Sikkerhet og utforskende effekt av HSC835 hos pasienter med arvelige metabolske lidelser (IMD)
26. november 2018 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals
En enkeltarms, åpen studie for å evaluere sikkerheten og utforskende effektiviteten til HSC835 hos pasienter med arvelige metabolske lidelser (IMD) som gjennomgår stamcelletransplantasjon etter kondisjonering med redusert intensitet
Denne studien er designet for å vurdere sikkerheten og den utforskende effekten av bruk av HSC835 hos pasienter med arvelige metabolske lidelser (IMD) som gjennomgår stamcelletransplantasjon.
Studieoversikt
Status
Tilbaketrukket
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne fase II-studien er utformet for å vurdere sikkerheten til Novartis-produktet HSC835 og dets evne til å oppnå donorblodstamcelletransplantasjon hos pasienter med visse arvelige metabolske lidelser som gjennomgår stamcelletransplantasjon.
En kondisjonering med redusert intensitet vil bli brukt før transplantasjon.
Pasienter med Hurler syndrom, MLD, Krabbe eller cALD kan være kvalifisert for denne studien.
Studietype
Intervensjonell
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 år til 25 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnostisert med Hurler syndrom, metakromatisk leukodystrofi (MLD), globoid celle leukodystrofi (Krabbe) eller cerebral adrenoleukodystropi (cALD) -Aadekvat organfunksjon -Tilgjengelighet av kvalifisert donormateriale
Ekskluderingskriterier:
- Tilgjengelighet av en matchet-relatert donor som ikke er bærer av samme genetiske defekt -Aktiv infeksjon ved screening -Tidligere myeloablativ transplantasjon -Gravide eller ammende kvinner og kvinner i fertil alder med mindre de bruker svært effektive prevensjonsmetoder. For den pediatriske befolkningen, kvinnelige fertile pasienter som ikke godtar avholdenhet eller godtar å bruke svært effektive prevensjonsmetoder -Seksuelt aktive mannlige pasienter med mindre de bruker kondom som prevensjon -Human Immunodeficiency Virus (HIV)-infeksjon
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: HSC835
HSC835 er et utvidet navlestrengsblodprodukt som brukes under enkelt navlestrengsblodtransplantasjon
|
Hematopoetisk stamcelletransplantasjon vil bli utført med celleterapiproduktet HSC835
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forekomst av infusjonstoksisitet
Tidsramme: 48 timer
|
48 timer
|
|
Forekomst av nøytrofil utvinning
Tidsramme: 42 dager
|
42 dager
|
|
Forekomst av graftsvikt
Tidsramme: 42 dager
|
42 dager
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Tid for nøytrofilgjenoppretting
Tidsramme: 42 dager
|
42 dager
|
|
På tide å gjenopprette blodplater
Tidsramme: 180 dager
|
180 dager
|
|
Antall pasienter med grad II-IV akutt graft versus host sykdom (aGVHD)
Tidsramme: 100 dager
|
100 dager
|
|
Antall pasienter med kronisk graft versus host sykdom (cGVHD)
Tidsramme: 1 og 2 år
|
1 og 2 år
|
|
Forekomst av død
Tidsramme: 100 dager, 1 år og 2 år
|
100 dager, 1 år og 2 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Forventet)
10. oktober 2017
Primær fullføring (Forventet)
18. mai 2020
Studiet fullført (Forventet)
18. mai 2020
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
16. mars 2016
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
16. mars 2016
Først lagt ut (Anslag)
22. mars 2016
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
28. november 2018
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
26. november 2018
Sist bekreftet
1. november 2018
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CHSC835X2203
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Ubestemt
IPD-planbeskrivelse
Novartis er forpliktet til å dele med kvalifiserte eksterne forskere, tilgang til data på pasientnivå og støttende kliniske dokumenter fra kvalifiserte studier. Disse forespørslene blir gjennomgått og godkjent av et uavhengig granskningspanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste. Alle data som oppgis er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket i tråd med gjeldende lover og forskrifter.
Denne prøvedatatilgjengeligheten er i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .