Un estudio terapéutico abierto de tocilizumab en el tratamiento de la hipertensión arterial pulmonar (TRANSFORM-UK)

En la hipertensión arterial pulmonar (HAP), la presión arterial elevada en los pulmones conduce a insuficiencia cardíaca y muerte prematura. Los pacientes no solo tienen una esperanza de vida significativamente reducida, sino que su calidad de vida se ve gravemente afectada. Si no se trata, la esperanza de vida es de 2-3 años. Todos los tratamientos actuales apuntan a relajar los vasos en el pulmón y bajar la presión arterial, sin embargo, ninguno se enfoca en las causas de la enfermedad y actualmente no hay cura. A pesar de la disponibilidad de tratamientos, el impacto sobre la mortalidad ha sido, en el mejor de los casos, modesto, con un tercio de los pacientes que siguen muriendo dentro de los dos años posteriores al diagnóstico. Sigue existiendo una necesidad urgente de probar nuevas formas de tratar la PAH.

La PAH a menudo se asocia con enfermedades autoinmunes (cuando el propio sistema del cuerpo se ataca a sí mismo en lugar de combatir la infección). Centrarse en los componentes del sistema inmunológico involucrados en el desarrollo de la enfermedad ofrece una nueva área potencial de tratamiento para la HAP; un ejemplo que se sabe que está implicado en la progresión de la HAP es la proteína interleucina-6 (IL-6). Tocilizumab es un fármaco que bloquea la acción de la interleucina-6 y se ha demostrado que el bloqueo de la interleucina-6 es eficaz en modelos animales de PAH. Se demostró que tocilizumab es seguro y eficaz en ensayos en otras enfermedades asociadas con HAP, como la artritis reumatoide.

Este estudio es un ensayo de fase II de etiqueta abierta de 6 meses de Tocilizumab IV en 21 pacientes con HAP del grupo 1. El objetivo del ensayo es ver si Tocilizumab es seguro y si reduce la presión arterial en los pulmones. A los pacientes se les administrará Tocilizumab por vía intravenosa una vez al mes durante seis meses con un estrecho control de seguridad. El ensayo estará dirigido por el Hospital Papworth y participarán un total de 7 centros especializados del Reino Unido. El ensayo evaluará la seguridad del fármaco y la respuesta al tratamiento mediante la medición de la función cardíaca, la presión arterial en los pulmones, la capacidad de ejercicio y la calidad de vida.