Veiligheid en verkennende werkzaamheid van HSC835 bij patiënten met erfelijke stofwisselingsstoornissen (IMD)
26 november 2018 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals
Een eenarmige, open-label studie om de veiligheid en verkennende werkzaamheid van HSC835 te evalueren bij patiënten met erfelijke stofwisselingsstoornissen (IMD) die stamceltransplantatie ondergaan na conditionering met verminderde intensiteit
Deze studie is opgezet om de veiligheid en verkennende werkzaamheid te beoordelen van het gebruik van HSC835 bij patiënten met erfelijke stofwisselingsstoornissen (IMD) die een stamceltransplantatie ondergaan.
Studie Overzicht
Toestand
Ingetrokken
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Deze fase II-studie is opgezet om de veiligheid te beoordelen van het product HSC835 van Novartis en het vermogen ervan om stamceltransplantatie van donorbloed te bewerkstelligen bij patiënten met bepaalde erfelijke stofwisselingsstoornissen die een stamceltransplantatie ondergaan.
Voorafgaand aan de transplantatie zal een conditionering met verminderde intensiteit worden gebruikt.
Patiënten met het syndroom van Hurler, MLD, Krabbe of cALD zouden in aanmerking kunnen komen voor deze studie.
Studietype
Ingrijpend
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
1 jaar tot 25 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Gediagnosticeerd met het syndroom van Hurler, metachromatische leukodystrofie (MLD), globoïde celleukodystrofie (Krabbe) of cerebrale adrenoleukodystropie (cALD) - Adequate orgaanfunctie - Beschikbaarheid van in aanmerking komend donormateriaal
Uitsluitingscriteria:
- Beschikbaarheid van een gematchte donor die geen drager is van hetzelfde genetische defect - Actieve infectie bij screening - Eerdere myeloablatieve transplantatie - Zwangere of zogende vrouwen en vrouwen in de vruchtbare leeftijd, tenzij ze zeer effectieve anticonceptiemethoden gebruiken. Voor de pediatrische populatie, vrouwelijke patiënten in de vruchtbare leeftijd die niet akkoord gaan met onthouding of akkoord gaan met het gebruik van zeer effectieve anticonceptiemethoden -Seksueel actieve mannelijke patiënten tenzij condooms als anticonceptie worden gebruikt -Human Immunodeficiency Virus (HIV)-infectie
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: HSC835
HSC835 is een geëxpandeerd navelstrengbloedproduct dat wordt gebruikt tijdens een enkelvoudige navelstrengbloedtransplantatie
|
Hematopoëtische stamceltransplantatie wordt uitgevoerd met het celtherapieproduct HSC835
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Incidentie van infusietoxiciteiten
Tijdsspanne: 48 uur
|
48 uur
|
|
Incidentie van herstel van neutrofielen
Tijdsspanne: 42 dagen
|
42 dagen
|
|
Incidentie van transplantaatfalen
Tijdsspanne: 42 dagen
|
42 dagen
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Tijd voor herstel van neutrofielen
Tijdsspanne: 42 dagen
|
42 dagen
|
|
Tijd tot herstel van bloedplaatjes
Tijdsspanne: 180 dagen
|
180 dagen
|
|
Aantal patiënten met graad II-IV acute graft-versus-hostziekte (aGVHD)
Tijdsspanne: 100 dagen
|
100 dagen
|
|
Aantal patiënten met chronische graft-versus-hostziekte (cGVHD)
Tijdsspanne: 1 en 2 jaar
|
1 en 2 jaar
|
|
Incidentie van overlijden
Tijdsspanne: 100 dagen, 1 jaar en 2 jaar
|
100 dagen, 1 jaar en 2 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Verwacht)
10 oktober 2017
Primaire voltooiing (Verwacht)
18 mei 2020
Studie voltooiing (Verwacht)
18 mei 2020
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
16 maart 2016
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
16 maart 2016
Eerst geplaatst (Schatting)
22 maart 2016
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
28 november 2018
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
26 november 2018
Laatst geverifieerd
1 november 2018
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CHSC835X2203
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Onbeslist
Beschrijving IPD-plan
Novartis zet zich in voor het delen met gekwalificeerde externe onderzoekers, toegang tot gegevens op patiëntniveau en ondersteunende klinische documenten van in aanmerking komende onderzoeken. Deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op basis van wetenschappelijke verdienste. Alle verstrekte gegevens worden geanonimiseerd om de privacy van patiënten die hebben deelgenomen aan het onderzoek te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving.
Deze beschikbaarheid van onderzoeksgegevens is in overeenstemming met de criteria en het proces beschreven op www.clinicalstudydatarequest.com
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .