Terapeuttinen avoin tutkimus tosilitsumabista keuhkovaltimoverenpaineen hoidossa (TRANSFORM-UK)

Keuhkovaltimon hypertensiossa (PAH) kohonnut verenpaine keuhkoissa johtaa sydämen vajaatoimintaan ja ennenaikaiseen kuolemaan. Potilaiden elinajanodote ei ole vain merkittävästi lyhentynyt, vaan heidän elämänlaatunsa heikkenee vakavasti. Hoitamattomana elinajanodote on 2-3 vuotta. Kaikki nykyiset hoidot tähtäävät keuhkojen verisuonten rentouttamiseen ja verenpaineen alentamiseen, mutta mikään niistä ei kohdistu taudin syihin, eikä parannuskeinoa tällä hetkellä ole. Hoitojen saatavuudesta huolimatta vaikutus kuolleisuuteen on ollut parhaimmillaan vaatimaton: kolmannes potilaista on edelleen kuollut kahden vuoden sisällä diagnoosista. On edelleen kiireesti testattava uusia tapoja hoitaa PAH:ta.

PAH liittyy usein autoimmuunisairauksiin (kun elimistön oma järjestelmä hyökkää itseään vastaan ​​eikä taistele infektioita vastaan). Taudin kehittymiseen osallistuvat immuunijärjestelmän kohdistaminen komponentit tarjoavat potentiaalisen uuden PAH:n hoitoalueen; esimerkki, jonka tiedetään osallistuvan PAH:n etenemiseen, on proteiini interleukiini-6 (IL-6). Tosilitsumabi on lääke, joka estää interleukiini-6:n toiminnan, ja interleukiini-6:n salpauksen on osoitettu olevan tehokas PAH:n eläinmalleissa. Tosilitsumabin osoitettiin olevan turvallinen ja tehokas tutkimuksissa muissa PAH:hen liittyvissä sairauksissa, kuten nivelreumassa.

Tämä tutkimus on kuuden kuukauden avoin vaiheen II koe IV Tocilitsumabilla 21 potilaalla, joilla oli ryhmän 1 PAH. Kokeen tavoitteena on selvittää, onko Tocilitsumab turvallinen ja alentaako se keuhkojen verenpainetta. Potilaille annetaan Tocilitsumabia suonensisäisesti kerran kuukaudessa kuuden kuukauden ajan ja turvallisuutta seurataan tarkasti. Kokeilua johtaa Papworth Hospital ja siihen osallistuu yhteensä 7 Iso-Britannian erikoiskeskusta. Kokeessa arvioidaan lääkkeen turvallisuutta ja hoitovastetta mittaamalla sydämen toimintaa, keuhkojen verenpainetta, kuntoilukykyä ja elämänlaatua.