Um Estudo Terapêutico Aberto de Tocilizumabe no Tratamento da Hipertensão Arterial Pulmonar (TRANSFORM-UK)

Na Hipertensão Arterial Pulmonar (HAP), o aumento da pressão arterial nos pulmões leva à insuficiência cardíaca e à morte precoce. Os pacientes não apenas têm uma expectativa de vida significativamente reduzida, mas sua qualidade de vida é severamente afetada. Se não for tratada, a expectativa de vida é de 2 a 3 anos. Todos os tratamentos atuais visam relaxar os vasos do pulmão e diminuir a pressão sanguínea, porém nenhum visa as causas da doença e atualmente não há cura. Apesar da disponibilidade de tratamentos, o impacto na mortalidade tem sido modesto, na melhor das hipóteses, com um terço dos pacientes morrendo dentro de dois anos após o diagnóstico. Permanece uma necessidade urgente de testar novas formas de tratar a HAP.

A HAP é frequentemente associada a doenças autoimunes (quando o próprio sistema do corpo ataca a si mesmo em vez de combater a infecção). O direcionamento de componentes do sistema imunológico envolvidos no desenvolvimento da doença oferece uma nova área potencial de tratamento para HAP; um exemplo conhecido por estar envolvido na progressão da HAP é a proteína interleucina-6 (IL-6). O tocilizumab é um fármaco que bloqueia a ação da interleucina-6 e o ​​bloqueio da interleucina-6 demonstrou ser eficaz em modelos animais de HAP. O tocilizumabe demonstrou ser seguro e eficaz em estudos em outras doenças associadas à HAP, como a artrite reumatoide.

Este estudo é um estudo de fase II aberto de 6 meses de tocilizumabe IV em 21 pacientes com HAP do grupo 1. O objetivo do estudo é verificar se o tocilizumabe é seguro e se reduz a pressão sanguínea nos pulmões. Os pacientes receberão Tocilizumab por via intravenosa uma vez por mês durante seis meses com monitoramento de segurança rigoroso. O estudo será conduzido pelo Hospital Papworth e um total de 7 centros especializados do Reino Unido participarão. O estudo avaliará a segurança do medicamento e a resposta ao tratamento medindo a função cardíaca, a pressão sanguínea nos pulmões, a capacidade de exercício e as medidas de qualidade de vida.