Une étude thérapeutique ouverte sur le tocilizumab dans le traitement de l'hypertension artérielle pulmonaire (TRANSFORM-UK)

Dans l'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP), une augmentation de la pression artérielle dans les poumons entraîne une insuffisance cardiaque et une mort précoce. Les patients ont non seulement une espérance de vie considérablement réduite, mais leur qualité de vie est gravement affectée. Si elle n'est pas traitée, l'espérance de vie est de 2 à 3 ans. Les traitements actuels visent tous à détendre les vaisseaux pulmonaires et à abaisser la tension artérielle, mais aucun ne cible les causes de la maladie et il n'existe actuellement aucun remède. Malgré la disponibilité des traitements, l'impact sur la mortalité a été au mieux modeste, un tiers des patients mourant encore dans les deux ans suivant le diagnostic. Il reste un besoin urgent de tester de nouvelles façons de traiter l'HTAP.

L'HTAP est souvent associée à des maladies auto-immunes (lorsque le propre système de l'organisme s'attaque lui-même plutôt que de combattre l'infection). Le ciblage des composants du système immunitaire impliqués dans le développement de la maladie offre un nouveau domaine potentiel de traitement pour l'HTAP ; un exemple connu pour être impliqué dans la progression de l'HTAP est la protéine Interleukine-6 ​​(IL-6). Le tocilizumab est un médicament qui bloque l'action de l'interleukine-6 ​​et le blocage de l'interleukine-6 ​​s'est avéré efficace dans des modèles animaux d'HTAP. Le tocilizumab s'est avéré sûr et efficace dans des essais portant sur d'autres maladies associées à l'HTAP, telles que la polyarthrite rhumatoïde.

Cette étude est un essai ouvert de phase II de 6 mois sur le tocilizumab IV chez 21 patients atteints d'HTAP du groupe 1. Le but de l'essai est de voir si le tocilizumab est sûr et s'il réduit la pression artérielle dans les poumons. Les patients recevront du tocilizumab par voie intraveineuse une fois par mois pendant six mois avec une surveillance étroite de la sécurité. L'essai sera dirigé par l'hôpital Papworth et un total de 7 centres spécialisés britanniques y participeront. L'essai évaluera l'innocuité du médicament et la réponse au traitement en mesurant la fonction cardiaque, la pression artérielle dans les poumons, la capacité d'exercice et la qualité de vie.