Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Terapeutická otevřená studie tocilizumabu v léčbě plicní arteriální hypertenze (TRANSFORM-UK)

17. dubna 2018 aktualizováno: Papworth Hospital NHS Foundation Trust
Otevřená studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti tocilizumabu u pacientů s plicní arteriální hypertenzí skupiny 1

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

U plicní arteriální hypertenze (PAH) vede zvýšený krevní tlak v plicích k srdečnímu selhání a předčasné smrti. Pacienti mají nejen výrazně sníženou délku života, ale výrazně je ovlivněna jejich kvalita. Pokud se neléčí, délka života je 2-3 roky. Současná léčba je zaměřena na uvolnění cév v plicích a snížení krevního tlaku, avšak žádná se nezaměřuje na příčiny onemocnění a v současné době neexistuje léčba. Navzdory dostupnosti léčby byl dopad na úmrtnost přinejlepším mírný, třetina pacientů stále umírá do dvou let od diagnózy. Zůstává naléhavá potřeba testovat nové způsoby léčby PAH.

PAH je často spojena s autoimunitními onemocněními (kdy systém vlastního těla napadne sám sebe, místo aby bojoval s infekcí). Zacílení složek imunitního systému zapojených do rozvoje onemocnění nabízí potenciální novou oblast léčby PAH; příkladem, o kterém je známo, že se podílí na progresi PAH, je protein interleukin-6 (IL-6). Tocilizumab je lék, který blokuje účinek interleukinu-6 a blokování interleukinu-6 se ukázalo jako účinné na zvířecích modelech PAH. Tocilizumab byl prokázán jako bezpečný a účinný ve studiích u jiných onemocnění spojených s PAH, jako je revmatoidní artritida.

Tato studie je 6měsíční otevřená studie fáze II IV tocilizumabu u 21 pacientů s PAH skupiny 1. Cílem studie je zjistit, zda je tocilizumab bezpečný a zda snižuje krevní tlak v plicích. Pacientům bude tocilizumab podáván intravenózně jednou měsíčně po dobu šesti měsíců s pečlivým sledováním bezpečnosti. Zkoušku povede nemocnice Papworth a zúčastní se jí celkem 7 specializovaných center ve Spojeném království. Studie posoudí bezpečnost léku a odpověď na léčbu měřením srdeční funkce, krevního tlaku v plicích, zátěžové kapacity a měření kvality života.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

29

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Spojené království, CB23 3RE
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 70 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Skupina 1 PAH způsobená: Idiopatickou nebo dědičnou PAH, PAH spojenou s onemocněním pojivové tkáně s výjimkou SLE, RA a smíšených CTD, léků a toxinů
  • Funkční třída WHO II-IV
  • Hmotnost více než 40 kg
  • 6 minut chůze vzdálenost 100-500 m
  • Hemodynamická kritéria měření RHC
  • Dokumentovaný negativní V/Q sken nebo plicní arteriogram potvrzující nepřítomnost chromické tromboembolické choroby
  • Klidové nasycení kyslíkem > 85 %
  • Funkce plic potvrzující nepřítomnost významného plicního onemocnění
  • Stabilní při nezměněném terapeutickém režimu PAH po dobu alespoň 1 měsíce

Kritéria vyloučení:

  • Subjekty na kontinuálních infuzích buď intravenózně nebo subkutánně
  • Přecitlivělost na zkoumaný produkt
  • Těžká porucha funkce jater
  • Těžké poškození ledvin
  • Klinicky významná anémie
  • Krevní destičky <100x10
  • Počet neutrofilů <2x10/l
  • Rizikové faktory onemocnění/dysfunkce levé komory
  • Infarkt myokardu během 90 dnů před screeningem
  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojící
  • Historie malignit za posledních 5 let

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Otevřený
Intravenózní tocilizumab 8 mg/kg měsíčně (až do maximální dávky 800 mg) po dobu 6 měsíců
Lék: Tocilizumab
Ostatní jména:
  • RoActemra

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost – Výskyt a závažnost nežádoucích účinků
Časové okno: 6 měsíců
Výskyt a závažnost nežádoucích příhod souvisejících s léčbou
6 měsíců
Plicní vaskulární rezistence - dyny (cm-5)
Časové okno: Změna z výchozí hodnoty plicní vaskulární rezistence na konec studie po 6 měsících
Invazivní hemodynamické vyšetření pravostranným srdečním katetrem
Změna z výchozí hodnoty plicní vaskulární rezistence na konec studie po 6 měsících

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Šestiminutový test chůze
Časové okno: Výchozí stav a každý měsíc po dobu 6 měsíců
Výchozí stav a každý měsíc po dobu 6 měsíců
N-terminální pro-B-typ natriuretický peptid
Časové okno: Výchozí stav a každý měsíc po dobu 6 měsíců
Krevní test - marker srdeční funkce
Výchozí stav a každý měsíc po dobu 6 měsíců
Světová zdravotnická organizace hodnotí funkční třídu symptomů hlášených pacientem
Časové okno: Výchozí stav a každý měsíc po dobu 6 měsíců
Hodnocení plicní hypertenze/příznaků srdečního selhání a funkce každodenního života související s pacientem.
Výchozí stav a každý měsíc po dobu 6 měsíců
Kvalita života
Časové okno: Výchozí stav a každý měsíc po dobu 6 měsíců
Dotazník pro konkrétní onemocnění
Výchozí stav a každý měsíc po dobu 6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Papworth Hospital NHS Foundation Trust

Spolupracovníci

Roche Pharma AG
National Institute for Health Research, United Kingdom

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Mark Toshner, MD, Papworth Hospital NHS Foundation Trust

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2016

Primární dokončení (Aktuální)

18. února 2018

Dokončení studie (Aktuální)

18. února 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. prosince 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. února 2016

První zveřejněno (Odhad)

9. února 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. dubna 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. dubna 2018

Naposledy ověřeno

1. dubna 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PO2060

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Plicní arteriální hypertenze

Klinické studie na Tocilizumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Peru

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit