지, 그리고 폐의 혈압을 낮추는지를 확인하는 것입니다. 환자는 면밀한 안전성 모니터링과 함께 6개월 동안 한 달에 한 번 Tocilizumab을 정맥 주사합니다. 시험은 Papworth 병원이 주도하고 총 7개의 영국 전문 센터가 참여할 예정입니다. 이 시험은 심장 기능, 폐 혈압, 운동 능력 및 삶의 질 측정을 측정하여 약물의 안전성과 치료에 대한 반응을 평가할 것입니다.