Открытое терапевтическое исследование тоцилизумаба при лечении легочной артериальной гипертензии (TRANSFORM-UK)

При легочной артериальной гипертензии (ЛАГ) повышенное кровяное давление в легких приводит к сердечной недостаточности и ранней смерти. У пациентов не только значительно сокращается ожидаемая продолжительность жизни, но серьезно ухудшается их качество жизни. При отсутствии лечения продолжительность жизни составляет 2-3 года. Все современные методы лечения направлены на расслабление сосудов в легких и снижение артериального давления, однако ни одно из них не направлено на причины заболевания, и в настоящее время нет лекарства. Несмотря на доступность лечения, влияние на смертность было в лучшем случае скромным: одна треть пациентов все еще умирает в течение двух лет после постановки диагноза. Остается острая необходимость в тестировании новых способов лечения ЛАГ.

ЛАГ часто ассоциируется с аутоиммунными заболеваниями (когда собственная система организма атакует сама себя, а не борется с инфекцией). Нацеливание на компоненты иммунной системы, участвующие в развитии заболевания, открывает потенциальную новую область лечения ЛАГ; примером, который, как известно, участвует в прогрессировании ЛАГ, является белок интерлейкин-6 (ИЛ-6). Тоцилизумаб представляет собой препарат, который блокирует действие интерлейкина-6, и было показано, что блокирование интерлейкина-6 эффективно на животных моделях ЛАГ. Было показано, что тоцилизумаб безопасен и эффективен в исследованиях при других заболеваниях, связанных с ЛАГ, таких как ревматоидный артрит.

Это исследование представляет собой 6-месячное открытое исследование II фазы внутривенного введения тоцилизумаба у 21 пациента с ЛАГ 1-й группы. Цель испытания — выяснить, безопасен ли тоцилизумаб и снижает ли он артериальное давление в легких. Пациентам будут вводить тоцилизумаб внутривенно один раз в месяц в течение шести месяцев под тщательным контролем безопасности. Испытание будет проводиться больницей Папворта, и в нем примут участие 7 специализированных центров Великобритании. В ходе испытания будет оцениваться безопасность препарата и ответ на лечение путем измерения функции сердца, артериального давления в легких, переносимости физической нагрузки и показателей качества жизни.