En terapeutisk åpen undersøkelse av tocilizumab i behandling av pulmonal arteriell hypertensjon (TRANSFORM-UK)

Ved pulmonal arteriell hypertensjon (PAH) fører økt blodtrykk i lungene til hjertesvikt og tidlig død. Pasienter har ikke bare betydelig redusert forventet levealder, men livskvaliteten er sterkt påvirket. Hvis den ikke behandles, er forventet levealder 2-3 år. Nåværende behandlinger tar sikte på å slappe av karene i lungene og senke blodtrykket, men ingen retter seg mot årsakene til sykdommen, og foreløpig finnes det ingen kur. Til tross for tilgjengeligheten av behandlinger har virkningen på dødelighet i beste fall vært beskjeden, med en tredjedel av pasientene som fortsatt dør innen to år etter diagnosen. Det er fortsatt et presserende behov for å teste nye måter å behandle PAH på.

PAH er ofte assosiert med autoimmune sykdommer (når kroppens eget system angriper seg selv i stedet for å bekjempe infeksjon). Målretting av komponenter i immunsystemet som er involvert i utviklingen av sykdom, tilbyr et potensielt nytt område for behandling av PAH; et eksempel kjent for å være involvert i utviklingen av PAH er proteinet Interleukin-6 (IL-6). Tocilizumab er et medikament som blokkerer virkningen av Interleukin-6 og blokkering av Interleukin-6 har vist seg å være effektivt i dyremodeller av PAH. Tocilizumab ble vist å være trygt og effektivt i studier med andre sykdommer assosiert med PAH, slik som revmatoid artritt.

Denne studien er en 6 måneders åpen fase II-studie med IV Tocilizumab hos 21 pasienter med gruppe 1 PAH. Målet med studien er å se om Tocilizumab er trygt og om det reduserer blodtrykket i lungene. Pasienter vil bli gitt Tocilizumab intravenøst ​​en gang i måneden i seks måneder med nøye sikkerhetsovervåking. Forsøket vil bli ledet av Papworth Hospital og totalt 7 britiske spesialistsentre vil delta. Forsøket vil vurdere sikkerheten til stoffet og respons på behandling ved å måle hjertefunksjon, blodtrykk i lungene, treningskapasitet og målinger av livskvalitet.