HSC835:n turvallisuus ja tutkiva teho potilailla, joilla on perinnöllisiä aineenvaihduntahäiriöitä (IMD)
maanantai 26. marraskuuta 2018 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals
Yksihaarainen, avoin tutkimus HSC835:n turvallisuuden ja tutkivan tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on perinnöllinen aineenvaihduntahäiriö (IMD), joille tehdään kantasolusiirto heikentyneen hoidon jälkeen
Tämä tutkimus on suunniteltu arvioimaan HSC835:n käytön turvallisuutta ja tutkivaa tehoa potilailla, joilla on perinnöllinen aineenvaihduntahäiriö (IMD), joille tehdään kantasolusiirto.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Peruutettu
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä vaiheen II tutkimus on suunniteltu arvioimaan Novartis-tuotteen HSC835 turvallisuutta ja sen kykyä saada aikaan luovuttajan veren kantasolujen istutus potilailla, joilla on tiettyjä perinnöllisiä aineenvaihduntahäiriöitä ja joille tehdään kantasolusiirto.
Ennen siirtoa käytetään alennettua intensiteettiä.
Potilaat, joilla on Hurlerin oireyhtymä, MLD, Krabbe tai cALD, voivat olla kelvollisia tähän tutkimukseen.
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 vuosi - 25 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Diagnosoitu Hurlerin oireyhtymä, metakromaattinen leukodystrofia (MLD), globoidisoluleukodystrofia (Krabbe) tai aivo-adrenoleukodystropia (cALD) - Riittävä elimen toiminta - kelvollisen luovuttajamateriaalin saatavuus
Poissulkemiskriteerit:
- Mukana olevan luovuttajan, joka ei ole saman geneettisen vian kantaja, saatavuus - Aktiivinen infektio seulonnassa - Aikaisempi myeloablatiivinen siirto - Raskaana olevat tai imettävät naiset ja hedelmällisessä iässä olevat naiset, ellei käytä erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä. Lapsiväestö: hedelmällisessä iässä olevat naispotilaat, jotka eivät suostu pidättymään raittiudesta tai suostuvat käyttämään erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä - Seksuaalisesti aktiiviset miespotilaat, elleivät käytä kondomia ehkäisynä - HIV-infektio
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: HSC835
HSC835 on paisutettu napanuoraverituote, jota käytetään yhden napanuoran verensiirron aikana
|
Hematopoieettinen kantasolusiirto tehdään soluterapiatuotteella HSC835
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Infuusiotoksisuuden ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 48 tuntia
|
48 tuntia
|
|
Neutrofiilien palautumisen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 42 päivää
|
42 päivää
|
|
Siirteen epäonnistumisen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 42 päivää
|
42 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Aika neutrofiilien palautumiseen
Aikaikkuna: 42 päivää
|
42 päivää
|
|
Aika verihiutaleiden palautumiseen
Aikaikkuna: 180 päivää
|
180 päivää
|
|
Potilaiden määrä, joilla on aste II-IV akuutti käänteishyljintäsairaus (aGVHD)
Aikaikkuna: 100 päivää
|
100 päivää
|
|
Potilaiden määrä, joilla on krooninen käänteishyljintäsairaus (cGVHD)
Aikaikkuna: 1 ja 2 vuotta
|
1 ja 2 vuotta
|
|
Kuoleman ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 100 päivää, 1 vuosi ja 2 vuotta
|
100 päivää, 1 vuosi ja 2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Odotettu)
Tiistai 10. lokakuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Maanantai 18. toukokuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Maanantai 18. toukokuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 16. maaliskuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 16. maaliskuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 22. maaliskuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 28. marraskuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 26. marraskuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. marraskuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CHSC835X2203
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Päättämätön
IPD-suunnitelman kuvaus
Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Nämä pyynnöt tarkastelee ja hyväksyy riippumaton arviointilautakunta tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.
Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustossa kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .