Sicherheit und explorative Wirksamkeit von HSC835 bei Patienten mit angeborenen Stoffwechselstörungen (IMD)
26. November 2018 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals
Eine einarmige Open-Label-Studie zur Bewertung der Sicherheit und explorativen Wirksamkeit von HSC835 bei Patienten mit angeborenen Stoffwechselstörungen (IMD), die sich einer Stammzelltransplantation nach Konditionierung mit reduzierter Intensität unterziehen
Diese Studie soll die Sicherheit und explorative Wirksamkeit der Verwendung von HSC835 bei Patienten mit angeborenen Stoffwechselstörungen (IMD), die sich einer Stammzelltransplantation unterziehen, bewerten.
Studienübersicht
Status
Zurückgezogen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Diese Phase-II-Studie dient der Bewertung der Sicherheit des Novartis-Produkts HSC835 und seiner Fähigkeit, bei Patienten mit bestimmten erblichen Stoffwechselstörungen, die sich einer Stammzelltransplantation unterziehen, eine Transplantation von Spenderblutstammzellen zu erreichen.
Vor der Transplantation wird eine Konditionierung mit reduzierter Intensität angewendet.
Patienten mit Hurler-Syndrom, MLD, Krabbe oder cALD könnten für diese Studie in Frage kommen.
Studientyp
Interventionell
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
1 Jahr bis 25 Jahre (Kind, Erwachsene)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Diagnostiziert mit Hurler-Syndrom, metachromatischer Leukodystrophie (MLD), globoider Zellleukodystrophie (Krabbe) oder zerebraler Adrenoleukodystropie (cALD) - Angemessene Organfunktion - Verfügbarkeit von geeignetem Spendermaterial
Ausschlusskriterien:
- Verfügbarkeit eines passenden verwandten Spenders, der nicht Träger des gleichen genetischen Defekts ist - Aktive Infektion beim Screening - Vorherige myeloablative Transplantation - Schwangere oder stillende Frauen und Frauen im gebärfähigen Alter, es sei denn, sie wenden hochwirksame Verhütungsmethoden an. Für die pädiatrische Population, weibliche Patienten im gebärfähigen Alter, die einer Abstinenz nicht zustimmen oder der Anwendung hochwirksamer Verhütungsmethoden nicht zustimmen - sexuell aktive männliche Patienten, es sei denn, sie verwenden Kondome zur Empfängnisverhütung - Infektion mit dem humanen Immunschwächevirus (HIV).
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
Experimental: HSC835
HSC835 ist ein expandiertes Nabelschnurblutprodukt, das während einer einzelnen Nabelschnurbluttransplantation verwendet wird
|
Die Transplantation hämatopoetischer Stammzellen wird mit dem Zelltherapieprodukt HSC835 durchgeführt
Andere Namen:
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
|
Auftreten von Infusionstoxizitäten
Zeitfenster: 48 Stunden
|
48 Stunden
|
|
Inzidenz der Erholung von Neutrophilen
Zeitfenster: 42 Tage
|
42 Tage
|
|
Auftreten von Transplantatversagen
Zeitfenster: 42 Tage
|
42 Tage
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
|
Zeit bis zur Erholung der Neutrophilen
Zeitfenster: 42 Tage
|
42 Tage
|
|
Zeit bis zur Erholung der Blutplättchen
Zeitfenster: 180 Tage
|
180 Tage
|
|
Anzahl der Patienten mit akuter Graft-versus-Host-Reaktion (aGVHD) Grad II–IV
Zeitfenster: 100 Tage
|
100 Tage
|
|
Anzahl der Patienten mit chronischer Graft-versus-Host-Krankheit (cGVHD)
Zeitfenster: 1 und 2 Jahre
|
1 und 2 Jahre
|
|
Todesfall
Zeitfenster: 100 Tage, 1 Jahr und 2 Jahre
|
100 Tage, 1 Jahr und 2 Jahre
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Voraussichtlich)
10. Oktober 2017
Primärer Abschluss (Voraussichtlich)
18. Mai 2020
Studienabschluss (Voraussichtlich)
18. Mai 2020
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
16. März 2016
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
16. März 2016
Zuerst gepostet (Schätzen)
22. März 2016
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
28. November 2018
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
26. November 2018
Zuletzt verifiziert
1. November 2018
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- CHSC835X2203
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Unentschieden
Beschreibung des IPD-Plans
Novartis engagiert sich für den Austausch mit qualifizierten externen Forschern, den Zugang zu Daten auf Patientenebene und unterstützende klinische Dokumente aus geeigneten Studien. Diese Anträge werden von einem unabhängigen Gutachtergremium auf der Grundlage wissenschaftlicher Verdienste geprüft und genehmigt. Alle bereitgestellten Daten werden anonymisiert, um die Privatsphäre der Patienten zu respektieren, die gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften an der Studie teilgenommen haben.
Diese Studiendatenverfügbarkeit entspricht den Kriterien und dem Verfahren, die auf www.clinicalstudydatarequest.com beschrieben sind
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .