遺伝性代謝障害（IMD）患者におけるHSC835の安全性と探索的有効性
2018年11月26日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
強度低下コンディショニング後に幹細胞移植を受ける遺伝性代謝障害 (IMD) 患者における HSC835 の安全性と探索的有効性を評価するための単群非盲検試験
この研究は、幹細胞移植を受けている遺伝性代謝障害 (IMD) 患者に HSC835 を使用することの安全性と探索的有効性を評価するために設計されています。
調査の概要
詳細な説明
この第 II 相試験は、ノバルティス製品 HSC835 の安全性と、幹細胞移植を受ける特定の遺伝性代謝疾患患者におけるドナー血液幹細胞生着を達成する能力を評価するために設計されています。
移植の前に、強度を下げたコンディショニングが使用されます。
ハーラー症候群、MLD、Krabbe、または cALD の患者は、この研究の対象となる可能性があります。
研究の種類
介入
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～25年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -ハーラー症候群、異染性白質ジストロフィー（MLD）、球状細胞白質ジストロフィー（Krabbe）または脳副腎白質ジストロフィー（cALD）と診断されている -適切な臓器機能 -適格なドナー材料の利用可能性
除外基準:
- -同じ遺伝的欠陥の保因者ではない適合血縁ドナーの利用可能性 -スクリーニング時の活動性感染症 -以前の骨髄破壊的移植 -非常に効果的な避妊法を使用しない限り、妊娠中または授乳中の女性および出産の可能性のある女性。 小児集団の場合、禁欲に同意しない、または非常に効果的な避妊法を使用することに同意しない、出産の可能性のある女性患者 -避妊としてコンドームを使用しない限り、性的に活発な男性患者 -ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：HSC835
HSC835 は、単一の臍帯血移植時に使用される拡張臍帯血製品です。
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造血幹細胞移植は、細胞治療製品HSC835で行われます
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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注入毒性の発生率
時間枠：48時間
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48時間
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好中球回復の発生率
時間枠：42日
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42日
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移植失敗の発生率
時間枠：42日
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42日
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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好中球の回復までの時間
時間枠：42日
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42日
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血小板回復までの時間
時間枠：180日
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180日
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グレードII～IVの急性移植片対宿主病（aGVHD）の患者数
時間枠：100日
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100日
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慢性移植片対宿主病（cGVHD）の患者数
時間枠：1年と2年
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1年と2年
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死亡率
時間枠：100日、1年、2年
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100日、1年、2年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (予想される)
2017年10月10日
一次修了 (予想される)
2020年5月18日
研究の完了 (予想される)
2020年5月18日
試験登録日
最初に提出
2016年3月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年3月16日
最初の投稿 (見積もり)
2016年3月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年11月28日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年11月26日
最終確認日
2018年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
IPD プランの説明
ノバルティスは、適格な外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、適格な研究からの臨床文書の裏付けに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて、独立した審査委員会によって審査および承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に沿って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されています。
この試験データの入手可能性は、www.clinicalstudydatarequest.com に記載されている基準とプロセスに従っています。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。