Otwarte badanie terapeutyczne tocilizumabu w leczeniu tętniczego nadciśnienia płucnego (TRANSFORM-UK)
Przegląd badań
Szczegółowy opis
W tętniczym nadciśnieniu płucnym (TNP) podwyższone ciśnienie krwi w płucach prowadzi do niewydolności serca i przedwczesnej śmierci. Pacjenci nie tylko mają znacznie krótszą oczekiwaną długość życia, ale ich jakość życia jest poważnie ograniczona. Nieleczona długość życia wynosi 2-3 lata. Wszystkie obecne metody leczenia mają na celu rozluźnienie naczyń w płucach i obniżenie ciśnienia krwi, jednak żadne z nich nie jest ukierunkowane na przyczyny choroby i obecnie nie ma lekarstwa. Pomimo dostępności metod leczenia wpływ na śmiertelność był co najwyżej niewielki, a jedna trzecia pacjentów nadal umierała w ciągu dwóch lat od postawienia diagnozy. Istnieje pilna potrzeba przetestowania nowych sposobów leczenia PAH.
PAH jest często kojarzone z chorobami autoimmunologicznymi (kiedy własny organizm atakuje sam siebie zamiast zwalczać infekcję). Celowanie w komponenty układu odpornościowego zaangażowane w rozwój choroby oferuje potencjalnie nowy obszar leczenia PAH; przykładem, o którym wiadomo, że bierze udział w progresji PAH, jest białko interleukina-6 (IL-6). Tocilizumab jest lekiem, który blokuje działanie interleukiny-6 i wykazano, że blokowanie interleukiny-6 jest skuteczne w modelach zwierzęcych PAH. Bezpieczeństwo i skuteczność tocilizumabu wykazano w badaniach dotyczących innych chorób związanych z PAH, takich jak reumatoidalne zapalenie stawów.
To badanie jest 6-miesięcznym, otwartym badaniem II fazy, w którym dożylnie podawano tocilizumab u 21 pacjentów z PAH grupy 1. Celem badania jest sprawdzenie, czy Tocilizumab jest bezpieczny i czy obniża ciśnienie krwi w płucach. Pacjenci będą otrzymywać tocilizumab dożylnie raz w miesiącu przez sześć miesięcy, ściśle monitorując bezpieczeństwo. Badanie będzie prowadzone przez Papworth Hospital i weźmie w nim udział łącznie 7 ośrodków specjalistycznych w Wielkiej Brytanii. Badanie będzie oceniać bezpieczeństwo leku i odpowiedź na leczenie poprzez pomiary czynności serca, ciśnienia krwi w płucach, wydolności wysiłkowej i jakości życia.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Cambridgeshire
-
Cambridge, Cambridgeshire, Zjednoczone Królestwo, CB23 3RE
- Papworth Hospital NHS Foundation Trust
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- TNP grupy 1 spowodowane: idiopatycznym lub dziedzicznym PAH, PAH związanym z chorobą tkanki łącznej z wyłączeniem SLE, RZS i mieszaną CTD, lekami i toksynami
- Klasa funkcjonalna WHO II-IV
- Waga ponad 40kg
- 6 minut spacerem odległość 100-500 m
- Kryteria hemodynamiczne mierzone metodą RHC
- Udokumentowany negatywny skan V/Q lub arteriogram płucny potwierdzający brak chromowej choroby zakrzepowo-zatorowej
- Spoczynkowe nasycenie tlenem >85%
- Czynność płuc potwierdzająca brak istotnej choroby płuc
- Stabilny przy niezmienionym schemacie terapeutycznym PAH przez co najmniej 1 miesiąc
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci w ciągłej infuzji dożylnej lub podskórnej
- Nadwrażliwość na produkt badany
- Ciężkie zaburzenia czynności wątroby
- Ciężkie zaburzenia czynności nerek
- Klinicznie znacząca niedokrwistość
- Płytki krwi <100x10
- Liczba neutrofili <2x10/l
- Czynniki ryzyka choroby/dysfunkcji lewej komory
- Zawał mięśnia sercowego w ciągu 90 dni przed badaniem przesiewowym
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
- Historia nowotworów złośliwych w ciągu ostatnich 5 lat
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Otwórz etykietę
Dożylnie Tocilizumab 8mg/kg co miesiąc (do maksymalnej dawki 800mg) przez 6 miesięcy
|
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezpieczeństwo — częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Częstość występowania i ciężkość zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
|
6 miesięcy
|
|
Płucny opór naczyniowy- dyny (cm-5)
Ramy czasowe: Zmiana od początkowego oporu naczyniowego płuc do końca badania po 6 miesiącach
|
Inwazyjna ocena hemodynamiczna przez cewnik prawego serca
|
Zmiana od początkowego oporu naczyniowego płuc do końca badania po 6 miesiącach
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Sześciominutowy test marszu
Ramy czasowe: Wartość bazowa i co miesiąc przez 6 miesięcy
|
Wartość bazowa i co miesiąc przez 6 miesięcy
|
|
|
N-terminalny peptyd natriuretyczny typu pro-B
Ramy czasowe: Wartość bazowa i co miesiąc przez 6 miesięcy
|
Badanie krwi - marker funkcji serca
|
Wartość bazowa i co miesiąc przez 6 miesięcy
|
|
Ocena klasy funkcjonalnej objawów zgłaszanych przez pacjentów według Światowej Organizacji Zdrowia
Ramy czasowe: Wartość bazowa i co miesiąc przez 6 miesięcy
|
Ocena objawów nadciśnienia płucnego/niewydolności serca oraz codziennych czynności życiowych pacjenta.
|
Wartość bazowa i co miesiąc przez 6 miesięcy
|
|
Jakość życia
Ramy czasowe: Wartość bazowa i co miesiąc przez 6 miesięcy
|
Kwestionariusz dotyczący konkretnej choroby
|
Wartość bazowa i co miesiąc przez 6 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Śledczy
- Główny śledczy: Mark Toshner, MD, Papworth Hospital NHS Foundation Trust
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- PO2060
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .