Segurança e eficácia exploratória de HSC835 em pacientes com distúrbios metabólicos hereditários (IMD)
26 de novembro de 2018 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Um estudo aberto, de braço único, para avaliar a segurança e a eficácia exploratória de HSC835 em pacientes com distúrbios metabólicos hereditários (DIM) submetidos a transplante de células-tronco após condicionamento de intensidade reduzida
Este estudo foi concebido para avaliar a segurança e a eficácia exploratória do uso de HSC835 em pacientes com Distúrbios Metabólicos Herdados (DIM) submetidos a transplante de células-tronco.
Visão geral do estudo
Status
Retirado
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo de fase II destina-se a avaliar a segurança do produto Novartis HSC835 e sua capacidade de obter enxerto de células-tronco sanguíneas de doadores em pacientes com certos distúrbios metabólicos hereditários submetidos a transplante de células-tronco.
Um condicionamento de intensidade reduzida será usado antes do transplante.
Pacientes com síndrome de Hurler, MLD, Krabbe ou cALD podem ser elegíveis para este estudo.
Tipo de estudo
Intervencional
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 ano a 25 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnosticado com síndrome de Hurler, leucodistrofia metacromática (MLD), leucodistrofia de células globóides (Krabbe) ou adrenoleucodistrofia cerebral (cALD) -Função adequada do órgão -Disponibilidade de material doador elegível
Critério de exclusão:
- Disponibilidade de um doador compatível que não seja portador do mesmo defeito genético -Infecção ativa na triagem -Transplante mieloablativo anterior -Mulheres grávidas ou lactantes e mulheres com potencial para engravidar, a menos que usem métodos contraceptivos altamente eficazes. Para a população pediátrica, pacientes do sexo feminino em idade fértil que não concordam com a abstinência ou concordam em usar métodos anticoncepcionais altamente eficazes -Pacientes do sexo masculino sexualmente ativos, a menos que usem preservativos como contracepção -Infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV)
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: HSC835
HSC835 é um produto de sangue de cordão umbilical expandido usado durante o transplante único de sangue de cordão umbilical
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O transplante de células-tronco hematopoiéticas será feito com o produto de terapia celular HSC835
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Incidência de toxicidades infusionais
Prazo: 48 horas
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48 horas
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Incidência de recuperação de neutrófilos
Prazo: 42 dias
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42 dias
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Incidência de falha do enxerto
Prazo: 42 dias
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42 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Tempo para recuperação de neutrófilos
Prazo: 42 dias
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42 dias
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Tempo para recuperação plaquetária
Prazo: 180 dias
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180 dias
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Número de pacientes com doença aguda do enxerto versus hospedeiro grau II-IV (aGVHD)
Prazo: 100 dias
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100 dias
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Número de pacientes com doença crônica do enxerto contra o hospedeiro (cGVHD)
Prazo: 1 e 2 anos
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1 e 2 anos
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Incidência de morte
Prazo: 100 dias, 1 ano e 2 anos
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100 dias, 1 ano e 2 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Antecipado)
10 de outubro de 2017
Conclusão Primária (Antecipado)
18 de maio de 2020
Conclusão do estudo (Antecipado)
18 de maio de 2020
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de março de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
16 de março de 2016
Primeira postagem (Estimativa)
22 de março de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
28 de novembro de 2018
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
26 de novembro de 2018
Última verificação
1 de novembro de 2018
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CHSC835X2203
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Indeciso
Descrição do plano IPD
A Novartis está comprometida em compartilhar com pesquisadores externos qualificados, acesso a dados em nível de paciente e documentos clínicos de suporte de estudos elegíveis. Essas solicitações são analisadas e aprovadas por um painel de revisão independente com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram do estudo, de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis.
A disponibilidade dos dados do estudo está de acordo com os critérios e processos descritos em www.clinicalstudydatarequest.com
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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