Eine therapeutische Open-Label-Studie zu Tocilizumab bei der Behandlung der pulmonalen arteriellen Hypertonie (TRANSFORM-UK)

Bei pulmonaler arterieller Hypertonie (PAH) führt ein erhöhter Blutdruck in der Lunge zu Herzversagen und frühem Tod. Patienten haben nicht nur eine deutlich verkürzte Lebenserwartung, sondern auch ihre Lebensqualität ist stark beeinträchtigt. Unbehandelt beträgt die Lebenserwartung 2-3 Jahre. Aktuelle Behandlungen zielen alle darauf ab, die Gefäße in der Lunge zu entspannen und den Blutdruck zu senken. Allerdings zielen keine auf die Ursachen der Krankheit ab und eine Heilung gibt es derzeit nicht. Trotz der Verfügbarkeit von Behandlungen waren die Auswirkungen auf die Sterblichkeit bestenfalls bescheiden, da ein Drittel der Patienten immer noch innerhalb von zwei Jahren nach der Diagnose verstarb. Es besteht weiterhin ein dringender Bedarf, neue Wege zur Behandlung von PAH zu testen.

PAH wird häufig mit Autoimmunerkrankungen in Verbindung gebracht (wenn das körpereigene System sich selbst angreift, anstatt eine Infektion zu bekämpfen). Die gezielte Behandlung von Komponenten des Immunsystems, die an der Krankheitsentstehung beteiligt sind, bietet einen potenziellen neuen Behandlungsbereich für PAH. Ein Beispiel, von dem bekannt ist, dass es am Fortschreiten der PAH beteiligt ist, ist das Protein Interleukin-6 (IL-6). Tocilizumab ist ein Medikament, das die Wirkung von Interleukin-6 blockiert und sich in Tiermodellen von PAH als wirksam erwiesen hat. Tocilizumab erwies sich in Studien bei anderen mit PAH assoziierten Krankheiten wie rheumatoider Arthritis als sicher und wirksam.

Bei dieser Studie handelt es sich um eine 6-monatige offene Phase-II-Studie mit i.v. Tocilizumab bei 21 Patienten mit PAH der Gruppe 1. Ziel der Studie ist es herauszufinden, ob Tocilizumab sicher ist und den Blutdruck in der Lunge senkt. Den Patienten wird Tocilizumab sechs Monate lang einmal im Monat intravenös verabreicht, wobei die Sicherheit engmaschig überwacht wird. Die Studie wird vom Papworth Hospital geleitet und insgesamt werden 7 britische Fachzentren teilnehmen. In der Studie werden die Sicherheit des Medikaments und das Ansprechen auf die Behandlung durch Messung der Herzfunktion, des Blutdrucks in der Lunge, der körperlichen Leistungsfähigkeit und der Lebensqualität bewertet.