Uno studio terapeutico in aperto su Tocilizumab nel trattamento dell'ipertensione arteriosa polmonare (TRANSFORM-UK)

Nell'ipertensione arteriosa polmonare (PAH) l'aumento della pressione sanguigna nei polmoni porta a insufficienza cardiaca e morte prematura. I pazienti non solo hanno un'aspettativa di vita significativamente ridotta, ma la loro qualità di vita ne risente gravemente. Se non trattata, l'aspettativa di vita è di 2-3 anni. I trattamenti attuali mirano tutti a rilassare i vasi nei polmoni e ad abbassare la pressione sanguigna, tuttavia nessuno mira alle cause della malattia e attualmente non esiste una cura. Nonostante la disponibilità di trattamenti, l'impatto sulla mortalità è stato al massimo modesto con un terzo dei pazienti che muore ancora entro due anni dalla diagnosi. Rimane un urgente bisogno di testare nuovi modi di trattare la PAH.

La PAH è spesso associata a malattie autoimmuni (quando il sistema del corpo attacca se stesso piuttosto che combattere l'infezione). Mirare ai componenti del sistema immunitario coinvolti nello sviluppo della malattia offre una potenziale nuova area di trattamento per la PAH; un esempio noto per essere coinvolto nella progressione della PAH è la proteina Interleuchina-6 (IL-6). Tocilizumab è un farmaco che blocca l'azione dell'interleuchina-6 e il blocco dell'interleuchina-6 si è dimostrato efficace nei modelli animali di PAH. Tocilizumab si è dimostrato sicuro ed efficace in studi su altre malattie associate alla PAH, come l'artrite reumatoide.

Questo studio è uno studio di fase II in aperto di 6 mesi di tocilizumab IV in 21 pazienti con PAH di gruppo 1. Lo scopo del processo è vedere se Tocilizumab è sicuro e se riduce la pressione sanguigna nei polmoni. Ai pazienti verrà somministrato Tocilizumab per via endovenosa una volta al mese per sei mesi con un attento monitoraggio della sicurezza. Lo studio sarà condotto dal Papworth Hospital e parteciperanno un totale di 7 centri specializzati del Regno Unito. Lo studio valuterà la sicurezza del farmaco e la risposta al trattamento misurando la funzionalità cardiaca, la pressione sanguigna nei polmoni, la capacità di esercizio e le misurazioni della qualità della vita.